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伏索利肽/沃克佐戈(Voxzogo/vosoritide)
【适应症】

伏索利肽/沃克佐戈(Voxzogo/vosoritide)主要用于帮助5岁及以上、骨骼仍在生长的软骨发育不全(一种罕见的遗传性骨病)儿童的生长。此外,它也可能用于本药物指南中未列出的其他用途。

【作用机制】

Vosoritide与利钠肽受体B(NPR-B)结合,后者通过抑制丝裂原活化蛋白激酶通路中细胞外信号调节激酶1和2(ERK1/2)来拮抗成纤维细胞生长因子受体3下游信号,其水平相当于快速加速纤维肉瘤丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶(RAF-1)。因此,vosoritide与CNP一样,可作为软骨内骨生长的正调节剂,促进软骨细胞增殖和分化。

【药品规格】

Vosoritide 0.4mg、0.56mg、1.2mg;每瓶;重构后为皮下注射用冻干粉;不含防腐剂;含有海藻糖二水合物、甘露醇。

【副作用】

最常见不良反应:包括注射部位红斑、肿胀、皮疹、呕吐、荨麻疹、关节痛、血压降低和肠胃炎等。

【咨询途径】
4006-130-650

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【用法用量】

  对于软骨发育不全的常用儿童剂量,建议每日一次皮下注射给药。具体剂量根据孩子的体重进行调整,如下:

  体重10至11公斤:0.24毫克皮下注射,每天一次;

  体重12至16公斤:0.28毫克皮下注射,每天一次;

  体重17至21公斤:0.32毫克皮下注射,每天一次;

  体重22至32公斤:0.4毫克皮下注射,每天一次;

  体重33至43公斤:0.5毫克皮下注射,每天一次;

  体重44至59公斤:0.6毫克皮下注射,每天一次;

  体重60至89公斤:0.7毫克皮下注射,每天一次;

  体重至少90公斤:0.8毫克皮下注射,每天一次。

  推荐剂量是根据患者的实际体重来确定的。如果可能的话,尽量让孩子在每天的大约同一时间服用药物。

  为了确保治疗效果和孩子的安全,建议每3至6个月定期监测和评估孩子的体重、生长和身体发育情况,并根据实际情况调整剂量。

  当孩子确认没有进一步的生长潜力(即骨骺闭合)时,应永久停用该药物。

参考资料:FDA、CFDA、EMSO、康必行

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