尼鲁米特 是一种非甾体类口服抗雄激素药物，通过竞争性阻断雄激素与前列腺癌细胞内核内雄激素受体的结合，主要用于与手术去势联合治疗转移性前列腺癌。前列腺癌的生长高度依赖雄激素信号，降低或阻断雄激素作用是治疗的核心。在药物去势或手术去势去除 ...
阿伐普替尼 是一种口服、强效、高选择性的血小板衍生生长因子受体α外显子18突变抑制剂，专门用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α外显子18突变，包括D842V突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。血小板衍生生长因子受体α突变是胃肠道间质瘤中 ...
儿童低级别胶质瘤的治疗，在手术无法全切或化疗效果不佳时，常面临长期疾病控制与生活质量平衡的难题。托沃非尼的临床应用为此类患儿提供了一种基于分子机制的靶向解决方案。它是一款口服、高选择性II型RAF激酶抑制剂，其作用机制核心在于精准抑制由BRAF ...
囊性纤维化的治疗目标，正从缓解症状向纠正疾病根本的分子缺陷深度演进。 依伐卡托 这一三联复方制剂的出现，是该领域里程碑式的突破。其设计基于对囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）蛋白合成、加工与功能的全通路理解：依来卡泊作为“矫正剂”，旨在 ...
埃万妥单抗 是一种全人源双特异性抗体，同时靶向结合表皮生长因子受体和间质上皮转化因子这两个在非小细胞肺癌发生发展中起关键作用的跨膜蛋白，被批准用于治疗携带表皮生长因子受体20号外显子插入突变、既往含铂化疗期间或之后疾病进展的局部晚期或转 ...
莫博替尼 是一种口服的表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，被设计为专门强效抑制携带表皮生长因子受体20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成年患者，这些患者在含铂化疗期间或之后出现疾病进展。表皮生长因子受体20号外显子插入突变是继 ...
阿达格拉西布 是一种口服、高选择性的共价不可逆KRAS G12C抑制剂，专门用于治疗既往至少接受过一次全身性治疗的、携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。KRAS G12C突变是非小细胞肺癌中常见的驱动突变之一，长期以来缺乏直接靶向药 ...
拉布立酶 是一种重组的尿酸氧化酶，通过催化尿酸氧化为易于溶解且可经肾脏排泄的尿囊素，从而迅速且有效地降低血浆尿酸水平，主要用于预防和治疗儿童白血病、淋巴瘤及其他恶性肿瘤在初始化疗时可能发生的肿瘤溶解综合征。肿瘤溶解综合征是由于大量肿瘤 ...
卡匹色替片 是一种口服的、选择性抑制丝氨酸/苏氨酸激酶家族所有三种亚型的小分子药物，其与氟维司群联合，被批准用于治疗携带特定基因突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成年患者。这类乳腺癌患者在内分泌治疗进展 ...
雷莫卢单抗 是一种人源化单克隆抗体，特异性靶向血管内皮生长因子受体2，通过抑制肿瘤血管生成，已在晚期胃癌、非小细胞肺癌、结直肠癌及肝细胞癌等多个实体瘤的二线或后线治疗中确立了重要地位。肿瘤的生长和转移高度依赖新生血管的形成以获取养分和氧 ...
索托拉西布 是一种首创的口服小分子药物，能够选择性地、不可逆地结合于KRAS G12C突变体蛋白，成为首个获批用于治疗携带KRAS G12C突变、既往至少接受过一次系统性治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的靶向疗法。KRAS基因突变是癌症中最常见的驱动 ...
玛格妥昔单抗 是一种针对人表皮生长因子受体2的Fc段工程化单克隆抗体，它的开发旨在优化免疫系统的参与，为既往接受过两种或以上抗HER2方案治疗的转移性HER2阳性乳腺癌成年患者带来新的希望。尽管已有多种抗HER2药物，但疾病仍会进展，后线治疗挑战巨大 ...
作为一种创新设计的口服磷酸肌醇3激酶δ和酪蛋白激酶1ε双效抑制剂，厄布利塞为曾经接受过至少一种系统性治疗的复发或难治性边缘区淋巴瘤成年患者，以及接受过至少三线全身治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成年患者提供了新的治疗选择。这两种淋巴瘤均属 ...
塞利尼索 是全球首个获批上市的口服选择性核输出抑制剂，其作用靶点与现有所有多发性骨髓瘤药物均不同，为复发难治性多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤患者，特别是那些对多种疗法耐药的患者，提供了新的治疗选择。多发性骨髓瘤是一种骨髓浆细胞恶性增殖 ...
莫格利珠单抗 是一种人源化单克隆抗体，通过靶向趋化因子受体4这一特定蛋白，改变了复发或难治性蕈样肉芽肿和塞扎里综合征的治疗前景，这两种疾病是皮肤T细胞淋巴瘤的主要类型。传统治疗方法包括皮肤定向治疗、免疫调节剂和化疗，但对于晚期疾病患者效 ...
帕尼单抗 是一种完全人源化的免疫球蛋白G2单克隆抗体，特异性靶向作用于表皮生长因子受体，自上市以来已成为RAS野生型转移性结直肠癌治疗中的重要生物制剂。转移性结直肠癌的治疗高度依赖分子分型，其中表皮生长因子受体信号通路在相当一部分肿瘤的生长 ...
作为一种新型胃饥饿素受体激动剂，盐酸阿那莫林于特定时间在部分地区获批，专门用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌及结直肠癌等恶性肿瘤伴随的癌症恶病质。癌症恶病质是一种复杂的代谢综合征，其特征是进行性的、非自愿的体重下降，尤其是肌肉量减少， ...
瑞维美尼代表了急性髓系白血病治疗领域基于表观遗传调控机制的重大进展。该药物的设计针对白血病发生发展中一个关键分子节点——menin与KMT2A/MLL蛋白复合物的相互作用。在携带KMT2A重排或NPM1突变的急性白血病中，这一相互作用异常增强，导致组蛋白修饰 ...
在HER2突变型非小细胞肺癌的治疗演进中，临床上面临的并非简单的药物有无问题，而是一种治疗范式的根本性局限。传统治疗逻辑在颅内进展面前常常陷入被动：全身性药物对脑转移控制乏力，一旦发生颅内进展，治疗往往被迫中断或降级为局部放疗，导致全身性 ...
在非小细胞肺癌的靶向治疗领域，HER2基因突变长期被视为“难治靶点”，尤其是外显子20插入突变，因其独特的蛋白构象改变和对传统靶向药物的高度耐药性，成为临床治疗的顽固瓶颈。宗格替尼的研发正是针对这一特定生物学挑战而设计的突破性尝试。 该药 ...
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