痛风是一种由高尿酸血症引起的代谢性疾病，主要表现为尿酸盐结晶沉积于关节、滑膜、肌腱、肾及结缔组织等多个组织或器官中，形成痛风结石，并引发急慢性炎症和组织损伤。慢性肾脏疾病（CKD）作为痛风的常见并发症之一，显著增加了疾病的治疗难度和复杂性 ...
阿法替尼 是EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的二代药物，对所有ErbB受体家族进行不可逆地抑制。与一代EGFR-TKI相比，阿法替尼与EGFR的结合更为紧密且不可逆，从而更全面地阻断了癌细胞的信号传导通路，抑制了肿瘤的生长。这种全新的作用机制使得阿法替尼在 ...
吡非尼酮 （Pirfenidone）是一种口服小分子药物，其主要成分和商品名为艾思瑞（Esbriet）。该药物由北京康蒂尼药业有限公司生产，并已获得国家药品监督管理局的批准（国药准字H20133376）。艾思瑞的主要作用机制尚未完全明确，但其在动物模型和临床研究 ...
肝静脉闭塞性疾病（VOD），也被称为肝窦阻塞综合征（SOS），是造血干细胞移植（HSCT）过程中可能遇到的严重并发症。这种病症通常由血栓形成、炎症反应或肿瘤压迫等因素引发，导致肝脏血液回流受阻，进而引发一系列连锁反应，包括肝脏淤血、肿大，甚至可 ...
比美替尼 /贝美替尼（MEKTOVI）是由Array BioPharma公司开发的口服小分子药物，它通过可逆地抑制丝裂原活化细胞外信号调节激酶1（MEK1）和MEK2的活性，阻断细胞外信号相关激酶（ERK）途径的信号传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖。MEK蛋白是ERK途径的上游调 ...
他替瑞林 （TALTIRELIN/CEREDIST）这一创新药物的出现，无疑为脊髓小脑性共济失调（Spinocerebellar Ataxia,SCA）患者带来了前所未有的希望与光明。 脊髓小脑性共济失调，作为一种遗传性神经系统疾病，其影响深远且复杂，患者往往面临行走不稳、协 ...
培米替尼 （Pemigatinib），又名达伯坦，作为近年来在难治性淋巴系肿瘤治疗领域崭露头角的明星药物，其卓越的疗效正逐步照亮这一复杂且挑战性的治疗领域。 淋巴系肿瘤，作为一类起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤，其种类繁多，病情复杂多变，治疗难度 ...
苏可欣 /阿伐曲泊帕（DOPTELET），作为一种新型的口服小分子血小板生成素受体（c-Mpl）激动剂，近年来在治疗慢性免疫性血小板减少症方面展现出了显著的功效。该药物通过刺激骨髓中巨核细胞的增殖与分化，从而促进血小板的生成，有效提升了患者体内的血 ...
拉罗替尼 （Larotrectinib，或称LOXO-101）犹如一颗璀璨的新星，以其独特的TRK抑制剂靶点，为抗肿瘤治疗领域带来了革命性的突破。作为一种新型口服小分子药物，拉罗替尼以其精准的靶向性和广泛的适用性，成为了众多肿瘤患者的希望之光。 TRK，即原 ...
普吉华 （普拉替尼，商品名GAVRETO）便是这璀璨星辰中一颗耀眼的明星。对于罹患RET（Rearranged during Transfection）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的患者而言，普吉华的问世无疑为他们带来了前所未有的治疗希望与生命转机。 非小细胞肺癌，作为 ...
贝组替凡 通过抑制HIF-2α的转录和表达，从而阻断与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的信号通路。HIF-2α在透明细胞肾细胞癌（ccRCC）中经常过度表达，并导致一系列血管生成因子的上调，如VEGF，进而促进肿瘤的生长和转移。贝组替凡的高度选择性使其能 ...
卡巴他赛 （Cabazitaxel）是一种由Sanofi-aventis公司研发的化学半合成紫杉烷类小分子化合物，属于抗微管类药物。其化学式为C45H57NO14，分子量为835.93，以白色或类白色粉末形式存在，几乎不溶于水，但溶于乙醇等有机溶剂。卡巴他赛通过与微管蛋白结合 ...
急性髓系细胞白血病（AML）是一种高度恶性的血液系统疾病，其发病率随着年龄的增长而上升。尽管传统的化疗方案在治疗AML中扮演了重要角色，但患者的中位总体生存期通常不足1年，生存情况并不理想。因此，探索更为有效的治疗方案，以延长患者的生存期和提 ...
艾代拉里斯 的主要作用机制在于其能够特异性地抑制PI3Kδ的活性，进而阻断B细胞受体信号通路。PI3K/Akt信号通路在白血病的发生发展中扮演着重要角色，其过度活化往往导致白血病细胞的增殖和生存能力增强。通过抑制PI3Kδ，艾代拉里斯能够有效抑制CLL细 ...
厄达替尼 （Erdafitinib），作为一款口服、选择性FGFR激酶抑制剂，正逐渐成为治疗晚期或转移性尿路上皮癌（urothelial carcinoma）的重要力量。本文将从厄达替尼的批准历程、临床试验结果及其治疗机制等方面，探讨其在治疗尿路上皮癌患者中的有效性。 ...
鲁比卡丁 /卢比卡丁（Lurbinectedin）由西班牙生物制药公司PharmaMar开发，是一种海鞘素衍生物，其作用机制是通过抑制RNA聚合酶II，与DNA双螺旋结构上的小沟共价结合，从而抑制肿瘤细胞的转录过程，导致肿瘤细胞在有丝分裂过程中畸变、凋亡，最终减少细 ...
HER2（人表皮生长因子受体2）过表达发生在20%-25%的乳腺癌患者中，这种乳腺癌类型往往具有较高的侵袭性和较差的预后。HER2阳性乳腺癌不仅容易快速进展，还具有较高的脑转移风险，约有50%的转移性HER2阳性乳腺癌患者会发生脑转移。这一特性使得治疗更加复 ...
米托坦 （MITOTANE，商品名LYSODREN）便是这样一颗在治疗肾上腺皮质瘤领域中尤为耀眼的明星。作为一种特异性针对肾上腺皮质功能的高效药物，米托坦不仅为众多患者带来了生命的希望，更在医学史上留下了浓墨重彩的一笔。 肾上腺皮质瘤，这一源自肾上 ...
塞尔帕替尼 由Loxo Oncology公司（后被礼来制药收购）开发，并于2020年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，成为全球首个获批的RET抑制剂。该药物旨在通过抑制RET信号转导及其预期的获得性耐药机制，从而阻断肿瘤细胞的生长和扩散。RET原癌基因 ...
雷德帕斯/ 米哚妥林 通过阻断多种促进细胞生长的酶，特别是FLT3（FMS样酪氨酸激酶3）等激酶，来抑制白血病细胞的增殖和分裂。FLT3突变在AML患者中较为常见，约占17%至34%，这类患者往往病情进展更快，复发率高，预后较差。米哚妥林正是针对这一特定基因 ...
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