骨髓增生异常综合征（MDS）是一组异质性的造血干细胞恶性肿瘤，患者不仅面临血细胞减少带来的风险，其疾病还有较高概率转化为急性髓系白血病（AML），预后较差。对于中危至高危的MDS患者，去甲基化药物（HMAs，如阿扎胞苷）是标准治疗，但多数患者最终会 ...
肺孢子菌肺炎是艾滋病、器官移植、长期使用大剂量糖皮质激素或其它免疫抑制剂患者面临的主要威胁之一。 喷他脒 对肺孢子菌滋养体和包囊均有活性。在治疗方面，静脉用喷他脒通常作为中重度PJP患者在对一线药物复方新诺明不耐受或治疗失败时的备选方案。而 ...
伊曲莫德 是一种全新高选择性鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，每日一次口服，无须到医院注射。该药物已先后在美国和欧盟获批上市，2024年5月8日在中国澳门获批用于治疗16岁以上的中重度活动性UC患者，目前已被纳入2024年美国胃肠病学协会临床实践指南 ...
胆管癌是一类恶性程度极高、预后极差的肝胆系统恶性肿瘤，发病隐匿、早期无典型症状，多数患者确诊时已处于局部晚期或转移阶段，失去手术根治机会。长期以来，晚期胆管癌临床治疗手段极为匮乏，传统一线化疗方案有效率低、毒副作用剧烈，患者生存期极短 ...
慢性肾脏病（CKD）患者常伴有贫血，且随着CKD阶段的进展，贫血的患病率逐渐增加。贫血不仅影响患者的生活质量，还与心血管疾病、死亡率增加以及医疗资源的过度使用有关。目前，CKD相关贫血的治疗主要依赖于规律的铁剂补充（口服或静脉注射）和促红细胞生 ...
替那帕诺 Tenapanor是一种小分子药物，可选择性抑制胃肠道中的钠/氢交换体3(NHE3)，主要用于治疗成人便秘型肠易激综合征(IBS-C)，以及降低对磷酸盐结合剂反应不足或不耐受的慢性肾脏病(CKD)透析成人患者的血清磷水平。替那帕诺通过阻断NHE3，减少肠道对 ...
替索单抗 通过抗体与肿瘤细胞表面TF的特异性结合，精准递送MMAE至细胞内，实现靶向递送-高效释放-微管破坏的协同作用，较传统化疗显著提升肿瘤选择性，减少对正常组织的损伤。作为ADC领域的标杆产品，替索单抗将TF靶向精准性与MMAE细胞毒性结合，开创了 ...
HER2突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，一直迫切需要有效、耐受性佳且使用便捷的靶向治疗方案。在NSCLC患者中，HER2激活突变约占2%-4%，这类患者总体预后往往更差，脑转移发生率也更高。由于突变激酶结构域的结构复杂，且脱靶抑制野生型EGFR（一种结构相 ...
托沃非尼 是一款口服脑渗透高选择性II型RAF激酶抑制剂，旨在针对MAPK信号通路中的关键酶。它能够抑制携带BRAF融合或BRAF V600突变的肿瘤的生长，并且具有大脑渗透性。据FDA称，这是该机构首次批准系统性疗法用于治疗携带BRAF重排（包括融合）变异的儿童 ...
囊性纤维化是一种罕见的致命性遗传病，全球约影响7.5万人。它是一种进行性多系统疾病，累及肺、肝、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺及生殖道。CF由CFTR蛋白缺陷或缺失引起，根源是CFTR基因的某些突变。儿童需从父母双方各遗传一个缺陷CFTR基因才会患病。尽管导 ...
依伐卡托 通过增强位于上皮细胞表面的CFTR蛋白的通道开放概率（或门控）来促进氯离子转运。ivacaftor介导的CFTR氯离子转运的总体水平取决于细胞表面的CFTR蛋白数量以及特定突变CFTR蛋白对ivacaftor增强的响应程度。依伐卡托被分类为一种囊性纤维化跨膜 ...
西诺氨酯 是专为成人难治性局灶性癫痫研发的第三代创新药物，拥有充足的全球多中心临床试验循证数据支撑，疗效与安全性经过严格临床验证，完美解决了传统抗癫痫药物疗效有限、副作用大、依从性低、难以控制难治性发作的核心痛点，成为目前癫痫精准规范 ...
阿考米迪 是一种口服靶向药物，作为高选择性转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，它通过结合TTR蛋白的特定位点稳定其四聚体结构，抑制蛋白错误折叠形成淀粉样纤维沉积，临床上用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病，可延缓疾病进 ...
伏索利肽 是一种C型利钠肽（CNP）类似物，通过皮下注射给药，可用于治疗软骨发育不全患儿，帮助骨骺生长板尚未闭合的儿童增加线性骨骼生长。软骨发育不全会影响软骨内成骨过程。软骨内成骨是生长中的软骨逐步被骨组织替代、塑造骨骼的生理过程，人体超 ...
慢性自发性荨麻疹（CSU）是一种以反复发作的风团、瘙痒和/或血管性水肿为核心特征的慢性炎症性疾病。临床数据显示，部分患者对目前的一线治疗药物应答不佳，且二线治疗选择相对有限，临床诊疗中仍存在大量未被满足的需求。该疾病的症状具有不可预测性， ...
吉泊达星 (Gepotidacin、Blujepa)是一种新型三氮杂萘啶酮类抗菌药物，属于首创作用机制(first-in-class)的细菌DNA复制抑制剂，通过同时作用于细菌DNA旋转酶(DNA gyrase)和拓扑异构酶Ⅳ(topoisomerase IV)的独特结合位点，阻断细菌DNA复制和增殖，从而发 ...
间质性膀胱炎是一个症候群的诊断名称，表现为与膀胱相关的疼痛、压迫感或不适且伴有下尿路症状，时间持续6周(或6个月)以上膀胱充盈时持续不适、排尿后缓解是IC/BPS特征性主诉，不适包括疼痛、膀胱区压迫感、痉挛等。为减轻疼痛需频繁排尿，有时可在进食 ...
奈拉滨 是一种嘌呤核苷类似物，可转化为相应的阿拉伯糖基鸟嘌呤核苷酸三磷酸（araGTP），从而抑制DNA合成并产生细胞毒性。奈拉滨优先在T细胞中蓄积，因为T细胞中表达的酶可将奈拉滨转化为活性嘌呤类似物，从而使其能够有效对抗T细胞恶性肿瘤。两项针对 ...
吡托布鲁替尼 是一种高选择性、可逆的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过阻断B细胞受体信号通路，抑制恶性B细胞的增殖和存活。与早期BTK抑制剂相比，吡托布鲁替尼对耐药突变患者可能仍具疗效，为复发/难治性患者提供了新的治疗选择。 适应症 ...
多达维普酮胶囊(Dordaviprone)是一种以肿瘤细胞生物学特征为靶点开发的创新口服抗癌药，通过调控细胞应激信号通路和线粒体功能，从多个层面抑制肿瘤细胞的生长与存活，尤其适用于H3 K27M突变相关弥漫性胶质瘤等高度侵袭性脑肿瘤。 适应症 多达 ...
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