慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）好发于中老年人群，既往一线标准方案包含化疗免疫治疗BR方案，但化疗存在骨髓抑制等毒性，且部分患者后续会出现BTK靶点耐药。传统共价BTK抑制剂虽已用于一线，但一旦发生C481位点突变就会失效。 吡托布鲁 ...
在肺癌治疗领域，非小细胞肺癌（NSCLC）占比高达80%-85%，其中携带MET外显子14（METex14）跳跃突变的患者，因病情进展快、转移风险高、预后极差，长期面临着治疗选择匮乏的困境。 特泊替尼 的作用机制在于可逆性结合于间质上皮转化因子激酶结构域的ATP结 ...
图卡替尼 （妥卡替尼）是一种新型、高选择性的HER2酪氨酸激酶抑制剂（HER2 TKI），凭借对HER2信号通路的精准阻断能力，成为近年来HER2阳性晚期乳腺癌治疗领域的重要突破。与传统HER2靶向药物不同，图卡替尼对HER2具有高度选择性，同时能够进入中枢神经 ...
在HER2阳性乳腺癌的治疗中，脑转移是常见且处理棘手的难题，因许多大分子药物难以有效穿透血脑屏障。 图卡替尼 是一种口服的、高选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂，其作用机制在于可逆地抑制HER2受体的细胞内激酶活性。与作用于细胞外域的单克隆抗体（如曲妥 ...
非戈替尼 （Filgotinib，商品名Jyseleca）是一种高选择性JAK1抑制剂，通过阻断Janus激酶1（JAK1）信号通路，抑制炎症因子（如IL-6、TNF-α）的过度激活，从而缓解自身免疫性疾病症状。与非选择性JAK抑制剂相比，其对JAK1的高选择性可能降低感染和血栓风 ...
乳腺癌是女性高发恶性肿瘤，其中约70%患者分型为雌激素受体阳性、HER2阴性（ER+/HER2-），内分泌治疗是此类患者全程管理的核心方案。但临床长期面临一大治疗难题：晚期患者经芳香化酶抑制剂、CDK4/6抑制剂治疗后，20%-40%人群会出现ESR1基因突变，该突变 ...
对于晚期HR+/HER2-乳腺癌患者来说，CDK4/6抑制剂（CDK4/6i）联合内分泌治疗曾是照亮治疗之路的光——它能有效延缓疾病进展，让无数患者获得更长的生存时间、更好的生活质量。但遗憾的是，耐药问题终究难以避免，成为临床治疗中难以突破的瓶颈。尤其值得 ...
HR阳性乳腺癌患者在芳香化酶抑制剂或CDK4/6抑制剂治疗后，细胞内的AKT信号通路过度激活，会导致肿瘤细胞产生耐药性。过去，这类患者下一步治疗方案很有限，往往只能去做化疗。直到卡匹色替的问世，改变了这一局面。 卡匹色替 是选择性AKT激酶抑制剂，它 ...
急性髓系白血病治疗需要综合策略，联合用药往往能提高疗效和克服耐药。奎扎替尼作为一种强效FLT3抑制剂，通过其与去甲基化药物的协同抗白血病作用，为不适合强化疗的FLT3突变急性髓系白血病患者提供了重要的联合治疗选择。 奎扎替尼 联合标准阿糖胞苷+蒽 ...
阿伐替尼 （Avapritinib,Ayvakit）是一种针对KIT/PDGFRA激活环突变体的强效、选择性小分子抑制剂，该药在中国已被批准用于治疗携带PDGFRA 18号外显子突变（包括PDGFRA D842V）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成年患者，这是中国首次批准针对这 ...
维莫非尼 是一种小分子抑制剂，通过靶向抑制BRAF基因的V600突变体而发挥抗肿瘤作用。BRAF是RAS/Raf/MEK/ERK信号通路中的关键组成部分，参与细胞增殖、分化和生存的调控。在正常情况下，BRAF通过与RAS蛋白的结合激活MEK/ERK通路，促进细胞周期进程和生长 ...
巨细胞病毒视网膜炎是一种严重的眼部感染疾病，尤其在免疫系统受损的人群中，如艾滋病患者中较为常见。 万赛维 进入人体后转化为更昔洛韦，抑制巨细胞病毒DNA的合成，从而阻止病毒在眼部的进一步复制和扩散，达到控制炎症、保护视力的目的。盐酸缬更昔洛 ...
黑色素瘤听着像是个皮肤问题，但它比普通痣危险得多。这种由黑色素细胞恶变而来的肿瘤，早期可能只是个颜色不均匀的小斑点，可一旦进入晚期，癌细胞就会像野草一样在全身疯长。传统化疗对它的效果有限，很多患者从确诊到离世只有几个月时间。问题的关键 ...
阿那格雷 是一种用于治疗ET的药物。当前，该疾病的主要治疗药物为羟基脲和干扰素。然而，对于部分患者而言，若对这两种药物耐受性较差或治疗效果不佳，临床上可选的其他治疗手段有限。阿那格雷是一种血小板特异性抑制剂，具有高度选择性的抗巨核细胞作 ...
瑞司美替罗 是一种口服小分子肝脏靶向、选择性甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，是代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，原称非酒精性脂肪性肝炎NASH）治疗领域中首个达到Ⅲ期临床试验主要终点的药物。该药物可被肝细胞特异性摄取，通过THR-β调控多个 ...
部分胆管癌患者可检出FGFR基因变异，变异后的FGFR会持续传递信号，促使肿瘤增殖。目前已有针对FGFR靶点的靶向药物：第一代是可逆型选择性FGFR抑制剂，代表药物有佩米替尼、英菲格拉替尼；第二代为 福巴替尼 ，通过共价不可逆结合的方式起效，对部分一代F ...
他泽司他 的独家临床地位，源于全球首创的表观遗传靶向机制，区别于所有传统抗肿瘤药物。多数上皮样肉瘤、滤泡性淋巴瘤患者存在特征性的INI1蛋白缺失或EZH2基因异常激活，导致抑癌基因被沉默、肿瘤细胞无限增殖、分化失控，这是罕见肿瘤发生、复发、耐 ...
遗传性血管水肿(Hereditary angioedema:HAE)是在全身的皮下和粘膜上发生“水肿”的疾病，被认为有很多遗传因素。症状因发生水肿的部位而异，但最常见的部位是四肢，消化道和咽部。体内有一种称为“缓激肽”的炎性物质，通常通过C1酯酶抑制物抑制（控制） ...
H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤是一种罕见且极具侵袭性的脑肿瘤，好发于儿童和青少年。该肿瘤由特定的遗传突变（H3K27M）引起，该突变会扰乱表观遗传调控并促进肿瘤生长。此类患者的预后极差，治疗选择有限且复发后生存率极低。中位生存期约为诊断后一年 ...
在甲状腺癌的治疗领域，尤其是针对晚期、难治性甲状腺癌，一直在探索既能精准打击又能长期控制疾病的方案。 凡德他尼 （Vandetanib，商品名：Caprelsa），作为全球首个获批用于治疗晚期髓样甲状腺癌的靶向药物，它的出现不仅改写了此类患者的诊疗历史， ...
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