罗特西普（商品名Reblozyl）是一种重组融合蛋白，由人IgG1的Fc片段与活化素受体IIB的胞外结构域连接而成，于2019年11月获得美国FDA批准上市，用于治疗需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者，以及极低危、低危或中危骨髓增生异常综合征伴环状铁粒幼细胞（MDS-RS）或MDS/骨髓增生性肿瘤伴环状铁粒幼细胞和血小板增多（MDS/MPN-RS-T）相关贫血的成人患者。该药物通过捕获TGF-β超家族配体，促进晚期红细胞成熟，改善无效红细胞生成，为这些贫血性疾病患者提供了新的治疗选择。

　　其作用机制创新而精准，在β地中海贫血和MDS-RS患者中，无效红细胞生成是贫血的主要原因。TGF-β超家族配体（如GDF11、活化素B）过度表达，抑制晚期红细胞成熟，导致红细胞前体细胞在骨髓中过早凋亡。罗特西普作为一种配体陷阱，通过与这些配体高亲和力结合，阻断其与细胞表面受体的相互作用，从而解除对红细胞成熟的抑制，促进晚期红细胞成熟和释放，增加血红蛋白水平，减少输血需求。与传统的促红细胞生成素不同，罗特西普作用于红细胞成熟的晚期阶段，对无效红细胞生成有更好的改善作用。

　　该药物适用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者，以及极低危、低危或中危MDS-RS或MDS/MPN-RS-T相关贫血的成人患者。推荐起始剂量为每3周一次皮下注射1mg/kg，根据血红蛋白反应和耐受性可增加至1.25mg/kg或1.5mg/kg，最大剂量为1.75mg/kg。该药物需在医疗机构由医护人员注射，患者不可自行给药。治疗期间需定期监测血红蛋白、铁蛋白、全血细胞计数等指标，根据疗效和不良反应调整剂量。

　　临床研究数据显示，罗特西普在β地中海贫血和MDS-RS相关贫血治疗中表现出显著疗效。在BELIEVE研究中，与安慰剂相比，罗特西普治疗组β地中海贫血患者输血负担减少≥33%的比例显著提高（21.4%vs 4.5%），输血负担减少≥50%的比例也显著提高。在MEDALIST研究中，罗特西普治疗组MDS-RS患者红细胞输血独立性（RBC-TI）≥8周的比例显著高于安慰剂组（38%vs 13%），中位RBC-TI持续时间达到30.6周。这些数据表明，罗特西普显著减少了输血需求，改善了患者的生活质量。

　　安全性方面，罗特西普的常见不良反应包括头痛（26%）、关节痛（19%）、疲劳（17%）、头晕（14%）、恶心（12%）、腹泻（12%）等。该药物可能引起血栓栓塞事件，需密切监测。其他严重风险包括高血压、肝毒性、超敏反应等。治疗期间需定期监测血压、肝功能等指标。该药物主要通过网状内皮系统清除，肾功能不全患者无需调整剂量。育龄期女性在治疗期间需采取有效避孕措施。

　　罗特西普的上市为β地中海贫血和MDS-RS相关贫血患者提供了新的治疗选择，其通过捕获TGF-β超家族配体，促进红细胞成熟，显著减少了输血需求，改善了患者的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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