阿卡替尼 是一种口服小分子布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，于2017年10月获得美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗复发难治性套细胞淋巴瘤成人患者，随后在2019年11月获得完全批准，并扩展适应症至慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成人患者， ...
多重耐药革兰阴性菌感染的蔓延，已成为全球公共卫生领域的严峻挑战。碳青霉烯类耐药肠杆菌目细菌（CRE）、碳青霉烯类耐药鲍曼不动杆菌（CRAB）、碳青霉烯类耐药铜绿假单胞菌（CRPA）等“超级细菌”的出现，使传统β-内酰胺类抗生素频频失效，患者常面临 ...
米哚妥林 是一种口服多靶点激酶抑制剂，于2017年4月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗FLT3突变阳性急性髓系白血病和晚期系统性肥大细胞增多症，这是首个获批用于这两种疾病的靶向药物，标志着FLT3突变急性髓系白血病和系统性肥大细胞增多症治疗 ...
小细胞肺癌（SCLC）占肺癌总数的15%，以快速增殖和高度侵袭性为特征，尽管初始对铂类联合依托泊苷化疗敏感，但约70%患者在一年内复发，且复发后缺乏高效低毒的治疗选择。卢比卡丁（通用名Lurbinectedin，商品名Zepzelca）作为一种从海洋天然产物衍生的烷 ...
阿培利司 是一种口服的磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）抑制剂，于2019年5月获得美国食品药品监督管理局批准，成为首个针对PIK3CA突变晚期乳腺癌的靶向药物，其获批基于关键临床试验的阳性结果，标志着PIK3CA突变乳腺癌精准治疗时代的开启，为这一特定人群提供 ...
图卡替尼 是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，于2020年4月获得美国食品药品监督管理局批准用于治疗HER2阳性晚期或转移性乳腺癌，随后在全球多个国家和地区陆续获批，这一药物的上市标志着HER2阳性乳腺癌靶向治疗领域迎来了新的重要突破，特别是为既往接 ...
双特异性抗体作为肿瘤靶向治疗的新兴策略，通过同时结合两种肿瘤相关抗原，突破了单靶点药物的局限性。埃万妥单抗（通用名Amivantamab，商品名Rybrevant）是全球首个获批的靶向表皮生长因子受体（EGFR）和间质上皮转化因子（MET）的双特异性抗体，其研发 ...
局部晚期或转移性尿路上皮癌患者在经历含铂化疗和免疫检查点抑制剂治疗后，常面临疾病进展且无标准治疗可选的困境，亟需新的靶向干预手段。恩诺单抗（通用名Enfortumab vedotin，商品名Padcev）作为全球首个获批的靶向Nectin-4的抗体偶联药物（ADC），通 ...
在肿瘤的发生发展过程中，表观遗传学调控失常扮演着关键角色， 他泽司他 正是瞄准了这一前沿领域。它的活性成分是他泽司他，是一种口服的、高选择性抑制剂，其靶点是一种名为zeste基因增强子同源物2的甲基转移酶。这种酶的功能是催化组蛋白H3第27位赖氨 ...
在造血干细胞移植（HSCT）后并发症中，肝静脉闭塞病（VOD，又称sinusoidal obstruction syndrome,SOS）是最凶险的急症之一。患者因预处理化疗/放疗损伤肝内皮细胞，导致肝窦微血栓形成、肝静脉回流受阻，迅速进展为肝肿大、腹水、黄疸，约80%伴多器官功能 ...
在免疫缺陷患者（如艾滋病、器官移植受者）中，巨细胞病毒（CMV）视网膜炎是导致失明的主要opportunistic infection之一，传统抗病毒药物或因毒性大、或因耐药率高难以有效控制。西多福韦（通用名Cidofovir，商品名Vistide）作为一种非环型核苷类似物， ...
在癌症治疗领域，针对驱动肿瘤生长的特定基因突变进行精准打击，已成为一种重要的策略。福巴替尼正是这样一款药物，它属于成纤维细胞生长因子受体抑制剂。它的治疗原理是精准地阻断成纤维细胞生长因子受体这一信号通路。在某些肿瘤中，FGFR基因的异常激 ...
卡那单抗 （通用名Canakinumab，商品名Ilaris）是全球首个获批的全人源化抗白细胞介素-1β（IL-1β）单克隆抗体，通过精准中和促炎细胞因子IL-1β，为多种难治性自身炎症性疾病提供了突破性治疗方案。其核心价值在于打破“炎症瀑布”的上游关键环节，从 ...
培美替尼 作为一种高选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，在治疗携带成纤维细胞生长因子受体2融合或重排的晚期胆管癌患者中展现了精准靶向治疗的潜力，其独特的作用机制使其能够有效抑制成纤维细胞生长因子受体信号通路的异常激活，阻断肿瘤细胞的增殖 ...
莫博替尼 作为一种高选择性表皮生长因子受体外显子20插入突变抑制剂，在治疗携带该罕见突变的晚期非小细胞肺癌患者中展现了精准靶向治疗的强大能力，其独特的分子结构设计使其能够有效克服传统表皮生长因子受体抑制剂对该突变无效的问题。该药物通过与 ...
艾伏尼布 作为一种首创的口服异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，在治疗复发或难治性急性髓系白血病患者中开辟了通过代谢干预治疗肿瘤的新途径，其独特的作用机制使其能够逆转肿瘤细胞的异常代谢状态，诱导细胞分化。该药物通过精准抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1的活 ...
吉瑞替尼 在治疗复发或难治性FMS样酪氨酸激酶3突变阳性急性髓系白血病患者中展现了强大的抗白血病活性，其独特的分子结构设计使其能够有效克服既往FMS样酪氨酸激酶3抑制剂的耐药问题。该药物通过精准抑制FMS样酪氨酸激酶3受体的异常激活，阻断了白血病 ...
拉罗替尼 作为一种高选择性原肌球蛋白受体激酶抑制剂，在治疗携带神经营养因子受体酪氨酸激酶基因融合的晚期实体瘤患者中开创了“组织不可知论”靶向治疗的新纪元。该药物通过精准抑制神经营养因子受体酪氨酸激酶融合蛋白的异常激活，阻断了肿瘤细胞的 ...
劳拉替尼 作为第三代间变性淋巴瘤激酶抑制剂，在ALK阳性非小细胞肺癌治疗中发挥着重要作用，特别在克服前代药物耐药性方面表现突出。该药物于近年获批用于治疗ALK阳性晚期非小细胞肺癌，无论是初治患者还是经治患者均显示出显著疗效。其独特之处在于能 ...
艾伏尼布 作为全球首个获批的异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，开创了针对特定基因突变型急性髓系白血病精准治疗的新局面。该药物于近年获准用于治疗携带IDH1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病，以及新诊断的不适合强化化疗的急性髓系白血病患者。其作用机制 ...
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