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诺西那生纳能改善遗传性神经肌肉疾病患儿的运动功能？

　　诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA.诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。　　EN ...

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作者：康必行-小菲时间：2021-11-08 13:57:44

格拉吉布(GLASDEGIB)联合疗法能改善急性髓系白血病或高危MDS患者

　　Hedgehog信号通路（HhP）在白血病和骨髓增生异常综合征（MDS）中异常活化，维持了癌症干细胞的自我更新能力。HhP抑制能够减少白血病干细胞。格拉吉布是一种强效选择性的口服HhP抑制剂，在临床前试验和临床试验中表现出治疗活性。Glasdegibto标准化疗看 ...

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作者：康必行-小菲时间：2021-11-08 13:52:32

喜保宁(vigabatrin)使用说明书

　　喜保宁为γ-氨基丁酸(GABA)的类似物，能特异性地与GABA氨基转移酶结合，且不可逆转，导致脑内GABA浓度增高，从而发挥抗癫痫作用。喜保宁作为辅助治疗，用于治疗对其他抗癫痫药无效的患者，特别是部分性发作(主要用于控制复杂的部分性发作)患者。喜保 ...

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作者：康必行-小菲时间：2021-11-08 13:46:54

阿那格雷/安归宁(XAGRID)能降低ET患者发生小动脉和小静脉血栓形

　　最近有研究表明，与羟基脲+阿司匹林相比，阿那格雷明显降低了原发性血小板增多症患者发生小动脉和小静脉血栓形成风险。最近，研究人员比较了阿那格雷与羟基脲+阿司匹林（HU+ASA）降低ET患者血栓形成风险的疗效。　　采用2008年WHO诊断标准进行问卷 ...

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作者：康必行-小菲时间：2021-11-08 13:43:07

塞尔帕替尼(Selpercatinib)可以治疗特定基因突变/融合的肺癌和甲

美国食品和药物管理局批准了塞尔帕替尼（selpercatinib）胶囊，用于治疗三种肿瘤类型（非小细胞肺癌，甲状腺髓样癌和其他类型的甲状腺癌）的患者，这些患者的肿瘤发生了改变（突变或融合）在特定的基因中（RET或“转染过程中重新排列”）。塞尔帕替尼是第 ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-11-08 13:41:43

他拉唑帕尼(Talzenna/Talazoparib)临床治疗BRCA突变乳腺癌疗效显

　　许多遗传性乳腺癌病例与BRCA1/2基因的突变相关，BRCA1/2的缺失会导致DNA在复制出现错误后不能很好的诱导突变细胞的凋亡，遗传性BRCA突变患者往往在年轻时被诊断出来，对晚期疾病的治疗选择有限。港安健康资料显示，他拉唑帕尼是一种PARP抑制剂，研究结 ...

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作者：康必行-小菲时间：2021-11-08 13:39:20

阿比特龙/泽珂(ABIRATERONE)服用剂量和注意事项

　　前列腺是男人的重要“生命线”，而前列腺癌是男性健康的“沉默杀手”，是目前全球范围内男性第二大恶性肿瘤。前列腺癌在早期还未发生转移时5年生存率近100%,而转移性前列腺癌的5年生存率仅只有28%，因而，一旦确诊前列腺癌，患者应积极主动进行治疗。　 ...

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作者：康必行-小菲时间：2021-11-08 13:34:33

贺俪安/奈拉替尼(NERATINIB)在早期乳腺癌治疗中的应用

　　对于早期乳腺癌的辅助治疗，无论是曲妥珠单抗延长治疗的HERA研究、曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗的APHINITY研究，还是曲妥珠单抗联合拉帕替尼的ALTTO研究，在HR阳性HER-2阳性乳腺癌亚组中，均联合了内分泌治疗，结果均未显示进一步获益。　　然而，ExteNET ...

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作者：康必行-小菲时间：2021-11-08 12:23:41

艾乐替尼/阿来替尼(ALECTINIB)一线治疗肺癌临床疗效如何？

　　11月7日，美国FDA批准了艾乐替尼的补充新药申请（sNDA），用于一线治疗具有间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。　　艾乐替尼一线治疗肺癌的效果？此次艾乐替尼获批一线治疗肺癌是基于一项3期临床试验ALEX的结果。试验 ...

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作者：康必行-小菲时间：2021-11-08 12:18:56

塞尔帕替尼(Retevmo)治疗RET基因融合患者的疗效和安全性如何？

在2018年的ASCO大会上，成立于2013年的LOXO公司又一次成为了公布了LOXO-292的1期临床数据，因其在RET基因融合患者中高达77%的客观化解率（ORR）以及低发生率的不良反应，被评为2018年的“ASCO年度最佳”，并在同一年获得了FDA突破性疗法认定。　　这款疗效 ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-11-08 12:16:33

抗丙肝药物吉三代/伊柯鲁沙(EPCLUSA)临床疗效和作用机制

　　一抗丙肝药物吉三代上市，用于治疗成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染。对于患有中度至重度肝硬化（失代偿性肝硬化）的患者，吉三代须和利巴韦林联合使用。在3个共有1558位无肝硬化或者代偿期肝硬化（轻度肝硬化）患者参与的3期临床试验中，受试者连续12 ...

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作者：康必行-小菲时间：2021-11-08 12:02:44

瑞格非尼/瑞戈非尼(REGORAFENIB)能改善难治性晚期胃癌肿瘤患者病

　　近日，一项名为INTEGRATE的Ⅱ期临床研究（发表在JCO）发现，瑞格非尼可延缓难治性晚期胃癌肿瘤进展。INTEGRATE全称为瑞格非尼治疗难治性晚期食管-胃癌的随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期研究（Randomizedphase II double-blind placebo-controlled study ...

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作者：康必行-小菲时间：2021-11-08 11:55:13