在关于 艾代拉里斯 的试验中，因为艾代拉里斯的疗效已经明显优于传统治疗手段，因此这项试验没有完成便提前终止。至此，FDA承认了艾代拉里斯对CLL的“突破性治疗”地位。2014年7月23日，艾代拉里斯（Idelalisib）被FDA批准上市，与利妥昔单抗联合治疗， ...
神经营养酪氨酸受体激酶（neurotrophic receptor tyrosine kinase，NTRK）融合在儿童肿瘤的发生率显著高于成人。某些特定瘤种中，如婴儿型纤维肉瘤（infantile fibrosarcoma，IFS）、先天性中胚叶细胞肾瘤（congenital mesoblastic nephroma，CMN）和累 ...
罗氟司特乳膏 Zoryve是第1款获得批准治疗斑块状银屑病的外用PDE4抑制剂。PDE4是一种细胞内蛋白酶，可增加促炎介质的生成并减少抗炎介质的生成，与广泛的炎症性疾病有关。PDE4抑制剂已被FDA批准用于特应性皮炎的局部治疗或斑块状银屑病的全身治疗。 ...
图卡替尼 Tukysa是一种口服的HER2蛋白的靶向药。在体外，该药剂已被证明可以抑制HER2和HER3的磷酸化，从而抑制下游MAPK和AKT信号的传递和细胞生长。该药还显示了对HER2表达的肿瘤细胞的抗肿瘤活性。图卡替尼还被发现可以抑制体内表达HER2的肿瘤的生长。 ...
艾沙康唑 （Isavuconazole）是一种抗真菌药物，其分子结构C22H17F2N5OS，分子量437.5。这种药物具有广谱抗真菌活性，可用于治疗多种真菌感染，包括侵袭性曲霉菌病和毛霉菌病。它通过抑制真菌细胞壁合成来发挥作用，从而阻止真菌的生长和繁殖。这使得艾 ...
曲美替尼 与达拉非尼联合应用方案则已获批用于治疗成人皮肤黑色素瘤和非小细胞肺癌。 根据基因研究，DIPG肿瘤在组蛋白中频繁产生基因变化，组蛋白是负责将细胞内DNA包装并调节基因表达的一类蛋白。DIPG肿瘤的这种特殊基因变化，会阻碍负责修复这些 ...
丙通沙 12周方案在12岁至18岁以下患者中的病毒学治愈率（SVR12）为95%（97/102）、在6岁至12岁以下患者中的病毒学治愈率为92%（67/73）。 按病毒基因型：（1）在12岁至18岁以下的儿童中，丙通沙12周方案的治愈率在1型HCV感染者中为93%（71/76），2 ...
卡博替尼 （Cabozantinib）是一种酪氨酸激酶抑制剂，包括VEGF受体1、2和3、MET和AXL，可抑制肝细胞癌小鼠模型中的肿瘤生长。在一项2期随机停药试验中，卡博替尼在晚期肝细胞癌患者中显示出临床活性，无论他们之前是否接受过索拉非尼治疗；中位总生存期 ...
伏立诺他 适用于有皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)患者已进展，持续或复发疾病用两种全身治疗或后皮肤的表现的治疗。由武汉大学中南医院牵头的研究报道了伏立诺他（Vorinostat,为组蛋白脱乙酰酶抑制剂，能通过诱导细胞分化、阻断细胞周期、诱导细胞调控而发挥作 ...
多变量分析发现，成人患者在实现CCyR或MR的概率低于儿童患者。此外，在确诊时呈现WBC计数偏高或脾肿大阳性率高，血小板计数偏低、骨髓原始细胞占比更高以及确诊与接受伊马替尼治疗间隔更长，均与难实现CCyR、MMR或MR之间存在统计学相关性。 格列卫 ...
吉利德日本公司拥有日本 非戈替尼 的销售授权并提供产品供应，卫材将负责非戈替尼在类风湿关节炎领域的产品推广。两家公司将共同对这种药物进行商业化，以供日本各地的医生和患者使用。Gilead Sciences,K.K.总裁Luc Hermans表示，“该批准认可了非戈替尼 ...
虽然近几十年来，治疗相关的CMV疾病所致不良后果发生率仍然很高，特别是CMV肺炎。CMV血清阳性的AHCT受者的死亡率总体上高于CMV血清阴性患者，特别是来自无关或不匹配供者的移植;如果供体是CMV血清反应阴性则风险更大。 莱特莫韦 对其他病毒没有活性。美 ...
地拉罗司 的半衰期短，需持续皮下注射，每次8-12小时，每周gt;5天，使用方法较为繁琐，依从性差，影响祛铁疗效。新型口服铁螯合剂地拉罗司分散片，一天一次，服用方便，不良反应多为轻中度，严重不良反应罕见，患者服药依从性、满意度更高，确保祛铁治 ...
一项Ⅲ期研究纳入266例斑块型银屑病患者，口服5或10 mg托法替尼，每日2次，16周后分别有54.6%、81.1%患者达到PASI 75，52.3%、75.6%患者有PGA应答患者，且有70%~85%的患者维持PASI 75和PGA应答至52周。AlMutairi等纳入47例中重度斑块型儿童银屑病患者， ...
波生坦 本品适用于治疗WHO功能分级II级-IV级的肺动脉高压（PAH）（WHO第1组）的患者，以改善患者的运动能力和减少临床恶化。支持本品有效性的研究主要包括WHO功能分级II级-IV级的特发性或遗传性PAH（60%）、与结缔组织病相关的PAH（21%）及与左向右分流 ...
von Hippel-Lindau（VHL）综合征是VHL抑癌基因突变引起的一种常染色体显性遗传病（OMIM 193300），患者会出现多发的多器官肿瘤病变。VHL基因失活会导致VHL蛋白稳定性异常和HIF-2α累积，促使肿瘤生长。VHL患者往往会发生透明细胞肾细胞癌（Clear cell re ...
德卡伐替尼 通过变构抑制的方式，与TYK2异质性更强的JH2结构域结合，通过改变其活性结构域的构象，实现针对TYK2的精准靶向抑制。德卡伐替尼让银屑病的治疗更加精准，用药也更加安全。其中，POETYK PSO-3作为德卡伐替尼首个以中国为主的亚洲多中心银屑病 ...
① BLU-945 联合奥希替尼的组合疗法在奥希替尼治疗疾病进展后具有临床活性。该方案产生了4例确认的部分缓解（PR）。在接受每日剂量水平为300mg或以上的联合治疗的分子异质性、奥希替尼难治性晚期疾病患者中，有51%的患者肿瘤缩小。 ②BLU-945单一疗 ...
Dostarlimab(多塔利单抗)是一种针对程序性细胞死亡(PD-1)受体的免疫检查点抑制剂。其获批的适应症为联合化疗一线治疗错配修复缺陷（dMMR）/微卫星不稳定性高（MSI-H）的原发性晚期或复发性子宫内膜癌成年患者。如果临床试验顺利，该产品有望成为子宫内膜 ...
帕尼单抗 （Panitumumab）是一种表皮生长因子受体拮抗剂，非临床研究显示帕尼单抗与EGFR的结合阻止配基-诱导的受体自身磷酸化和受体-伴随激酶的激活，导致细胞生长的抑制，诱导凋亡，减低促炎性细胞因子和血管生长因子生成和EGFR的内化作用。一项多中心 ...
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