KMT2A重排（KMT2A-r）白血病是一类由KMT2A基因与其他伙伴基因融合驱动的恶性血液肿瘤，常见于婴幼儿急性髓系白血病（AML）和继发性AML，占儿童AML的约70%、成人治疗相关AML的10%。这类患者对传统化疗反应差、复发率极高，5年生存率不足30%。KMT2A融合蛋 ...
急性髓系白血病（AML）的治疗长期受制于其高度异质性，约三分之一患者携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变——这一驱动突变不仅加速肿瘤增殖，更与化疗后高复发率密切相关。传统“一刀切”的化疗方案对这部分患者收效甚微，5年生存率不足20%。雷德帕斯（通 ...
在抗感染与抗肿瘤药物的发展史上， 喷他脒 （Pentamidine）以其独特的化学结构和跨越数十年的多场景应用，呈现出一条与众不同的轨迹。最初作为广谱抗寄生虫药面世，它随后在免疫缺陷人群中找到了对抗罕见但致命感染的利基，又在抗肿瘤领域展现出意想不到 ...
曲美替尼是一种口服选择性丝裂原活化蛋白激酶激酶（MEK1/2）抑制剂，于2013年7月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤，标志着该通路靶向治疗进入了组合疗法的新阶段，随后其适应症进一步扩展至非小细 ...
脊髓小脑变性（SCD）患者常因小脑、脑干或脊髓神经通路退化，出现进行性加重的共济失调——步态不稳、肢体震颤、言语含糊，最终丧失独立行动能力。传统治疗以对症支持为主，缺乏能直接改善神经信号传递的干预手段，患者往往在数年内从行走困难进展至长期 ...
基底细胞癌（BCC）作为全球最常见的皮肤恶性肿瘤，虽极少发生远处转移，但约20%的患者因肿瘤位置特殊（如眼睑、鼻部）或体积过大，无法通过手术切除或放疗实现根治，长期面临局部复发或功能损毁风险。传统治疗依赖破坏性手段（如刮除术、冷冻治疗），对 ...
达拉非尼 与曲美替尼是两种靶向药物联合使用的创新方案，分别于2013年和2014年获批联合用于BRAF V600突变阳性不可切除或转移性黑色素瘤治疗，后续扩展至非小细胞肺癌、甲状腺癌等适应症。达拉非尼是BRAF抑制剂，曲美替尼是MEK抑制剂，两者联合可双重阻 ...
复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）与皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的治疗长期处于困境——传统化疗缓解率低、复发率高，且缺乏针对驱动突变的精准靶向药。这类肿瘤常伴随表观遗传调控异常，尤其是组蛋白甲基转移酶EZH2的过度活化，或抑癌基因SMARCB1/SMARC ...
维莫非尼 是一种口服BRAF激酶抑制剂，于2011年获批用于治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤，成为首个针对该靶点的精准治疗药物，开启了黑色素瘤靶向治疗新时代。该药物通过选择性抑制BRAF V600突变蛋白的活性，阻断MAPK信号通路异常传导 ...
帕金森病中晚期患者常面临运动波动（如剂末现象）和左旋多巴诱导的异动症，传统治疗方案难以同时兼顾疗效与副作用。沙芬酰胺（通用名safinamide，商品名Xadago）作为新一代口服单胺氧化酶B（MAO-B）抑制剂，通过“抑制多巴胺降解+调节谷氨酸释放”的双重 ...
阿片类药物诱导的便秘（opioid-induced constipation,OIC）是长期使用阿片类镇痛药的常见并发症，约40%-80%的慢性非癌性疼痛患者及几乎所有癌性疼痛患者受其困扰。传统泻药（如渗透性泻药、刺激性泻药）仅能缓解症状，无法针对OIC的核心机制——阿片类药 ...
他替瑞林 是一种口服促甲状腺素释放激素类似物，于2018年在日本获批用于改善脊髓小脑共济失调患者的共济失调症状，成为全球首个针对该疾病症状改善的获批药物。该药物通过中枢神经系统作用，调节神经递质代谢，促进乙酰胆碱和多巴胺等神经递质的释放与 ...
帕金森病患者在疾病进展中常面临“剂末现象”——即左旋多巴疗效持续时间缩短，每次服药后有效时间逐渐缩短，关期（运动不能、僵硬）延长，严重影响生活质量。奥匹卡朋（通用名Opicapone，商品名Ongentys/阿片哌酮）作为新一代长效儿茶酚-O-甲基转移酶（ ...
阿卡替尼 是一种口服小分子布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，于2017年10月获得美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗复发难治性套细胞淋巴瘤成人患者，随后在2019年11月获得完全批准，并扩展适应症至慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成人患者， ...
多重耐药革兰阴性菌感染的蔓延，已成为全球公共卫生领域的严峻挑战。碳青霉烯类耐药肠杆菌目细菌（CRE）、碳青霉烯类耐药鲍曼不动杆菌（CRAB）、碳青霉烯类耐药铜绿假单胞菌（CRPA）等“超级细菌”的出现，使传统β-内酰胺类抗生素频频失效，患者常面临 ...
米哚妥林 是一种口服多靶点激酶抑制剂，于2017年4月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗FLT3突变阳性急性髓系白血病和晚期系统性肥大细胞增多症，这是首个获批用于这两种疾病的靶向药物，标志着FLT3突变急性髓系白血病和系统性肥大细胞增多症治疗 ...
小细胞肺癌（SCLC）占肺癌总数的15%，以快速增殖和高度侵袭性为特征，尽管初始对铂类联合依托泊苷化疗敏感，但约70%患者在一年内复发，且复发后缺乏高效低毒的治疗选择。卢比卡丁（通用名Lurbinectedin，商品名Zepzelca）作为一种从海洋天然产物衍生的烷 ...
阿培利司 是一种口服的磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）抑制剂，于2019年5月获得美国食品药品监督管理局批准，成为首个针对PIK3CA突变晚期乳腺癌的靶向药物，其获批基于关键临床试验的阳性结果，标志着PIK3CA突变乳腺癌精准治疗时代的开启，为这一特定人群提供 ...
图卡替尼 是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，于2020年4月获得美国食品药品监督管理局批准用于治疗HER2阳性晚期或转移性乳腺癌，随后在全球多个国家和地区陆续获批，这一药物的上市标志着HER2阳性乳腺癌靶向治疗领域迎来了新的重要突破，特别是为既往接 ...
双特异性抗体作为肿瘤靶向治疗的新兴策略，通过同时结合两种肿瘤相关抗原，突破了单靶点药物的局限性。埃万妥单抗（通用名Amivantamab，商品名Rybrevant）是全球首个获批的靶向表皮生长因子受体（EGFR）和间质上皮转化因子（MET）的双特异性抗体，其研发 ...
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