Duchenne Muscular Dystrophy (DMD,杜氏肌营养不良) ,是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/3500,患病率为3/10万,其中2/3患者的母亲是致病基因携带者,另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常,10-12岁起逐渐丧失行走能力, ...
硼替佐米 最主要的不良反应是PN,在部分MM患者中严重到其至无法继续接受治疗。由于该不良反应的发生是不可预计的,当前的处理对策主要是早期发现、严重时减量和止痛治疗,必要时停药。近年来同内外都有学者尝试改变硼替佐米的给药时间和剂量,甚至给药途 ...
多发性骨髓瘤(multiplemyeloma,MM)是中老年人群常见的血液肿瘤之一,近年来MM的基础及临床研究取得较大进展,不少新药的开发应用提高了患者疗效,改善了患者生存。其中 硼替佐米 临床应用后取得巨大成功,但也存在周围神经病变、并发带状疱疹等不良反应 ...
乳腺癌是发生在乳腺上皮组织的恶性肿瘤,它是当前最常见的癌症之一。我国虽不是乳腺癌的高发国家,但近年乳腺癌发病率正以每年3%~4%的增长率急剧上升。针对ER阳性乳腺癌,目前最受关注的是CDK4/6抑制剂。通过选择性抑制细胞周期蛋白依赖性激酶4和6(CDK ...
2017年4月28日,FDA批准 米哚妥林 (midostaurin,米哚妥林)用于急性髓性白血病(Acute myeloid leukemia, AML)的治疗,这是15年来首个获批的治疗AML的新药,米哚妥林 被认为开创了靶向治疗恶性血液和骨髓瘤的新时代。米哚妥林由诺华开发,用于治疗FMS样酪氨酸 ...
VOTRIENT( 帕唑帕尼 )是酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。化学名:5-[[4-[(2,3-dimethyl-2H-indazol-6- yl)methylamino]-2-pyrimidinyl]amino]-2-methylbenzenesulfonamide 单盐酸盐;分子式:C21 N7O2S?HCl和分子量473.99.结构式: 帕唑帕尼 盐酸盐是一种白 ...
欧盟委员会(European Commission)已批准艾伯维旗下产品 维奈妥拉 (venetoclax)与obinutuzumab联合用于治疗既往未经治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)成人患者。该方案也是欧盟委员会批准的首个无化疗、固定疗程的联合用药方案。此项获批在欧盟所有27个成 ...
帕唑帕尼 (pazopanib)是由诺华公司研发的(葛兰素史克公司原研后被诺华专利收购)一种可干扰顽固肿瘤存活和生长所需的新血管生成的新型口服血管生成抑制剂,可抑制激酶包括VEGFR-1、VEGFR-2、VEGFR-3、PDGFR –α、PDGFR -β、FGFR-1、 FGFR-3、Kit、 ...
按需进行 尼罗替尼 剂量优化是可行有效的。与历史对照相比,该研究表现出的MMR率更高,这可能与整体剂量强度较高有关。研究人员总结到,这一剂量优化方案将可能会影响临床实践。 ENESTxtnd是一项开放性、前瞻性3期研究,共纳入421例CML患者。为了避 ...
布加替尼 研发代号:AP26113,有的参加临床试验的患者会习惯用这个代号来称呼这个药。布加替尼能抑制ALK以及ALK融合蛋白,从而抑制肿瘤的生长,布加替尼对ALK的抑制作用比克唑替尼高12倍,对ALK突变体有很高的抗性。在体外与体内试验中,布加替尼均彰显 ...
根据一项最新的2期研究显示,伊布替尼+ 维奈克拉 的组合疗法对于高危或老年慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者疗效更优、成本更低。该试验已发表在《新英格兰医学杂志》上。伊布替尼是全球首个上市的BTK抑制剂,适用于既往至少接受过一种治疗的慢性淋巴性白血病 ...
VENCLEXTA (Venetoclax) 维纳托克 ,又译为维奈克拉 是BCL-2抑制剂,已证明对多种类型的恶性淋巴肿瘤有效,包括复发/难治的CLL缺失17p,总应答率约为80%。 维纳托克 (venetoclax)是艾伯维/罗氏联合开发的一款口服B细胞淋巴瘤因子-2(Bcl-2)抑制剂,最 ...
卡博替尼 是一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI),与以往的抗肿瘤药物(如单克隆抗体)不同,它独特的优势就是可以口服,可以让肿瘤患者真正的像普通患者一样通过吃药来治疗疾病。该药是由美国Exelixis生物制药公司研发,相比其他靶向药物如伊马替尼、吉非替尼,它针对 ...
对于已经复发、转移或不能手术的肾上腺皮质癌患者, 密妥坦 是目前已经明确的唯一的口服化疗药。虽说口服化疗药的副作用比药水化疗要小很多,但是密妥坦对胃肠道以及神经系统的不良反应还是比较明显的,据文献资料统计,发生率为80%。 具体临床表现 ...
并非所有的 ACC 患者都适合进行局部治疗,如果临床状态尚可的话,可以考虑系统治疗。即使在终末期 ACC 患者中,两种治疗方案的效果没有显示出差异性,疾病进展迅速,几乎没有患者的疾病稳定期能够超过 3 个月。 大多数研究显示,这类患者的中位生存 ...
2019年1月14日, 卡博替尼 (Cabozantinib)获得了FDA的批准,用于治疗曾接受过索拉菲尼治疗的肝细胞癌(hepatocellular carcinoma,HCC)患者。肝细胞癌是一种高死亡率的原发性肝癌,在全球范围内广泛流行且发病率逐年上升,尤其是在亚洲、非洲和南部欧洲, ...
肺癌是世界上导致癌症死亡的第一大原因。NSCLC约占肺癌病例的85%,约75%的NSCLC患者在转移或进展后被诊断出患有肺癌。ALCL阳性的晚期NSCLC占NSCLC的3-5%,尤其是在年轻和非吸烟者中。近年来,包括扎科里(Zakori)在内的三种制剂已成为靶向ALK融合基 ...
MF是一种骨髓造血干细胞异常克隆所致的、以骨髓中出现网状纤维和胶原纤维为特征的血液恶性肿瘤,包括PMF,以及继发于PV和ET的PPV-MF和PET-MF.JAK-STAT通路异常活化是其主要发病机制。MF常见的临床表现为进行性血细胞减少,全身症状(发热、盗汗、体重下降 ...
FDA批准适应症: 2005年12月批准其用于骨髓异常增生综合征(MDS)的治疗。 2006年6月批准其应用于多发性骨髓瘤(MM)的治疗。 2008年批准合用地塞米松(Dexamethasone)治疗已经接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤患者。 2013年3月批准其 ...
美国FDA2017年4月28日公佈,诺华新药Rydapt(midostaurin) 雷德帕斯 正式获批,与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML)初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法,也是25年来白血病治疗的首个重大突破。Rydap ...

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