当多发性骨髓瘤或弥漫大B细胞淋巴瘤患者对包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂及单克隆抗体在内的主要药物类别相继耐药后，肿瘤细胞的生存策略往往使其对现有疗法构筑起坚固防线。传统药物多靶向特定的蛋白或通路，而癌细胞能通过激活备份路径实现逃逸。能否 ...
急性髓系白血病的治疗策略，正从广泛的细胞毒杀伤，向针对特定基因突变驱动的代谢异常进行精确干预演进。IDH2基因的功能获得性突变导致其编码的异柠檬酸脱氢酶2获得新功能，将α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸。2-HG在细胞内异常蓄积，竞争性抑 ...
当慢性髓系白血病患者对多种ATP竞争性BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制剂产生耐药或不耐受时，临床治疗便陷入困局。这种耐药常由BCR::ABL1激酶结构域的突变引起，这些突变干扰了传统TKI与ATP结合口袋的结合。尤其当出现T315I“守门员”突变时，多数一、二代TKI均 ...
IgA肾病作为全球最常见的原发性肾小球肾炎，其治疗长期面临一个核心困境：尽管肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂被广泛使用以降低蛋白尿和延缓进展，但许多患者仍会不可逆转地走向终末期肾病。临床亟需一种能超越现有标准疗法、更有效阻断疾病核心病理生 ...
福巴替尼 是一种口服的、不可逆的成纤维细胞生长因子受体1-4抑制剂，尤其对成纤维细胞生长因子受体2具有高选择性，用于治疗既往接受过治疗、携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合或其他重排的局部晚期或转移性肝内胆管癌成人患者。该药物通过共价、不可 ...
其核心药理优势在于对艰难梭菌极高的选择性抑制，以及对肠道共生菌群的相对保护。作为一种大环内环酯类抗生素， 非达霉素 的抗菌谱极窄，主要针对艰难梭菌，对绝大多数肠道正常菌群（特别是拟杆菌门和厚壁菌门的关键成员）影响甚微。它的作用机制是通过 ...
莫妥珠单抗 是一种皮下注射的CD20xCD3 T细胞衔接双特异性抗体，用于治疗接受过至少两种系统性治疗后复发或难治的滤泡性淋巴瘤成人患者。该药物利用其双特异性结构，同时结合B细胞表面的CD20抗原和T细胞表面的CD3受体，从而在肿瘤细胞与患者自身的T细胞 ...
针对恶病质这一复杂综合征的治疗，关键在于区分其与单纯营养不良，并识别其核心病理生理过程。癌症恶病质并非仅因摄入不足导致，而是涉及全身性炎症、代谢紊乱及神经内分泌失调的综合结果，表现为肌肉与脂肪的进行性消耗，且常规营养支持难以逆转。因此 ...
在激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌的治疗中，内分泌治疗耐药后的策略选择是临床核心挑战之一，而PIK3CA基因突变是导致此类耐药最常见的分子机制。该突变导致PI3K/AKT/mTOR信号通路过度激活，驱动肿瘤细胞增殖与生存，并削弱内分泌治疗敏感性。尽管该突 ...
临床上面临婴儿痉挛症此类灾难性癫痫性脑病时，快速、有效地控制发作以改善神经发育预后是压倒一切的目标。传统抗癫痫药物常效果有限，而促肾上腺皮质激素或糖皮质激素疗法虽可能有效，但伴随显著的全身性副作用风险。因此，需要一种作用机制不同、能快 ...
骨髓纤维化治疗领域长期存在一个关键临床困境：有效缩小脾脏和控制症状的药物往往加剧贫血，而贫血的加重又常导致治疗中断。传统JAK抑制剂如芦可替尼虽能显著改善脾大和体质性症状，但可能引起或加重贫血，迫使剂量调整或输血依赖，限制其长期应用。临床 ...
针对KRAS G12C突变的精准治疗一度被认为是不可逾越的障碍。KRAS蛋白因其表面光滑、缺乏传统小分子结合口袋的特点，在长达四十年的时间内被视为“不可成药”靶点，导致携带该突变的肺癌、结直肠癌等患者长期缺乏靶向药物。阿达格拉西布的研发成功标志着这 ...
当“不限癌种”的靶向治疗理念在部分罕见驱动基因变异中取得成功时，更具普遍性的FGFR基因改变在尿路上皮癌中的治疗探索却曾遭遇挫折。尽管FGFR3突变或融合在该疾病中相对常见，但早期的泛FGFR抑制剂疗效有限且毒性显著，未能确立明确的治疗地位。 厄达 ...
关键临床研究数据为这种靶向源头策略的有效性提供了令人信服的证据。在一项针对VHL病相关肾细胞癌、胰腺神经内分泌肿瘤和中枢神经系统血管母细胞瘤患者的II期试验中，每日一次口服贝组替凡在可评估的肾细胞癌病灶中诱导了显著且持久的客观缓解，同时，超 ...
艾伏尼布 是一种口服的异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，用于治疗经检测确认存在异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，以及作为联合方案用于治疗新诊断的、年龄≥75岁或因合并症无法使用强化诱导化疗的、伴有异柠檬酸脱氢酶1基因突变的 ...
当B细胞恶性肿瘤患者对共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗产生耐药或不耐受时，临床上亟需作用机制不同的后续治疗方案。吡托替尼的研发正是为了应对这一挑战，它是一款口服、高选择性、非共价的BTK抑制剂。与经典的共价BTK抑制剂不同，吡托替尼不依赖于与BT ...
吡托布鲁替尼 用于治疗接受过至少两种系统性治疗（包括一种共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）后复发或难治的套细胞淋巴瘤成人患者。其分子设计独特，能够以非共价、可逆的方式与布鲁顿酪氨酸激酶的ATP结合位点结合，从而抑制B细胞受体信号通路。这一机制使 ...
肺癌的精准治疗不仅依赖于识别常见的驱动基因，也在于为那些罕见的、但驱动性明确的分子亚型找到有效药物。MET外显子14跳跃突变便是其中之一，这种变异导致MET受体酪氨酸激酶降解受阻，信号持续激活，促进肿瘤生长。 特泊替尼 的研发与应用，正是为了满 ...
维莫德吉 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，用于治疗手术或放疗后复发、或不适合手术及放疗的局部晚期基底细胞癌，以及已发生转移的基底细胞癌成人患者。该药物的作用机制直指疾病的分子根源，绝大多数基底细胞癌的发生与刺猬信号通路的异常激活有关， ...
乳腺癌脑转移是HER2阳性晚期疾病治疗中的严峻挑战，传统治疗药物往往难以有效穿透血脑屏障。 图卡替尼 的临床研发，直接回应了这一未被满足的需求。作为一种口服、高选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂，其关键特性在于对HER2靶点的高度专一性，而对同家族的EGF ...
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