血友病A是一种由凝血因子VIII缺乏引起的遗传性出血性疾病，患者面临自发性出血和创伤性出血的持续风险。艾米珠单抗是一种人源化双特异性单克隆抗体，其作用机制独特，能够同时结合活化的IX因子和X因子，模拟活化因子VIII的辅因子功能，从而恢复内源性凝血途径，促进血栓形成，有效预防出血事件。这种设计避免了传统因子VIII替代疗法可能产生的抑制物问题，为血友病A患者提供了全新的治疗选择。

　　艾米珠单抗适用于成人及新生儿以上年龄段的血友病A患者，无论是否存在凝血因子VIII抑制物，均可用于常规预防治疗，以降低出血发作频率。该药通过皮下注射给药，前4周每周一次负荷剂量3mg/kg，之后可选择每周一次1.5mg/kg、每两周一次3mg/kg或每四周一次6mg/kg的维持方案。在关键临床试验中，艾米珠单抗展现出显著疗效，每周一次剂量组中56%的患者实现零出血，每两周一次剂量组中60%的患者实现零出血，而按需治疗组中仅6%的患者实现零出血。年化出血率从无预防组的23.3-38.2次降至1.3-2.9次，疾病控制效果显著。

　　艾米珠单抗最常见的不良反应包括注射部位反应、头痛和关节痛，多为轻度至中度，可通过对症处理缓解。与传统的凝血因子VIII替代疗法相比，艾米珠单抗的优势在于其皮下注射的便捷性、不受抑制物影响的特性，以及更低的出血频率。然而，需要注意的是，艾米珠单抗与活化凝血酶原复合物联合使用时可能增加血栓性微血管病风险，需在医生指导下谨慎使用。该药的问世标志着血友病A治疗领域的重要突破，为患者提供了更为便捷、高效的预防方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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