在遗传性肿瘤综合征治疗领域， 司美替尼 作为一种高选择性MEK1/2抑制剂，为神经纤维瘤病1型（NF1）相关的丛状神经纤维瘤患者带来了突破性治疗选择。这种口服小分子药物通过精准抑制MAPK信号通路中的关键激酶MEK1和MEK2，有效阻断肿瘤细胞的异常增殖信号 ...
米哚妥林属于FLT3抑制剂，是一种口服多激酶抑制剂，可抑制调控许多重要细胞过程的多种激酶，从而中断癌细胞生长及增殖的能力。米哚妥林能够抑制FLT3基因编码的Ⅲ型受体酪氨酸激酶的活性，诱导细胞周期阻滞，对具有突变型FLT3、野生型FLT3及表达突变型FLT ...
艾伏尼布 作为一种口服的异柠檬酸脱氢酶一突变抑制剂，于近年来获批用于治疗携带该易感突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。这类突变会阻碍造血干细胞的正常成熟，而该药物能够通过精准抑制突变蛋白的活性，有效降低致癌代谢物二羟戊二酸的异 ...
急性髓系白血病的治疗长期依赖化疗和移植，但部分患者因年龄、体能状况或耐药等因素无法耐受强效化疗，预后极差。针对特定基因突变开发靶向药物，为这类患者带来了新希望。 恩西地平 作为全球首个获批的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，代表了这一精准医疗理念的 ...
在糖尿病治疗领域， 司美格鲁肽 作为一种新型GLP-1受体激动剂，为2型糖尿病患者提供了重要的治疗选择。这种每周一次皮下注射的药物通过激活GLP-1受体，增强葡萄糖依赖性胰岛素分泌，抑制胰高血糖素释放，延缓胃排空，从而多途径降低血糖水平。其独特的作 ...
VHL综合征患者体内肿瘤生长的共同驱动力在于HIF-2α蛋白的异常稳定与累积。 贝组替凡 是一种口服小分子缺氧诱导因子-2α抑制剂，它的出现标志着针对希佩尔-林道综合征相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤以及胰腺神经内分泌肿瘤治疗领域的重大进展。 ...
在多发性骨髓瘤中，异常的组蛋白去乙酰化酶活性可能导致抑癌基因沉默，促进癌细胞存活。 帕比司他 通过抑制HDAC活性，旨在恢复正常的基因表达模式。在关键临床试验中，与安慰剂联合硼替佐米和地塞米松的对照组相比，帕比司他联合组显著延长了重度经治患 ...
肺癌 治疗已进入精准靶向时代，针对特定基因突变的药物不断涌现，为患者带来新希望。卡马替尼就是这样一款专门针对间质上皮转化因子基因外显子14跳跃突变的药物。这是一种在非小细胞肺癌中较为罕见的突变类型，传统化疗效果有限。卡马替尼的作用原理在 ...
脂肪肝是不少人在体检中都会遇到的问题，但并不是所有脂肪肝都只是简单的脂肪堆积。当肝脏持续出现脂肪堆积、炎症及肝细胞损伤时，可能进一步发展为脂肪性肝炎，甚至出现肝纤维化、肝硬化及肝癌。过去，对于已经出现明显肝纤维化的代谢功能障碍相关脂肪 ...
贝拉西普 是融合蛋白，由CTLA4胞外结构域与人IgGFc片段构成，可特异性阻断T细胞的共刺激信号，抑制T细胞活化，帮助延长移植物存活时间，降低传统免疫抑制剂（如钙调磷酸酶抑制剂）相关毒性。它的作用靶点对应T细胞活化所需的第二信号通路。外来抗原由抗 ...
伐美妥司他 是选择性EZH2抑制剂。细胞内组蛋白修饰状态参与基因表达调控，EZH2可介导组蛋白H3赖氨酸27（H3K27）甲基化，改变染色质构象，调控基因转录。在PTCL等部分肿瘤细胞中，EZH2出现突变或表达上调，引发H3K27过度甲基化，抑癌基因表达受到抑制， ...
瑞替珠单抗 是人源化单克隆抗体，可以特异性结合并阻断白细胞介素5，抑制嗜酸性粒细胞活化与增殖，作为附加维持治疗，用于改善成人重症嗜酸性粒细胞型哮喘患者的症状，降低急性加重风险。该药物于2016年3月获批，作用机制针对这类哮喘的核心炎症通路。 ...
急性髓系白血病是一类进展较快的血液肿瘤，病灶起源于骨髓，会引起血液及骨髓内白细胞异常增殖。格拉吉布属于新型口服Smoothened（SMO）抑制剂，在体内具备抗肿瘤活性，体外实验中能够选择性抑制Hedgehog（Hh）信号通路传导。美国FDA曾受理 格拉吉布 的 ...
近年来，乳腺癌治疗领域硕果频出，抗体药物偶联物（ADC）是其中重要代表。近日，乳腺癌领域再传喜讯：注射用德达博妥单抗（Dato-DXd）基于TROPION-Breast02（TB02）研究的新适应症已获国内批准，成为首个且目前唯一在国内获批用于三阴性乳腺癌（TNBC）一 ...
沃拉西德尼 是口服小分子双重抑制剂，可同时靶向突变型IDH1与IDH2酶，具备较好的血脑屏障穿透能力，能够进入中枢神经系统，对脑肿瘤内的异常代谢进行干预。沃拉西德尼的作用机制为抑制突变型IDH1、IDH2酶活性。存在IDH基因突变的肿瘤细胞中，突变酶会促 ...
在肺癌分型中，非小细胞肺癌占比较高，EGFR敏感突变是非小细胞肺癌常见的驱动突变，对应的患者群体较多。 拉泽替尼 ，也称作兰泽替尼，属于新型第三代EGFR靶向抗肿瘤药，可为EGFR突变非小细胞肺癌患者提供后续治疗方案。EGFR即表皮生长因子受体，正常情 ...
奥鲁他尼布 是口服、高选择性IDH1突变抑制剂，已经获得美国FDA批准，用于携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。急性髓系白血病异质性高，IDH1（R132）突变是一类重要驱动突变，这类患者在一线标准治疗失败后，后续可选方案有限， ...
卡氏肺孢子虫是卡氏肺孢子虫肺炎的致病病原体，这类感染高发于免疫严重受损人群，病情进展快、呼吸风险高。喷他脒拥有多重抗虫作用机制，一方面干扰虫体叶酸代谢通路：叶酸是卡氏肺孢子虫增殖必不可少的物质，喷他脒可结合虫体内的二氢叶酸还原酶，阻断 ...
伊曲莫德 （Etrasimod）是由辉瑞研发的鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，2023年10月12日获美国FDA批准，同时在欧盟27国、冰岛、列支敦士登、挪威同步获批，适应症为成人中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。溃疡性结肠炎是慢性、反复发作的炎症性肠病，仅 ...
武特里西兰 （通用名：vutrisiran）是治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的突破性RNAi疗法，已获批用于成人遗传性（hATTR）和野生型（wtATTR）两种类型，覆盖多发性神经病（PN）与心肌病（CM）两大适应症。作为全球首款实现双适应症覆盖的RNAi药物， ...
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