多发性骨髓瘤（MM）是血液系统常见的一种浆细胞恶性肿瘤，早期诊断困难、难以治愈、容易复发、复发后缺乏有效治疗策略是目前MM诊疗领域面临的主要困境。希维奥/ 塞利尼索 (Selinexor)是全新机制的口服选择性核输出蛋白（XPO1）抑制剂，也是可同时用于治 ...
阿那格雷 是高选择性血小板生成抑制剂，区别于传统广谱抗肿瘤、降细胞药物，其核心作用靶点专一，可特异性作用于骨髓巨核细胞，抑制巨核细胞的成熟、分化与增殖，从根源上减少血小板生成，而非单纯清除外周血小板，实现长效、稳定的血小板水平调控。同 ...
瑞司美替罗 (Rezdiffra/Resmetirom)是一种甲状腺激素受体β(THR-β)激动剂，适用于与饮食和运动相结合，治疗患有中度至重度肝纤维化（符合F2至F3期纤维化）的非肝硬化性非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的成年患者。使用限制：应避免对失代偿期肝硬化患者使用 ...
他泽司他 靶向药的效果显著，对复发性或难治性滤泡性淋巴瘤、上皮样肉瘤疗效显著，能够提高客观缓解率，改善患者的生活质量。但由于每个患者的情况不同，用药疗程也因人而异，具体疗程应遵医嘱明确。他泽司他是zeste同系物2抑制剂的首款小分子增强剂， ...
帕比司他 是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，其获批的适应症为联合硼替佐米和地塞米松，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma）患者。具体针对的是已接受过至少两种先前治疗方案（包括硼替佐米和一种免疫调节剂，如来那度胺）且病 ...
弥漫性中线胶质瘤是指发生在儿童和年轻人中枢神经系统中线结构（如脑桥、丘脑、脊髓等）的恶性肿瘤，以H3K27M突变为主要特征，最常见类型为弥漫性内在性桥脑胶质瘤（DIPG），具有高度侵袭性，手术无法切除，放疗和化疗效果有限，患者中位生存期不足1年， ...
甲状腺髓样癌（MTC）是起源于甲状腺滤泡旁细胞的恶性肿瘤，约25%患者携带RET基因突变，导致肿瘤细胞过度分泌降钙素，刺激血管内皮生长因子（VEGF）大量释放，促使肿瘤血管疯狂增生，加速癌细胞扩散。传统治疗中，手术是首选，但复发或转移患者缺乏有效靶 ...
凡德他尼 是一种激酶抑制剂。体外研究曾显示Vandetanib抑制剂酪氨酸激酶包括表皮生长因子受体(EGFR)，血管生长因子受体(VEGFR)，转染期间重排(RET)，蛋白激酶6(BRK)的成员，TIE2，EPH受体激酶家族的成员，和酪氨酸激酶Src成员的活性。Vandetanib抑制在 ...
原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性、进行性的自身免疫性肝病，主要累及肝内小胆管，导致胆汁淤积、肝纤维化，若不及时干预，可进展为肝硬化甚至肝衰竭。目前的一线治疗药物为熊去氧胆酸（UDCA），但仍有约40%的患者应答不佳，面临较高的疾病进展风险 ...
B细胞淋巴瘤的核心驱动因素，是B细胞受体（BCR）信号通路的过度激活。通路中的PI3Kδ酶是“罪魁祸首”：它在正常B细胞中参与发育调控，但在恶性B细胞里异常活跃，推动细胞无限增殖、存活并向淋巴结等部位迁移。 艾代拉里斯 是高选择性PI3Kδ抑制剂，能精 ...
淋巴瘤严重威胁着患者的生命健康，给患者及其家庭带来沉重负担。 艾代拉里斯 ，为特定类型的淋巴瘤患者带来了新的治疗希望。艾代拉里斯是一种口服的磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）δ抑制剂。在淋巴瘤患者体内，PI3Kδ信号通路常常过度激活。PI3Kδ在B细胞的 ...
胆管癌（Cholangiocarcinoma）是一种起源于胆道上皮的恶性肿瘤，因其隐匿性强、诊断晚、治疗选择有限而预后不良。近年来，随着高通量测序技术的普及，研究发现约10%–15%的肝内胆管癌存在FGFR2基因融合或重排。这类遗传改变导致FGFR2受体持续激活，进而 ...
脑胶质瘤是常见的原发性脑肿瘤，我国年发病率约为5-8/10万，其中约47%-63%携带IDH1或IDH2突变。这类肿瘤好发于青壮年，IDH突变是肿瘤发生的早期驱动因素，在疾病进化初期最为活跃，这为早期靶向干预提供了关键窗口。然而，在 沃拉西地尼 获批前，全球范 ...
司拉德帕 是一款高选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂，凭借独特的靶向作用机制，区别于传统保肝、利胆药物，从疾病根源阻断病情进展。PPARδ是调控人体胆汁代谢、炎症反应与肝纤维化进程的核心靶点，司拉德帕可精准激活该靶点，有效 ...
在EGFR突变非小细胞肺癌的治疗进程中，耐药始终是悬在患者头顶的挑战——约半数患者使用第一代或第二代EGFR-TKI一年后，因T790M突变导致激酶结构域改变，药物无法有效结合，肿瘤再次进展。此时传统化疗疗效有限且毒性显著。 兰泽替尼 的出现，如同一把精 ...
拉泽替尼 （Lazcluze）是新一代高选择性第三代EGFR-TKI，凭借超高血脑屏障穿透率、颅内控瘤强力、耐受度优异、适配联合方案四大核心优势，覆盖EGFR敏感突变、耐药后突变，是肺癌脑转移、难治复发病灶的优选靶向药物，兼顾一线单药维持与后线联合增效， ...
结核病是折磨人类数千年的古老传染病，其中最难对付的就是耐药结核病。随着结核分枝杆菌对多种传统抗结核药物相继产生耐药，临床上可用的有效药物越来越少，许多患者的治疗陷入困境。 普托马尼 的问世，为耐药结核病的治疗带来了破局曙光。 普托马 ...
马来酸 阿可替尼 片作为口服靶向药，目前的获批的适应症有慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)的成人患者，以及既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者。阿可替尼是专门针对B细胞相关恶性肿瘤设计的一种药物。B细胞表面存在特定 ...
弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是成人最常见的侵袭性淋巴瘤，标准一线治疗为R-CHOP方案，但按细胞起源分型的ABC亚型患者因持续BCR信号激活，预后显著差于GCB亚型；且老年患者常因化疗耐受性差导致治疗强度不足、疗效下降。此前一代BTK抑制剂伊布替尼联合R-C ...
黑色素瘤是一种高度侵袭性的皮肤癌，BRAF基因的突变是其发生和发展的主要机制之一。达拉非尼通过抑制突变的BRAF蛋白，直接作用于黑色素瘤细胞，阻断其信号传导通路，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。临床研究表明， 达拉非尼 能够显著延长黑色素瘤患者的 ...
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