去纤苷钠是一种具有多种药理作用的寡核苷酸混合物，主要从猪肠粘膜提取，其作用涉及调节内皮细胞功能、抗血栓、促纤溶和抗炎等多个层面。该药物已在全球多个国家获批，用于治疗接受造血干细胞移植后发生的严重肝静脉闭塞病，也称为肝窦阻塞综合征，且伴有肾脏或肺部功能异常的成人和儿童患者。肝静脉闭塞病是造血干细胞移植后一种严重且可能致命的并发症，去纤苷钠是首个也是目前少数经批准专门用于治疗此病症的药物，在支持治疗领域具有不可替代的地位。

　　去纤苷钠的确切作用机制尚未完全阐明，被认为具有多靶点效应。它可能通过保护血管内皮细胞免受化疗和放疗的损伤，减少内皮细胞激活和脱落，从而维持肝窦血管的完整性。同时，去纤苷钠能增强组织型纤溶酶原激活物的表达并抑制其抑制物的活性，从而促进纤维蛋白的溶解，有助于疏通肝窦内形成的微血栓。此外，它还具有一定的抗炎和抗缺血特性，能减轻肝脏的炎症反应和缺血性损伤。这些综合作用共同帮助逆转肝静脉闭塞病的病理过程。

　　在关键的临床研究和广泛的临床应用中，去纤苷钠显示出改善严重肝静脉闭塞病患者生存结局的潜力。一项历史对照研究表明，与未接受去纤苷钠治疗的历史队列相比，使用去纤苷钠治疗的第100天生存率得到显著提高。对于这一病死率极高的并发症，任何生存获益都具有重要临床意义。去纤苷钠能改善肝脏功能指标，并可能有助于减缓多器官功能衰竭的进展。它的使用被认为是严重肝静脉闭塞病综合支持治疗的重要组成部分。

　　去纤苷钠的给药方式为静脉输注，推荐剂量为每6小时一次，每次6.25毫克/千克体重，每次输注持续2小时。治疗应尽早开始，并持续使用至少21天，或直至肝静脉闭塞病的症状和体征缓解。常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和出血。由于其抗凝和促纤溶作用，出血是重要的风险，特别是患者常同时伴有血小板减少。治疗期间必须严密监测血压、凝血功能、出血体征以及肝肾功能。药物的输注速度需严格控制，以避免低血压反应。

　　在去纤苷钠可用之前，严重肝静脉闭塞病的治疗主要是支持性的，包括严格控制液体平衡、利尿、疼痛管理和透析等，但效果有限，病死率极高。去纤苷钠的引入为这一临床难题提供了第一个具有特定药理作用的治疗选择。尽管其疗效并非百分之百，但它显著提高了这类危重患者的生存机会，已成为许多移植中心治疗严重肝静脉闭塞病的标准药物。它的应用体现了造血干细胞移植并发症管理领域的重大进步，其作用机制的研究也为了解和干预内皮损伤性疾病提供了宝贵见解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：去纤苷钠/去纤苷(DEFIBROTIDE)是造血干细胞移植后肝小静脉闭塞症的救命药物

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