诺西那生纳 是一项正在进行中的开放性研究,研究对象为首次治疗时年龄不超过6周的婴儿,这些婴儿被基因诊断为患有SMA,但在首次治疗时尚未出现任何症状。本研究的目的是确定症状开始前治疗是否能够预防或延迟SMA症状的发生。 2018年10月,新的NURTUR ...
2019年2月28日 – 渤健公司宣布 诺西那生纳 注射液(美国及欧盟注册商品名SPINRAZA)正式获得国家药品监督管理局批准,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy, 以下简称SMA)。 5q SMA是该病最常见的形式,约占所有SMA病例的95%。 诺西 ...
鲁比卡丁 (Lurbinectedin)在 2020年6月15日获得FDA的加速批准,用于治疗转移性SCLC的成年患者,这些成年患者在铂类化学疗法或之后发生疾病进展。根据“加速批准”计划,可以满足有条件的严重或威胁生命的疾病或状况的未满足需求的疗法。批准是基于从 ...
Daurismo(Glasdegib) 格拉吉布 是一种每日口服一次的Hedgehog信号通路抑制剂,已于2018年11月获得美国FDA批准。该药是第一个被批准用于治疗AML的Hedgehog信号通路抑制剂,适用于联合LDAC,一线治疗新诊断的2类AML成人患者: 1)年龄≥75岁的老年AML ...
美国食品药品监督管理局(FDA)批准了 帕拉西替尼/普雷西替尼(pralsetinib) 用于治疗12岁及以上的需要全身治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌的成人和儿童,以及治疗RET融合阳性甲状腺需要全身治疗的癌症,对放射性碘敏感。 帕拉西替尼/普雷 ...
再次说说智商和癫痫的关系吧,TSC合并的婴儿痉挛,标准治疗和首选治疗方案目前已经从ACTH转移到了 喜保宁(vigabatrin) 的治疗。我虽然是外科医生,但是在国内也是比较早的推荐这个药物,而且也看到了这个药物的效果,于是从2015年初开始想是否可以调查一 ...
喜保宁(vigabatrin) 是一种不可逆性的GABA转氨酶抑制剂,可以使脑和脑脊液中GABA的水平升高,从1990年代欧洲开始使用该药物治疗婴儿痉挛症,其效果优于ACTH.2009年,美国FDA批准了该药物在美国应用于婴儿痉挛症,目前在欧洲和北美,该药物均已被列为婴 ...
人巨细胞病毒(Human Cytomegalovirus, CMV)在GBM患者中的检出率可达90-100%。CMV在小鼠模型的研究中提示有促进肿瘤生长、调控肿瘤生长的作用,甚至有研究显示某些CMV毒株有致瘤作用。CMV可以考虑作为抗肿瘤治疗的靶点。动物模型中,使用抗CMV药物缬更 ...
关于 他拉唑帕尼(Talzenna/Talazoparib) 的III期临床研究EMBRACA(NCT01945775)在431例gBRCAm、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者中开展,评估了他拉唑帕尼Talzenna相对于医生选择的标准单药化疗方案(初始化疗[PCT]:卡培他滨,艾日布林,吉西他滨或 ...
◆1. 目前FDA批准 阿哌利西/阿培利司 用于哪些肿瘤? 用于乳腺癌。 ◆2. 目前哪些瘤种的NCCN指南推荐 阿哌利西/阿培利司 用于肿瘤治疗? 乳腺癌NCCN指南推荐阿培利司用于雌激素受体(HR)阳性,人表皮生长因子受体2(HER2)阴性,PIK3CA突变 ...
2013 年 7 月 1 日欧盟批准其用于与美国相同的适应证。2013年11 月初, 欧洲药品管理局(EMA)称其对 普纳替尼 所致动脉血栓情况进行了评估,发现它的副作用,如血管闭塞性事件(血凝块阻塞动脉或静脉)发生率高于欧盟在 2013 年7月给予其上市授权时观察 ...
普奈替尼/普纳替尼 (Ponatinib)是阿瑞雅德(Ariad)开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKIs),商品名为Iclusig.其经过一期和二期临床试验,于2012年12月14日被美国食品药品管理局(FDA) 特许经过快速审批上市销售,用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或 ...
前列腺癌也被形容为“沉默的杀手”,因为前列腺癌早期症状特别不明显,一经发现,就已经到了疾病的中晚期,虽然雄激素剥夺治疗(手术或药物去势)可以有效治疗前列腺癌,但是只能维持一段时间,随后患者病情会进一步发展,成为转移性去势抵抗性前列腺癌( ...
近日,美国生物技术公司Puma Biotechnology发布旗下新药 来那替尼(NERATINIB) 最新的Ⅲ期临床试验(NALA 试验)数据,来那替尼+卡培他滨显著延长了HER2+乳腺癌患者的PFS,并且P = 0.0059,具有统计学意义。 这是一项国际多中心的、开放的、平行分组的 ...
2018年美国圣安东尼奥乳腺癌大会和2019年美国癌症研究学会《癌症研究》共同发表了奥地利维也纳医科大学、西班牙马德里大学、莱里达大学、拉斯帕尔马斯大学、巴塞罗那大学、美国德克萨斯肿瘤科协作组、哈佛大学麻省总医院、国际药品开发研究所、辛辛那提 ...
众所周知,曲妥珠单抗的问世改变了HER2阳性早期乳腺癌患者生存结局。不过,根据HERA研究长达11年随访数据,HER2阳性早期乳腺癌术后完成1年曲妥珠单抗辅助治疗,仍有高达31%的患者出现复发或死亡。 贺俪安/奈拉替尼 (又被误译为来那替尼)是人类表 ...
获批适应症:骨髓纤维化、真性红细胞增多、急性移植物抗宿主病 骨髓纤维化推荐剂量:起始剂量是根据患者的基线血小板计数:大于200×10^9/L:每次20 mg,每日两次;100~200×10^9/L:每次15mg,每日两次;50~100×10^9/L:每次5mg,每日两次。 两项随 ...
《慢性乙型肝炎防治指南(2019)年版》定稿版正式发布,乙肝抗病毒治疗新药——替诺福韦艾拉酚胺(TAF)成为了指南推荐的第3种一线抗病毒药物。TAF与我国临床广泛应用的另一种一线抗病毒药物——富马酸替诺福韦二吡呋酯(TDF)同属替诺福韦(TFV)的前体 ...
在接受 阿来替尼 / 阿来替尼 治疗的405名患者中,4.6%的患者AST升高超过正常上限(ULN)的5倍,5.3%的患者ALT升高超过正常上限的5倍,3.7%的患者胆红素升高超过正常上限的3倍。这些事件中的大多数(69%的肝转氨酶升高和68%的胆红素升高)发生在治疗的前3个月。6 ...
Epclusa( 吉三代 )是全球首个,也是唯一一个全口服、泛基因型、单一片剂的丙肝治疗新药,适用于治疗所有类型的(基因1~6型)丙肝。随着吉三代丙肝新药的上市,其第一代Sovaldi(索非布韦)和吉二代Harvoni(哈瓦尼)在欧美的销售量已锐减30%。如今,印度授权仿 ...

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