对于罹患1型神经纤维瘤病的儿童而言,丛状神经纤维瘤的生长不仅是外观的改变,更意味着疼痛、功能障碍以及潜在恶变风险的持续威胁。这类肿瘤沿神经束弥漫性生长,包裹重要血管与神经,传统治疗依赖手术切除,但常因肿瘤体积巨大、位置深在或与关键结构粘 ...
在B细胞恶性肿瘤的治疗中,尤其对于高龄或伴有严重合并症的患者,传统化疗的毒性常常限制了其应用。慢性淋巴细胞白血病和某些类型的惰性非霍奇金淋巴瘤疾病进展相对缓慢,但一旦对初始治疗耐药或复发,后续选择可能变得有限且更具挑战性。临床迫切需要一 ...
当转移性去势抵抗性前列腺癌对以多西他赛为代表的紫杉烷类药物产生获得性耐药后,疾病进展往往迅猛,且后续治疗选择极为有限。肿瘤细胞可能通过多种机制逃避药物杀伤,包括药物外排泵过度表达或微管蛋白变异。在这一关键的临床转折点,传统的化疗方案疗 ...
对于患有VHL综合征的患者而言,临床管理面临着一个独特的系统性挑战:由于VHL基因种系突变导致缺氧诱导因子HIF-2α在细胞中异常积累,患者一生中可能在不同器官(尤其是肾脏、胰腺、中枢神经系统)反复发生多发性良性或恶性肿瘤。传统策略是定期监测,一 ...
面对特发性肺纤维化这种进行性、致命性的间质性肺病,医生与患者曾长期陷于无计可施的困境。患者的肺泡壁与周围组织因不明原因的损伤而持续发生异常修复,导致正常肺结构被坚硬的瘢痕组织取代,肺功能像被逐渐“石化”。在吡非尼酮问世前,临床缺乏能够 ...
埃万妥单抗 是一种全人源化双特异性抗体,能够同时靶向结合表皮生长因子受体和间质上皮转化因子这两种驱动性受体,并通过其Fc段介导的免疫效应功能,为携带表皮生长因子受体20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者提供了一种创新机 ...
对于因子宫肌瘤导致月经过多和疼痛的女性而言,长期有效的非手术治疗选择曾是有限的。传统的激素疗法,如仅含孕激素的口服避孕药或左炔诺孕酮宫内缓释系统,虽常用但可能无法为所有患者提供充分症状控制,而促性腺激素释放激素激动剂虽有效,但需要注射 ...
阿那莫林 通过模拟内源性胃饥饿素的作用,刺激食欲、促进生长激素分泌和增加肌肉蛋白质合成,用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌或结直肠癌患者中出现的、且对营养支持治疗反应不佳的癌症恶病质。癌症恶病质是一种复杂的代谢综合征,其特征是骨骼肌持 ...
特泊替尼 是一种口服的高选择性间质上皮转化因子抑制剂,通过强效且精准地抑制间质上皮转化因子受体的异常激活信号,为携带间质上皮转化因子14号外显子跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成人患者提供了创新的靶向治疗选择。间质上皮转化因子是一种受体酪氨 ...
帕克替尼 是一种口服的Janus激酶2和FMS样酪氨酸激酶3双重抑制剂,其对Janus激酶2具有高选择性,同时独特地不显著抑制Janus激酶1,用于治疗中高危的原发性或继发性骨髓纤维化,特别是那些伴有严重血小板减少的患者。骨髓纤维化是一种骨髓增生性肿瘤,其 ...
当骨髓纤维化患者面临进行性贫血与脾肿大的双重夹击时,临床决策常陷入两难:传统的JAK2抑制剂虽能缩小脾脏、缓解症状,却往往加剧贫血,迫使患者依赖输血;而专注于纠正贫血的疗法又对脾肿大和体质性症状束手无策。这种治疗困境的核心在于,疾病同时驱 ...
多塔利单抗 是一种人源化的程序性死亡受体1抑制剂单克隆抗体,通过阻断程序性死亡受体1与其配体程序性死亡配体1和程序性死亡配体2的相互作用,恢复肿瘤微环境中衰竭T细胞的免疫功能,从而用于治疗错配修复缺陷的复发或晚期实体瘤成年患者。错配修复缺陷 ...
阿达格拉西布 是一种高选择性的、不可逆的KRAS G12C突变蛋白抑制剂,它通过与KRAS G12C突变体特有的半胱氨酸残基形成共价键,将其锁定在与三磷酸鸟苷失活状态相似的构象,从而特异性并强力地阻断其致癌信号传导,为携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性 ...
随着第一代ALK抑制剂在临床应用中显现出两大核心局限——治疗一年左右普遍出现疾病进展、以及难以有效控制中枢神经系统转移,医学界意识到必须开发具备更全面抑制能力的下一代药物。肿瘤细胞通过获得性突变实现逃逸,同时血脑屏障又天然地阻隔了许多药物 ...
胆管癌作为一种侵袭性强、预后差的恶性肿瘤,长期以来系统治疗选择有限,后线治疗尤其缺乏有效手段。近年来,精准医学的发展揭示了部分胆管癌患者肿瘤中存在FGFR2基因融合或重排,这一改变导致成纤维细胞生长因子受体信号通路持续异常激活,成为驱动肿瘤 ...
替沃扎尼 是一种口服的、高选择性血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂,其设计与开发旨在强效且精准地阻断肿瘤血管生成的关键驱动通路,为既往接受过至少两种系统治疗后疾病进展的晚期肾细胞癌成人患者提供后续治疗选择。血管内皮生长因子信号通路在 ...
在免疫系统功能严重受损的患者中,如接受实体器官或造血干细胞移植者、晚期艾滋病患者,某些DNA病毒的再激活或新发感染可能引发灾难性后果。巨细胞病毒视网膜炎可致盲,腺病毒肺炎死亡率极高,而进展性多灶性脑白质病则快速致命。更严峻的挑战在于,这些 ...
达拉菲尼 的价值首先被确立为一种高度选择性的BRAF V600突变抑制剂。在黑色素瘤治疗史上,其出现曾具有革命性意义。它直接攻击了约半数黑色素瘤中存在的明确致癌驱动因子——BRAF V600E/K突变蛋白。作为单药,它在未经治疗的BRAF突变阳性晚期黑色素瘤患 ...
肿瘤细胞赖以生存的信号通路往往备有冗余的“逃生通道”,单一节点的阻断常被迅速绕开。针对BRAF V600突变型黑色素瘤的治疗探索,便深刻地揭示了这一点:尽管BRAF抑制剂能带来快速且显著的初始反应,但肿瘤细胞通过重新激活其下游的MAPK通路(主要是通过 ...
莫格利珠单抗 是一种人源化单克隆抗体,通过靶向并清除表达趋化因子受体4的恶性T细胞,为治疗复发或难治性的蕈样肉芽肿或塞扎里综合征成人患者提供了创新的免疫疗法。蕈样肉芽肿和塞扎里综合征是皮肤T细胞淋巴瘤的主要亚型,属于非霍奇金淋巴瘤的一种, ...

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