盐酸纳呋拉啡 （NALFURAFINE），也被称为纳呋拉啡盐酸盐，是一种由日本东丽株式会社（Toray Industries）开发的高选择性κ（kappa）-opioid受体激动剂。血液透析是慢性肾脏病患者维持生命的重要手段之一，然而，这类患者常常伴随一种难以忍受的并发症— ...
普拉替尼 （Pralsetinib），也被称为普雷西替尼，是一种口服、每日一次的强效高选择性RET抑制剂。由Blueprint Medicines设计开发，它针对RET基因的融合和突变，显示出卓越的抗肿瘤活性，尤其在治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）方面，展现出了令人 ...
阿伐曲泊帕 （DOPTELET），作为全球首个FDA批准用于CLD相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），无疑为这一领域带来了新的希望。 阿伐曲泊帕，商品名为DOPTELET，由复星医药引进并成功在国内上市，填补了国内慢性肝病相关血小板减 ...
培米替尼 （Pemigatinib），这一针对特定基因变异而研发的靶向治疗药物，在治疗重排胆管细胞癌方面，无疑成为了近年来最耀眼的明星之一，其卓越疗效为无数患者带来了前所未有的希望与光明。 重排胆管细胞癌，作为一种相对罕见但高度恶性的肿瘤，其 ...
他替瑞林 （TALTIRELIN/CEREDIST），这颗新星，正以其独特的疗效，为脊髓小脑性共济失调（Spinocerebellar Ataxia,SCA）患者带来前所未有的福音，成为他们恢复平衡与协调能力的坚强后盾。 脊髓小脑性共济失调，这一神经系统退行性疾病，如同无形的 ...
艾曲泊帕 ，又称为艾曲波帕，是一种口服的小分子非肽类血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。它通过模拟人体内自然产生的血小板生成素（TPO）的作用，与骨髓中的巨核细胞表面TPO受体结合，刺激巨核细胞的增殖、分化和血小板的生产，从而有效提升血小板计 ...
卡博替尼 （Cabozantinib），也被称为Cabometyx，是一种由Exelixis生物制药公司研发的多靶点广谱抗癌药物。它主要通过抑制多种酪氨酸激酶（如MET、VEGFR1/2/3、ROS1、RET等）的信号通路来发挥抗肿瘤作用。这种非特异性抑制剂在肺癌等多种癌症的治疗中展 ...
伊沙佐米 （IXAZOMIB）是全球首个口服的蛋白酶体抑制剂，于2015年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，2018年在中国获得中国食品药品监督管理总局（CFDA）的批准。该药物通过阻断蛋白激酶Cδ（PKCδ）活性来抑制肿瘤细胞增殖，从而起到治疗作 ...
恩曲替尼 （Entrectinib，Rozlytrek）由罗氏（Roche）公司研发，并于2019年获得美国FDA批准，成为全球首个同时靶向ROS1和NTRK的疗法。其化学结构为N-[5-(3,5-二氟苄基)-1H-吲唑-3-基]-4-(4-甲基哌嗪-1-基)-2-(四氢吡喃-4-氨基)-苯甲酰胺(C31H34F2N6O2) ...
塞利尼索 是一种口服选择性核输出蛋白抑制剂，通过特异性地抑制核输出蛋白XPO1，实现肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋白在核内的储留和活化，同时下调多种致癌蛋白水平，从而阻断细胞分裂周期并诱导肿瘤细胞凋亡。这种独特的作用机制使得塞利尼索在AML细胞 ...
莫博塞替尼 是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），专门针对EGFR Exon20插入突变设计。作为首个获批的针对EGFR 20INS突变的靶向药物，莫博塞替尼在临床试验中展现出了显著的疗效，为EGFR 20INS突变晚期肺癌患者提供了新的治疗选择。非小细胞肺癌（NSCLC ...
IDH1（异柠檬酸脱氢酶1）是一种在细胞内参与能量代谢的关键酶。当IDH1基因发生突变时，会导致其代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平异常升高，进而阻断细胞的正常分化并促进癌细胞的快速增殖。这种突变在胆管癌患者中较为常见，特别是在肝内胆管癌中，其 ...
阿西米尼布 是一种专门针对ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）的BCR-ABL1抑制剂。它通过特异性地与BCR-ABL1蛋白的肉豆蔻酰基口袋结合，抑制该融合蛋白的激酶活性，从而阻断白血病细胞的增殖信号通路。与传统的酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）相比，阿西米尼布的作用机 ...
索托拉西布 （AMG510），作为一款靶向KRAS G12C突变体的创新药物，在胰腺癌这一“癌中之王”的治疗领域，展现出了前所未有的希望之光，不仅以其卓越的疗效赢得了业界的广泛关注，更以其可接受的安全性为患者带来了福音。 胰腺癌，因其起病隐匿、进 ...
恩西地平 （ENASIDENIB）是一种创新的代谢疗法药物，其独特之处在于它针对异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）这一关键酶的突变进行靶向治疗。在正常的生理过程中，IDH2酶在三羧酸循环中扮演着重要角色，负责将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。然而，在AML患者中，IDH2 ...
艾伏尼布 /依维替尼（TIBSOVO）的问世，无疑为急性髓系白血病（AML）的治疗领域增添了一抹亮丽的色彩，展现了其卓越的疗效与无限潜力。 急性髓系白血病，作为一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病，以其发病急骤、病情凶险、预后不良而著称， ...
厄达替尼 （BALVERSA/ERDAFITINIB）在治疗膀胱癌方面的有效性。近年来，膀胱癌作为泌尿系统最常见的恶性肿瘤之一，其发病率逐渐上升，病情的痛苦和复发率高的特点，给患者带来了巨大的身心压力。然而，随着医学研究的不断深入，一种名为厄达替尼（BALVE ...
米托坦 （MITOTANE/LYSODREN），就是这样一种在治疗肾上腺皮质癌领域展现出非凡疗效的药物，它不仅为医生提供了有力的治疗武器，更为众多患者带来了希望与重生的可能。 肾上腺皮质癌，作为一种相对罕见但极具侵袭性的恶性肿瘤，其治疗一直是医学界 ...
泰菲乐/ 达拉非尼 （商品名Tafinlar，英文名Dabrafenib）是由葛兰素史克（GSK）研发的一款小分子药物，它通过抑制BRAF蛋白的活性来阻断肿瘤细胞的生长和扩散。BRAF是一种丝氨酸/苏氨酸激酶，在黑色素瘤中，BRAF突变会激活下游的MEK/ERK通路，促进细胞的 ...
迈吉宁/ 曲美替尼 通过抑制MAPK通路中的关键酶——MEK1和MEK2，从而阻断BRAF V600突变导致的信号通路异常激活。这一机制有效抑制了癌细胞的增殖、扩散和侵袭，降低了肿瘤侵犯周围组织和远处转移的风险。此外，曲美替尼还作为EGFR酪氨酸激酶抑制剂，通过 ...
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