转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病是一种罕见的遗传性、进行性加重的疾病，由转甲状腺素蛋白错误折叠并在组织中沉积引起。氯苯唑酸葡胺是一种选择性转甲状腺素蛋白稳定剂，其作用机制在于与转甲状腺素蛋白的甲状腺素结合位点结合，稳定四聚体结构，减缓其解离成单体，从而抑制淀粉样蛋白原纤维的形成和沉积，延缓神经功能损害。
氯苯唑酸葡胺适用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病I期症状患者，推荐剂量为20mg每日一次口服。该药在空腹或餐后服用均可，肾功能损害或轻中度肝功能损害患者无需调整剂量。在关键临床研究中，氯苯唑酸葡胺治疗组患者的下肢神经损害评分较安慰剂组显著改善，神经功能恶化程度减少52%，疾病进展风险显著降低。对于携带V30M突变的早发型患者，氯苯唑酸葡胺与不治疗相比可降低91%的死亡风险，与肝移植相比可降低63%的死亡风险。
氯苯唑酸葡胺最常见的不良反应包括尿路感染、腹泻和上腹痛，多为轻度至中度，总体耐受性良好。与传统的对症治疗相比，氯苯唑酸葡胺是首个针对该疾病病因的疾病修饰治疗药物，能够延缓疾病进展，改善患者生活质量。该药的出现填补了转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病治疗领域的空白，为这一罕见病患者提供了有效的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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