HER2突变是非小细胞肺癌（NSCLC）中一类明确的驱动变异，约占所有NSCLC病例的2%-4%，却长期面临治疗选择匮乏的困境。这类突变以激酶域点突变（如G776delinsVC、V777L）和外显子20插入为主，可导致HER2激酶持续活化，通过PI3K-AKT-mTOR、RAS-RAF-MEK等通路 ...
奥普杜拉格 是一种固定剂量的复方注射制剂，包含两种具有协同作用的免疫检查点抑制剂：PD-1抑制剂纳武利尤单抗和LAG-3抑制剂瑞拉利尤单抗，程序性死亡配体1和淋巴细胞活化基因3蛋白是T细胞表面的两种不同的免疫检查点受体，当它们分别与肿瘤细胞或抗原 ...
武特里西兰 是一种采用RNA干扰技术研发的皮下注射药物，其作用机制旨在从基因表达层面干预遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的疾病进程。该疾病主要由肝脏产生的错误折叠转甲状腺素蛋白在心脏、神经等组织中沉积形成淀粉样纤维所致。武特里西兰作为一种小 ...
儿童脑肿瘤治疗长期面临两难困境：既要彻底清除病灶，又要最大限度保护发育中神经系统的完整性。传统放化疗虽能控制肿瘤，却常导致认知功能下降、内分泌紊乱及继发恶性肿瘤等远期毒性，对幼龄患儿尤为严峻。当分子生物学揭示儿童低级别胶质瘤（pLGG）中 ...
宗格替尼 的研发主要针对存在HER2外显子20插入突变等特定激活变异的非小细胞肺癌，HER2基因的某些突变，特别是外显子20插入突变，会导致HER2受体酪氨酸激酶发生不依赖于配体的持续激活，驱动肿瘤生长，且这类突变对既往的泛HER2抑制剂及部分多靶点药物 ...
血液科医师在显微镜下观察骨髓涂片时，常会注意到一类特殊形态：大量停滞在早幼粒至中幼粒阶段的细胞，胞核不分叶或分叶不全，胞质颗粒异常，这种分化阻滞现象是急性髓系白血病（AML）的典型特征。传统化疗通过杀伤快速分裂的细胞强制清除这些异常克隆， ...
伐度司他 是低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，其作用机制在于巧妙地模拟并放大人体在缺氧状态下的自然生理反应，在慢性肾脏病患者中，由于肾脏产生促红细胞生成素的功能受损，导致贫血。正常情况下，低氧会抑制脯氨酰羟化酶的活性，使低氧诱导因子-α亚 ...
在晚期肾细胞癌的系统治疗格局中，血管内皮生长因子受体（VEGFR）信号通路长期被视为核心干预靶点。肿瘤依赖新生血管供给营养与氧气，而VEGF与其受体的结合可激活下游促血管生成级联反应，驱动肿瘤生长与转移。 替沃扎尼 （Tivozanib）作为一种口服、高 ...
RMC-6236 是一种在研的强效、选择性KRAS G12D抑制剂，其作用机制标志着继KRAS G12C之后，针对另一个最常见KRAS突变亚型的靶向药物研发取得关键进展，KRAS G12D突变广泛存在于胰腺癌、结直肠癌、非小细胞肺癌等多种实体瘤中，其突变蛋白处于持续激活状态 ...
替索单抗 是一种首创的抗体药物偶联物，其作用机制在于利用特异性抗体将高效细胞毒性药物精准递送至表达特定靶点的肿瘤细胞。该药物由三部分构成：一是靶向组织因子的人源化单克隆抗体，二是可被蛋白酶切割的连接子，三是高效的微管破坏剂——单甲基澳 ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）的分子图谱中，MET原癌基因的异常激活构成一类独立且具有明确治疗意义的驱动亚型。其中，MET外显子14跳跃突变（METex14 skipping）因导致MET受体酪氨酸激酶结构域调控区缺失，使其无法被正常泛素化降解，从而持续激活下游RAS-MAP ...
非小细胞肺癌（NSCLC）是一组高度异质性的恶性肿瘤，其治疗策略日益依赖于对驱动基因变异的精准识别。在众多已知的分子亚型中，表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变长期被视为“难治性”变异——传统EGFR酪氨酸激酶抑制剂对其几乎无效，患者预后较 ...
在白血病的靶向治疗领域， 普纳替尼 （Ponatinib）因其独特的分子机制和对耐药突变的高度活性，成为临床应对复杂病例的重要选择。作为一种强效、广谱的酪氨酸激酶抑制剂，它专为抑制异常激活的BCR-ABL融合蛋白而设计，尤其适用于其他同类药物难以控制的 ...
在慢性乙型肝炎的长期管理中，如何在实现高效持久抑制病毒复制的同时，最大限度地减少药物对肾脏和骨骼的长期影响，是优化治疗策略的核心关切，富马酸丙酚替诺福韦作为替诺福韦的靶向前体药物，凭借其独特的药代动力学特性，实现了在肝脏细胞内更高浓度 ...
在众多癌细胞赖以生存的分子机制中，“逃避程序性死亡”被列为癌症十大标志性特征之一。而BCL-2蛋白正是这一逃逸行为的关键执行者——它如同一道分子“刹车”，牢牢抑制着细胞内在的凋亡程序。尤其在慢性淋巴细胞白血病（CLL）、急性髓系白血病（AML）等 ...
在丙型肝炎抗病毒治疗领域，实现无需注射干扰素、无需联合利巴韦林、且对所有主要基因型病毒均高效的全口服方案是革命性进步， 吉三代 作为固定剂量复方制剂，通过协同抑制病毒复制所必需的两个关键非结构蛋白，为慢性丙型肝炎病毒感染者提供了疗程简洁 ...
在免疫功能严重受损的人群中，如接受器官移植、造血干细胞移植或患有晚期免疫缺陷疾病的患者，某些DNA病毒可突破宿主防御屏障，引发持续性、复发性甚至危及生命的感染。其中，巨细胞病毒（CMV）、腺病毒（AdV）、BK多瘤病毒以及人乳头瘤病毒（HPV）相关 ...
在急性髓系白血病（AML）的分子分型体系中，异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）基因的获得性点突变构成一类具有独特致病机制的亚型。正常IDH1参与细胞能量代谢，催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸（α-KG）。然而，当其发生R132位点突变后，酶功能发生“新形态”转变 ...
奥希替尼 是一种口服、不可逆的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其核心价值在于能够高效、选择性地抑制表皮生长因子受体敏感突变以及关键的获得性耐药突变——表皮生长因子受体突变。该突变是使用第一、二代表皮生长因子受体抑制剂后最常见的 ...
布加替尼 是新一代间变性淋巴瘤激酶/表皮生长因子受体双重抑制剂，对间变性淋巴瘤激酶具有高度选择性，并能有效抑制多种对第一代间变性淋巴瘤激酶抑制剂耐药的突变，尤其是间变性淋巴瘤激酶溶剂前沿突变。该药物设计上具有优异的中枢神经系统渗透性，能 ...
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