乌帕替尼 是口服小分子JAK1抑制剂，简单说就是：精准抑制肠道过度发炎的信号。早就获批用于中重度溃疡性结肠炎、克罗恩病，还能治类风湿关节炎、特应性皮炎；最大优点：口服吃药、不用输液、起效特别快、几乎不产生耐药抗体。针对激素无效、甚至用过生 ...
肾细胞癌是一种泌尿系统高致死性肿瘤，约有65%的患者为局限性肾细胞癌，可通过手术切除根治，但对于转移性肾细胞癌，因有多处转移病灶（或较小难以发现），无法手术治愈，就要全身治疗。我国肾细胞癌全球发病率最高，且与年龄成正比，20年，我国有7.6万 ...
罗莫索珠单抗是一种人源化单克隆抗体，它的靶点是硬骨蛋白（sclerostin），通过抑制骨硬化蛋白的活性来发挥作用，同时增加骨形成，并在较小程度上减少骨吸收，从而迅速降低骨折风险。罗莫珠单抗主要用于治疗已经发生过骨折的绝经后妇女的骨质疏松症，以 ...
骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤（MDS/MPN）是一组异质性骨髓疾病，同时具有骨髓增生异常（如血细胞减少）和骨髓增殖（如脾大、白细胞增多）的特征，进展为急性髓系白血病（AML）风险高。现有治疗存在局限性，去甲基化药物（如阿扎胞苷）和JAK抑制剂 ...
弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是最常见的非霍奇金淋巴瘤亚型，尽管一线免疫化疗可使约60%患者获得长期缓解，但仍有近40%患者进展为复发/难治性（R/R）疾病。对于多线治疗失败的R/R DLBCL，临床仍存在未被满足的治疗需求，尤其是口服、可及性高的治疗方案。 ...
IL-1在多种自身炎症性疾病（AIDs）的发病机制中发挥重要作用， 阿那白滞素 是美国食品和药物监督管理局（FDA）批准用于自身炎症性疾病治疗的IL-1靶向药物之一。作为首个针对IL-1的靶向治疗药物，阿那白滞素可竞争性阻断IL-1α和IL-1β与IL-1R1和IL-1R2的 ...
阿西米尼是一种口服变构酪氨酸激酶抑制剂，专为治疗慢性髓系白血病（CML)设计，尤其适用于对传统酪氨酸激酶抑制剂（TKI)耐药或不耐受的患者。阿西米尼是一种STAMP抑制剂（Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket），通过结合BCR-ABL1蛋白的肉 ...
复方新诺明 属于磺胺类抗菌药物，由磺胺甲噁唑(SMZ)与甲氧苄啶(TMP)以5:1比例组成的复方制剂，其中磺胺甲噁唑属于中效磺胺，甲氧苄啶属于磺胺增效剂，可用于敏感菌所致的肺部感染、尿路感染、皮肤化脓性感染、肠道感染等，但目前主要用于治疗肺孢子菌肺 ...
立他司特lifitegrast是一种新型的小分子整合素抑制剂，可结合整合素LFA-1（淋巴细胞功能相关抗原-1），阻断LFA-1与同源配体ICAM-1（胞间粘附分子-1）的相互作用。LFA-1是存在于白细胞表面的一种蛋白。在干眼病中，ICAM-1在角膜和结膜组织中过量表达。LFA ...
代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)是非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的严重形式，已成为全球慢性肝病的主要原因之一。这种疾病特征表现为肝脏脂肪堆积、炎症和肝细胞损伤，可进一步发展为肝纤维化、肝硬化甚至肝细胞癌。长期以来，MASH患者除了生活方式干预( ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）中，约20%–40%的患者会发生脑转移。其中，KRAS G12C突变约占所有KRAS突变病例的40%。临床研究显示，携带该突变的患者在确诊时约有28%伴有脑转移，在随访过程中这一比例可增加至40%。由于血脑屏障（BBB）的物理阻隔及外排泵的作 ...
帕克替尼通过选择性靶向JAK2、IRAK1、FLT3以及ACVR1等激酶，干预异常细胞因子通路，达到缓解脾大、改善贫血等症状的效果。由于不抑制JAK1，帕克替尼在治疗过程中更少引发JAK1相关的副作用（如血小板进一步下降），因此对传统JAK抑制剂无法耐受的患者提供 ...
类风湿关节炎、中重度溃疡性结肠炎是临床高发的慢性自身免疫性疾病，病程迁延、反复发作、难以根治，严重摧残患者身体机能与生活质量。传统治疗依赖传统抗风湿药、激素、广谱免疫抑制剂及注射类生物制剂，普遍存在起效慢、缓解率有限、耐药复发率高、给 ...
HIF-2α是VHL病相关肿瘤发生的主要驱动因子，而缺氧诱导因子（HIF）的发现及细胞感知和适应氧气供应机制在2019年获得诺贝尔生理学或医学奖。贝组替凡片作为一种HIF-2α抑制剂，可以减少与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。 ...
贝组替凡 是一款强效、选择性新型口服缺氧诱导因子2α（HIF-2α）的抑制剂。贝组替凡与HIF-2α结合，在缺氧或VHL蛋白功能受损的情况下，可阻断HIF-2α-HIF-1b相互作用，并导致HIF-2α靶基因的转录和表达减少。贝组替凡是全球首个且目前唯一获批的HIF-2 ...
恩诺单抗 是一种“抗体药物偶联物”，像一枚精准的“生物导弹”。它的“导航系统”是能识别Nectin-4蛋白的抗体，而“弹头”则是名为MMAE的强效化疗药物。不幸的是，Nectin-4不仅存在于膀胱癌细胞上，也正常存在于我们的皮肤、毛囊和汗腺中。因此，恩诺 ...
库欣综合征的核心问题是：体内皮质醇长期过高。皮质醇是人体重要的“应激激素”，短期升高可以帮助应对压力，但如果长期过量，会对代谢、心血管、骨骼、肌肉、皮肤和情绪产生广泛影响——例如体重增加、血糖血压异常、肌无力、骨量下降、皮肤变薄易淤青 ...
进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）发病率约为1~2/10万新生儿，患者多在新生儿期或1岁内发病，核心病变是胆汁形成或排泄通路障碍，致痒原在血液中积聚，引发剧烈瘙痒，同时逐步损伤肝脏，最终可进展为肝纤维化、肝硬化、肝衰竭，多数患者需通过肝移植才 ...
莫格利珠单抗 的作用机制围绕抗体依赖性细胞介导的细胞毒性展开。药物静脉输注后，其Fab段与恶性T细胞表面的CCR4蛋白特异性结合，Fc段则招募并激活患者自身的自然杀伤细胞等效应免疫细胞。这些效应细胞通过释放穿孔素和颗粒酶等细胞毒性物质，介导CCR4 ...
纳地美定 （Symproic）是一种口服的外周性μ-阿片受体拮抗剂（PAMORA）。它通过阻断肠道内的阿片受体来缓解便秘，同时几乎不进入大脑，因此不会影响阿片类药物的中枢镇痛效果。本品由日本盐野义制药（Shionogi）研发，它的上市解决了长期困扰癌痛患者及 ...
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