伏索利肽（Vosoritide）是用于治疗软骨发育不全（Achondroplasia,ACH）的靶向药物。软骨发育不全是一种常染色体显性遗传病，主要由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起。这种突变导致软骨细胞增殖受抑，骨骼生长受限，最终表现为四肢短小、身 ...
侵袭性念珠菌病(IC)仍然是导致发病和死亡的重要原因。尽管抗真菌治疗在过去20年中取得了重大进展，但死亡率仍保持在30-60%之间。棘白菌素被推荐为治疗大多数类型IC的一线药物。目前可用的棘白菌素和给药策略可能不足以根除念珠菌，或防止耐药性的发展。 ...
艰难梭菌属革兰阳性厌氧菌，可寄生在人体肠道内，不规范使用抗菌药物时，可导致肠道菌群失调，引起抗生素相关性腹泻和伪膜性肠炎等疾病。万古霉素和甲硝唑可用于治疗艰难梭菌感染，但这些广谱抗菌药物会进一步破坏肠道菌群，导致艰难梭菌感染复发的风险 ...
瑞维美尼 (Revuforj、Revumenib)是一种Menin蛋白抑制剂，适用于治疗1岁及以上的以下两类患者：1，既往接受治疗后疾病复发或未缓解的伴KMT2A基因易位的急性白血病患者。2，既往接受治疗后疾病复发或未缓解且无其他满意治疗方案的伴NPM1基因突变的急性髓 ...
传统PBC治疗以熊去氧胆酸为核心一线方案，虽可改善部分患者胆汁淤积症状，但仍有近半数患者无法达到理想生化应答，长期存在碱性磷酸酶、胆红素持续升高，肝脏损伤不断累积，最终进展为肝硬化。且传统药物抗炎、抗纤维化能力薄弱，无法从根源阻断肝脏病理 ...
脑胶质瘤，尤其是恶性程度最高的胶质母细胞瘤（GBM），一直是神经肿瘤治疗领域最难啃的硬骨头。手术联合术后放化疗是目前的标准方案，但肿瘤复发率高，多数患者预后不佳。而能够有效进入中枢神经系统发挥作用的化疗药物寥寥无几。洛莫司汀（Lomustine） ...
司拉德帕 (Seladelpar、Lyvdelzi)是一种口服的过氧化物酶体增殖物激活受体δ(PPARδ)激动剂，它通过激活PPARδ受体，调节胆汁酸合成、减轻肝脏炎症和纤维化，从而改善肝功能生化指标并缓解瘙痒症状。本品适用于原发性胆汁性胆管炎(PBC)的治疗，用于：与 ...
ADHD的治疗是一个长期过程，药物选择需要综合考虑症状改善、副作用耐受、生长发育等多个因素。常用药物如哌甲酯和托莫西汀因其胃肠道副作用较大，可能影响儿童的食欲，从而对身高、体重增长及营养摄入产生不利影响。相比之下，胍法辛缓释片对食欲影响较 ...
瑞卢戈利是一种口服促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂。它代表了一类创新的、非侵入性的激素相关疾病治疗选择。瑞卢戈利通常以复方片剂形式使用，主要用于成年女性：子宫肌瘤相关月经过多用于治疗子宫肌瘤引起的严重月经出血。它能显著减少出血量， ...
基底细胞癌是最常见的皮肤恶性肿瘤，好发于头面部等日光暴露区域。虽然多数基底细胞癌通过手术或放疗可获得良好预后，但对于局部晚期、无法手术或已发生转移的患者，治疗选择十分有限。 维莫德吉 （Vismodegib）的出现，为这部分患者带来了新的治疗可能 ...
普雷西替尼，一种针对RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的靶向治疗药物，在最新病例研究中展现了其穿透血脑屏障并进入脑脊液的能力。研究通过定量分析普雷西替尼在血浆与脑脊液中的浓度，揭示了其在中枢神经系统的分布特征。尽管患者在普雷西替尼治疗下 ...
鲁卡帕尼(Rubraca)，英文名称rucaparib。是一种口服小分子聚ADP-核糖聚合酶（PARP）抑制剂。2016年12月19日，美国FDA批准鲁卡帕尼用于治疗晚期卵巢癌，适用于经过2次或2次以上化疗且出现BRCA基因突变的晚期卵巢癌患者。后又多次扩大适应症。鲁卡帕尼(Rub ...
曲贝替定 是一种从海洋被囊类动物中提取并进一步合成的独特抗肿瘤药物，它已被批准用于治疗既往接受过含蒽环类药物化疗后进展或不耐受的晚期软组织肉瘤患者，以及铂类敏感型复发性卵巢癌患者。其作用机制具有双重性：一方面，它能与DNA的小沟结合，干扰 ...
帕比司他 Farydak是一种具有表观遗传活性的HDAC抑制剂，被批准联合用于至少接受过两种既往治疗方案（包括硼替佐米和IMiD）的患者。表观遗传学是控制基因表达和细胞发育的细胞编程。在多发性骨髓瘤中，正常的表观遗传过程被破坏（也称为表观遗传失调）， ...
厄达替尼是一种口服的泛成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂。作为全球首个获批用于治疗FGFR基因变异尿路上皮癌的靶向药物，它为既往免疫治疗失败的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者提供了精准的治疗选择。它能够靶向并抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR ...
考比替尼 是一种丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)/细胞外信号调节激酶1(MEK1)和MEK2的可逆抑制剂。MEK蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)通路的上游调控因子，促进细胞增殖。BRAF V600E和V600K突变导致包括MEK1和MEK2在内的BRAF通路的激活。在植入表达BRAF V600E的 ...
阿那格雷对血小板增多症的有效的治疗使之广泛的应用于临床上。通过口服的给药手段将其有效的降低了血液中血小板的数量，为其后续的治疗奠定了基础。由其高的临床疗效、相对较好的耐受性等优点，已成为目前我国的相关疾病的一线治疗的首选药物。阿那格雷 ...
他拉唑帕利（Talazoparib）是一种口服的多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂，由辉瑞公司研发，2018年获美国FDA批准上市，2021年正式进入中国市场，获批用于治疗携带胚系BRCA1/2突变（gBRCA1/2m）、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者。作为PARP抑 ...
在实体瘤治疗领域，成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因异常（如融合、重排、突变）是胆管癌、尿路上皮癌等恶性肿瘤的关键驱动因素。然而，FGFR信号通路的复杂性使其长期被视为“不可成药”靶点。培米替尼（Pemigatinib）作为高选择性FGFR1-3抑制剂，通 ...
在前列腺癌治疗领域，多项重磅研究结果的公布再次点燃了学术讨论的热潮。其中，达罗他胺携多项研究数据惊艳亮相，进一步夯实了达罗他胺在mHSPC二联/三联治疗中的循证基石地位。值此盛会契机。ARASEC是一项旨在评估达罗他胺联合雄激素剥夺治疗（ADT）在未 ...
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