PARP（Poly ADP-ribose polymerase）是一种DNA修复酶，在正常人体中涉及许多细胞过程，包括DNA修复、基因组稳定和调控细胞程序性死亡过程。PARP与BRCA共同调控细胞的DNA修复过程，即碱基切除修复和同源重组修复。PARP与细胞碱基切除修复过程相关，使用PARP抑 ...
拉帕替尼 是一种口服的EGFR和HER2细胞内酪氨酸激酶活性小分子抑制剂。拉帕替尼联合卡培他滨，为经过其他方法治疗后疾病进展（恶化）的HER2阳性进展期或转移性乳腺癌中国女性人群，提供了一个有效且耐受性良好的治疗选择。拉帕替尼在中国人群中的临床获 ...
美国FDA于2020年4月批准 培米替尼 (pemigatinib)，适用于：已经转移(扩散到身体其他部位)或局部晚期，无法通过手术治疗的胆管癌，以及用于治疗FGFR2基因融合或FGFR2基因结构发生其他变化的胆管癌患者。培米替尼属于一类被称为激酶抑制剂的药物。它的作用是阻 ...
大分子药物（例如蛋白质和肽）的使用方式目前大多采用肠外给药的形式，例如皮下注射和静脉输注，但这可能会影响药物的依从性。因此，替代性给药策略的开发日益受到关注，其中口服给药是最值得期待的形式，而它面临着与胃肠道结构组织和生理功能有关的实质性 ...
帕金森病（PD）是仅次于阿尔茨海默氏症的全球第二大最常见的老年慢性渐进性神经退行性疾病。该病是由多巴胺神经系统的退化所引起，导致大脑中的神经递质多巴胺的缺乏。帕金森病是不会直接缩短患者的预期寿命，但是会让患者逐渐丧失工作能力和生活能力，其临 ...
胆管癌可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。而FGFR常见的突变类型包括基因扩增、融合、缺失突变。FGFR2融合重排是几乎只发生在肝内胆管癌患者中，成纤维细胞生长因子受体信号通过促进肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成来促进恶性肿瘤的发展。 培米替 ...
FDA于2014年12月批准Olaparib（ 奥拉帕利 ）是基于一项国际多中心的II期临床试验，在137例接受至少3次化疗BRCA1/2基因胚系突变的晚期卵巢癌患者中，奥拉帕利维持治疗取得了34%的总缓解率（ORR），中位缓解持续时间为7.9个月。此前一项国际多中心、随机双 ...
在新英格兰医学杂志上，Karim Fizazi博士及其同事的III期ARAMIS试验显示， 达洛鲁胺 （darolutamide）显著改善了非转移性去势抵抗性前列腺癌患者的总生存。2014年9月至2018年3月期间，该项双盲试验纳入了1,509例患者，他们在继续接受雄激素剥夺治疗的同时， ...
胆管癌是一种罕见的、侵袭性的肝内外胆管癌症。在大约20%的肝内胆管癌病例中发现了IDH1突变。尽管目前针对局部疾病的治疗方法包括手术、放疗和/或其他消融治疗，但没有FDA批准的针对IDH1突变疾病患者的系统治疗方法，而基于吉西他滨的治疗方案通常用于新诊断 ...
在过去的十年中， 达罗他胺 等新型ARIs的出现改变了高危nmCRPC的治疗模式，并且越来越多的指南已经将其列为标准治疗。在明确疗效的前提下，安全性及耐受性的问题也不能忽视，在关键的ARAMIS三期研究中，达罗他胺不良事件发生率与安慰剂组相当，健康生活质量 ...
随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期TITAN研究的首次中期分析显示， 阿帕鲁胺 联合雄激素剥夺治疗（ADT）显著改善转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）患者的总生存期（OS）和影像学无进展生存期（rPFS）。中位随访44.0个月后的最终疗效和安全性数据近日发表在JCO杂 ...
肺癌的发病率与死亡率位列恶性肿瘤之首，非小细胞肺癌 （NSCLC）是肺癌中最主要的组织学类型。我国NSCLC常见驱动基因约6%存在间变性淋巴瘤激酶（ALK）基因融合重排。 艾乐替尼 （alectinib）是美国食品和药物管理局（FDA）批准的第3个用于治疗间变 ...
艾曲波帕 （Eltrombopag），一种TPO受体激动剂，被批准用于IST治疗效果不佳的SAA患者。此项批准基于艾曲波帕单药治疗难治性SAA达到40%-50%至少大于一系血象恢复的有效率。随后研究发现艾曲波帕联合标准IST（马ATG+环孢素）治疗初诊SAA也获得良好效果， ...
近年来，随着我国逐步进入老龄化社会，前列腺癌发病率呈逐年上升趋势，2009年前列腺癌发病率达到9.92/10万，大部分患者在诊断时已为晚期，因此，前列腺癌早诊早治任重道远。如何更精准、更科学、更合理的使用，是前列腺癌治疗及临床合理用药面临的巨大挑战。 ...
欧盟委员会批准Revolade( 艾曲波帕 )为成人重型再生障碍性贫血(SAA)的治疗药物。在过去的治疗中，免疫抑制治疗或积极的预处理对SAA病人均无效，患者也不适合做造血干细胞的移植。 美国FDA批准葛兰素史克公司的艾曲波帕eltrombopag（Promacta）上市， ...
严重的再生障碍性贫血是一种免疫系统介导的疾病，其特征是骨髓发育障碍及全血细胞减少。免疫抑制剂及异基因骨髓移植是常见的治疗方法，但有三分之一的患者对免疫抑制剂耐受，伴有持续、严重的血细胞减少及造血干、祖细胞数量缺乏。而血小板生成素有可能 ...
近日，美国FDA已授予施维雅（ServierPharmaceuticals）的IDH1抑制剂Tibsovo（ivosidenib)优先审评资格，将审评时间从10个月加速到6个月，上市在即。 依维替尼 是治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的经治胆管癌患者的潜在疗法，目前已经在肝胆肿瘤NCCN 20 ...
安必素 是两性霉素B脂质体，治疗严重真菌感染，顾名思义它是由两性霉素B做成的脂质体。脂质体指将药物包封于类脂质双分子层内而形成的微型泡囊体。脂质体具有很强的增溶能力，并具有缓释、药效持续稳定的优点，并且能明显减小药物的副作用。两性霉素B脂 ...
肺动脉高压是一种发生在肺部的高血压，最终可导致心脏及肺部衰竭，任何年龄、性别、民族的人均可能患病。如不加干预治疗，最终可致患者心脏、肺部衰竭及死亡。随着医学技术的进步，肺动脉高压的治疗已进入靶向药物时代，但使用肺动脉高压靶向药物的患者 ...
ARCHES是一项全球、双盲、随机对照的Ⅲ期研究。入组了成年、病理确诊为前列腺癌，且未合并神经内分泌分化、印戒细胞或小细胞特征的患者，ECOG PS 0-1分。患者为激素敏感型，允许患者既往接受过至多6个周期的ADT或多西他赛化疗。入组患者1:1随机分配接受 ...
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