培米替尼 是高选择性FGFR1/2/3小分子抑制剂,对FGFR2靶点的抑制活性尤为突出,可精准结合突变的FGFR2蛋白,彻底阻断异常激活的信号传导,从根源抑制肿瘤细胞增殖、诱导癌细胞程序性凋亡,同时切断肿瘤营养供给,有效遏制病灶进展、转移。不同于传统化疗 ...
法瑞西单抗 是获批用于眼部的双特异性抗体。它通过中和血管生成素-2和血管内皮生长因子-A,靶向并抑制与多种威胁视力的视网膜疾病相关的两条信号通路。Ang-2和VEGF-A会破坏血管稳定性,导致形成新的渗漏血管并增加炎症,从而造成视力丧失。通过阻断涉及 ...
呼吸道合胞病毒(RSV)是婴幼儿最常见的呼吸道病毒之一,尤其是2岁以下的宝宝,感染后很容易发展为毛细支气管炎或肺炎。那些早产儿、先天性心脏病宝宝,或者免疫力低下的孩子,更是RSV的“重点攻击对象”。每年秋冬季节,儿科门诊里总是挤满了因RSV感染 ...
库欣综合征是由体内皮质醇水平长期过高引起的内分泌疾病,会导致多种严重全身症状, 奥司他丁 (Isturisa)是专门用于降低皮质醇、控制病情的针对性治疗药物。它的使用规范、作用机制、临床疗效与安全风险,直接关系到病情控制效果与患者长期健康。了解 ...
司美替尼 是一种针对特定病症的有效治疗药物。它适用于年龄≥1岁的成人及儿科1型神经纤维瘤病(NF1)患者,尤其针对那些存在有症状且无法通过手术切除的丛状神经纤维瘤(PN)患者。司美替尼通过抑制相关信号通路,能够有效控制丛状神经纤维瘤的生长,减 ...
维莫德吉 是一款作用于Hedgehog(刺猬)信号通路的靶向口服药物,现阶段拥有明确获批的临床适应症,主要用于难治型基底细胞癌的治疗。近些年国内外多项权威期刊研究陆续发掘该药潜在的全新药理价值,将研究范畴延伸至儿童髓母细胞瘤靶向递送、肿瘤免疫 ...
普拉替尼 是一种RET(转染重排)抑制剂,用于治疗特定的非小细胞肺癌和甲状腺髓样癌。它通过精准抑制RET蛋白的异常活性来阻止癌细胞生长,但有时也会影响骨髓中正常血细胞的生成,使得白细胞减少,这是靶向治疗中可能遇到的副作用之一。在服用普雷西替 ...
鲁卡帕尼 (rucaparib)片剂用于对铂类化疗有完全或部分反应的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者的维持治疗。基于3期ARIEL3临床试验的阳性数据,FDA在优先审评流程中为鲁卡帕尼的这第二项、更广泛且更早期的适应症授予了常规批准。在这 ...
曲贝替定 是一种抗肿瘤药物,源自海洋生物的独特结构使其能通过结合DNA小沟区域干扰肿瘤细胞的基因转录与修复通路,同时调节肿瘤微环境发挥作用。临床主要用于既往接受过含蒽环类方案治疗、不可切除或已发生转移的晚期脂肪肉瘤与平滑肌肉瘤患者。曲贝替 ...
肝母细胞瘤(hepatoblastoma,HB)是一种来源于上皮的肝脏恶性肿瘤,常见于儿童。2024年4月,发表在J Hepatol的一项研究显示,对于高危、复发和难治的HB, 帕比司他 联合长春新碱和伊立替康的方案,可以缩小肿瘤的大小。由于治疗选择有限,转移性、难治 ...
厄达替尼 (Erdafitinib)是BALVERSA的活性成分,是一种激酶抑制剂。其化学名称为N-(3,5-二甲氧基苯基)-N-(1-甲基乙基)-N-[3-(1-甲基-1H-吡唑-4-基)喹喔啉-6-基]乙烷-1,2-二胺。厄达替尼为黄色粉末。它在有机溶剂中几乎不溶或易溶于有机溶剂,在较宽的p ...
阿那格雷 是一种用于治疗 原发性血小板增多症 ET的药物。当前,该疾病的主要治疗药物为羟基脲和干扰素。然而,对于部分患者而言,若对这两种药物耐受性较差或治疗效果不佳,临床上可选的其他治疗手段有限。阿那格雷是一种血小板特异性抑制剂,具有高度 ...
他拉唑帕利 (Talazoparib)是一款口服聚ADP核糖聚合酶(PARP)抑制剂,不仅能够抑制PARP酶起作用,使肿瘤细胞缺乏修复途径死亡,还可以将PARP酶固定在DNA损伤点上来诱导肿瘤细胞死亡。2018年10月,他拉唑帕利首次在美国获批上市,用于治疗携带有害或疑 ...
肝胆外科医生的噩梦里,胆管癌(CCA)始终是最棘手的敌人——起病隐匿、侵袭性强、治疗选择匮乏,约70%的患者确诊时已失去手术机会。传统化疗方案(吉西他滨+顺铂)的客观缓解率不足20%,中位生存期仅11.7个月,五年生存率长期困在5%-10%的深渊。但2020 ...
达罗他胺 联合ADT用于转移性激素敏感性前列腺癌(mHSPC)的二联方案于2026年2月2日在中国正式获批。至此,达罗他胺成为国内首个兼具mHSPC二联与三联适应症的新型雄激素受体抑制剂(ARi)。这一里程碑事件,不仅为临床医生提供了更丰富的治疗选择,更标 ...
在肿瘤靶向治疗的浪潮中,前列腺癌作为男性泌尿生殖系统常见恶性肿瘤,其治疗一直是研发重点领域。今天我们来认识一款为非转移性去势抵抗性前列腺癌(nmCRPC)患者带来新希望的口服雄激素受体抑制剂—— 阿帕他胺 ,它凭借独特的作用机制和显著的临床获 ...
急性髓系白血病(AML)被称为中老年人的“噩梦”,患者确诊后若不及时有效治疗,生存期往往以月计算。其中,约6%~10%的AML患者携带IDH1易感突变,这类患者面临着更严峻的治疗困境:复发率高、传统化疗缓解率不足30%,尤其是复发或难治性(R/R)患者,几 ...
阿伐替尼 是一种高选择性的受体酪氨酸激酶抑制剂,通过特异性结合并抑制癌细胞内的异常信号蛋白,阻断肿瘤生长信号,专门用于治疗携带特定外显子突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者,以及晚期系统性肥大细胞增多症成人患者。阿伐替尼的研发思 ...
他泽司他 可高选择性靶向抑制EZH2酶活性,精准逆转异常的表观遗传修饰,重新激活体内沉默的抑癌基因,阻断肿瘤细胞增殖、侵袭与转移,诱导肿瘤细胞凋亡,从根源上遏制罕见肿瘤的恶性进展。不同于常规靶向药,它不直接损伤基因序列,而是通过调控基因表 ...
对于糖尿病、肥胖症等慢性疾病患者来说,“怕打针”几乎是共同的隐忧。注射剂的针头恐惧、操作繁琐,常常导致治疗中断或延迟升级——这是临床中典型的“治疗惰性”。而口服药的天然信赖感,恰好击中了这一痛点。口服多肽曾被称作制药界“圣杯”——胃肠 ...

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