考比替尼 （Cobimetinib）是一种高选择性MEK1/2抑制剂，它并不单独使用，而是与BRAF抑制剂维莫非尼（Vemurafenib）联合，构成BRAF V600突变阳性不可切除或转移性黑色素瘤的一线标准治疗方案。该组合通过垂直双阻断MAPK信号通路（维莫非尼抑制上游BRAF， ...
司替戊醇 （Stiripentol）是一种主要用于治疗Dravet综合征（婴儿严重肌阵挛性癫痫）的抗癫痫药物，属于孤儿药。它并非单药使用，而是必须与氯巴占和/或丙戊酸钠联合应用，通过双重机制发挥“增效器”作用。该药已在欧盟和美国获批，中国也有相关制剂上 ...
卡博替尼 （Cabozantinib）是一种口服多靶点小分子抑制剂，其作用靶点极为广泛，包括MET、VEGFR2、RET、AXL等关键通路，通过抑制肿瘤血管生成、直接杀伤肿瘤细胞及改善骨微环境“三位一体”地发挥抗癌作用。该药已获批用于晚期肾细胞癌、肝细胞癌及甲状 ...
瑞普替尼 （商品名奥凯乐）是新一代口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），于2023年在美国获批，主要用于治疗ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）及NTRK融合阳性实体瘤。与第一代药物相比，其最大优势在于独特的“大环”分子结构能更紧密地结合靶点，有效克服现有TKI ...
拉罗替尼 （商品名维特拉克）是一种口服高选择性TRK抑制剂，是全球首批“不限癌种”的肿瘤靶向药之一，于2018年11月在美国获批上市，适用于携带NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤成人和儿童患者。其核心机制在于精准抑制由NTRK基因融合导致的TRK蛋 ...
作为一种连接了特定抗体的细胞毒性药物， 吉妥珠单抗 的研发历程与应用道路颇为曲折，它最初在特定条件下获得批准用于治疗急性髓系白血病，后因安全性问题一度撤市，经过重新评估与调整给药方案后，最终再次获得批准，用于治疗新诊断的特定遗传标志物阳 ...
武田制药公司（Takeda） 米伐木肽 注射剂（英文名称：mifamurtide，或L-MTP-PE，或Mepact），用于治疗非转移性可切除的骨肉瘤（少见但主要造成儿童和青年死亡的骨瘤）。 米伐木肽 是20余年来首个改善骨肉瘤患者长期存活的药品。患者术前化疗，随后手 ...
2025年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了多达维普龙(Modeyso/dordaviprone/ONC201)，用于治疗年龄至少1岁、携带H3K27M突变且在先前治疗后出现疾病进展的成人和儿童弥漫性胶质瘤患者。它可是一种蛋白酶激活剂，还是首个获FDA批准用于治疗H3K2 ...
类风湿关节炎（RA）是一种常见的慢性全身自身免疫性疾病，很多患者初期仅表现为关节酸痛、僵硬，往往容易忽视治疗，最终导致关节畸形、功能丧失，甚至累及肺、肾等重要脏器。 据流行病学数据显示，全球成人RA总体患病率为1%~2%，男女比例约为1:3，严 ...
瑞派替尼 (Ripretinib)是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，通过靶向抑制KIT和PDGFRA(血小板衍生生长因子受体α)的野生型及多种突变形式(包括原发性和继发性突变)，阻断肿瘤细胞增殖信号通路。 中文名称： 瑞派替尼 英文名称：Ripretinib 通用名 ...
新型抗菌药物头孢德罗（Cefiderocol），通用名称：注射用硫酸甲苯磺酸头孢德罗（ 头孢地尔 ，商品名称：斐铁嘉/Fetroja）于2026-1-5日正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗革兰阴性菌引起的复杂性尿路感染（cUTI），包括肾盂肾炎。头孢 ...
CMV感染是由巨细胞病毒（Cytomegalovirus，简称CMV）引起的先天性或后天性感染。CMV是一种双链DNA病毒，属于疱疹病毒群，仅在人与人之间传播。 CMV感染的临床表现和转归与个体的免疫功能状态密切相关，严重患者可能危及生命。好发人群包括母亲孕期存 ...
感染是我们日常生活中常见的健康问题之一。特定敏感菌株所致的感染是经常出现的疾病之一，而复方新诺明注射液(Bactrim)则是治疗这类感染的一种常用药物。含有雪白净的复方新诺明注射液在治愈感染方面表现出色，特别是上呼吸道感染和泌尿感染。 【 雪 ...
司美替尼 (Koselugo/selumetinib)是一种丝裂酶原激活蛋白激酶（MEK）抑制剂。MEK是细胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节因子，抑制MEK的活性能够通过抑制RAS调节RAF/MEK/ERK通路活性，抑制肿瘤生长。 药品中文名： 硫酸氢司美替尼 药品英文 ...
司拉德帕 是一种过氧化物酶体增殖激活受体-δ（PPARδ）激动剂。然而，Seladelpar对原发性胆汁性胆管炎患者发挥治疗作用的机制尚不清楚。可能与治疗效果相关的药理活性包括通过激活PPARδ来抑制胆汁酸合成，PPARδ是一种在大多数组织（包括肝脏）中表达 ...
伐度司他 (Vafseo/Vadadustat)是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，旨在模拟海拔高度对氧气供应的生理影响。在较高的海拔高度，机体通过稳定缺氧诱导因子（HIF）对低氧作出反应，导致内源性EPO的生成增加，刺激红细胞的产生并改善向组 ...
Epcoritamab 以商品名Epkinly出售，是一种单克隆抗体抗癌药物，用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤。Epcoritamab是一种双特异性CD20导向CD3 T细胞接合剂。Epcoritamab由AbbVie和Genmab联合开发。Epcoritamab于2023年5月在美国获准用于医疗用途，于2023年9月在 ...
乳腺癌是女性常见的恶性肿瘤之一，而激素受体（HR）阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌是其中一种常见亚型。HR阳性/HER2阴性类型的乳腺癌在女性乳腺癌病例中占比高达69%。对于这一类型的乳腺癌患者中，如果在传统内分泌治疗未能达到预期目标或者在完 ...
肝纤维化是非酒精性脂肪性肝炎（NASH，现称代谢功能障碍相关脂肪性肝炎，MASH）向肝硬化发展的核心病理过程。当肝脏长期处于脂肪堆积和炎症状态下，肝星状细胞会被异常激活，大量分泌胶原蛋白等细胞外基质，形成瘢痕组织——这一过程即肝纤维化。 研 ...
吡托布鲁替尼 是一种口服、高选择性、非共价的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，专为治疗既往接受过至少两线系统疗法（包括一种共价BTK抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤成年患者而设计，其独特的非共价结合机制使其能够有效克服因BTK蛋白C481位点突变导致的获 ...
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