武田制药公司（Takeda） 米伐木肽 注射剂（英文名称：mifamurtide，或L-MTP-PE，或Mepact），用于治疗非转移性可切除的骨肉瘤（少见但主要造成儿童和青年死亡的骨瘤）。 米伐木肽 是20余年来首个改善骨肉瘤患者长期存活的药品。患者术前化疗，随后手 ...
2025年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了多达维普龙(Modeyso/dordaviprone/ONC201)，用于治疗年龄至少1岁、携带H3K27M突变且在先前治疗后出现疾病进展的成人和儿童弥漫性胶质瘤患者。它可是一种蛋白酶激活剂，还是首个获FDA批准用于治疗H3K2 ...
瑞派替尼 (Ripretinib)是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，通过靶向抑制KIT和PDGFRA(血小板衍生生长因子受体α)的野生型及多种突变形式(包括原发性和继发性突变)，阻断肿瘤细胞增殖信号通路。 中文名称： 瑞派替尼 英文名称：Ripretinib 通用名 ...
司美替尼 (Koselugo/selumetinib)是一种丝裂酶原激活蛋白激酶（MEK）抑制剂。MEK是细胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节因子，抑制MEK的活性能够通过抑制RAS调节RAF/MEK/ERK通路活性，抑制肿瘤生长。 药品中文名： 硫酸氢司美替尼 药品英文 ...
司拉德帕 是一种过氧化物酶体增殖激活受体-δ（PPARδ）激动剂。然而，Seladelpar对原发性胆汁性胆管炎患者发挥治疗作用的机制尚不清楚。可能与治疗效果相关的药理活性包括通过激活PPARδ来抑制胆汁酸合成，PPARδ是一种在大多数组织（包括肝脏）中表达 ...
伐度司他 (Vafseo/Vadadustat)是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，旨在模拟海拔高度对氧气供应的生理影响。在较高的海拔高度，机体通过稳定缺氧诱导因子（HIF）对低氧作出反应，导致内源性EPO的生成增加，刺激红细胞的产生并改善向组 ...
Epcoritamab 以商品名Epkinly出售，是一种单克隆抗体抗癌药物，用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤。Epcoritamab是一种双特异性CD20导向CD3 T细胞接合剂。Epcoritamab由AbbVie和Genmab联合开发。Epcoritamab于2023年5月在美国获准用于医疗用途，于2023年9月在 ...
乳腺癌是女性常见的恶性肿瘤之一，而激素受体（HR）阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌是其中一种常见亚型。HR阳性/HER2阴性类型的乳腺癌在女性乳腺癌病例中占比高达69%。对于这一类型的乳腺癌患者中，如果在传统内分泌治疗未能达到预期目标或者在完 ...
吡托布鲁替尼 是一种口服、高选择性、非共价的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，专为治疗既往接受过至少两线系统疗法（包括一种共价BTK抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤成年患者而设计，其独特的非共价结合机制使其能够有效克服因BTK蛋白C481位点突变导致的获 ...
在软组织肉瘤这类异质性高、治疗选择有限的恶性肿瘤治疗领域，曲贝替定作为一种从海洋生物中提取的烷化剂，为特定亚型的晚期患者提供了新的希望。软组织肉瘤种类繁多，传统的一线治疗通常基于蒽环类药物如多柔比星的化疗，但疗效有限且易产生耐药。对于 ...
在肿瘤治疗领域，特别是某些对化疗高度敏感的血液肿瘤治疗初期，拉布立酶作为一种紧急应对肿瘤溶解综合征的高效药物，扮演着至关重要的“解毒者”角色。肿瘤溶解综合征是一种可能危及生命的肿瘤急症，由于大量肿瘤细胞在短期内被快速杀死，其内容物（主 ...
格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，通过干扰在细胞发育和某些血液恶性肿瘤发病中起关键作用的刺猬信号通路来发挥作用。刺猬信号通路在胚胎发育中至关重要，在成人中通常处于静默状态，但在包括急性髓系白血病在内的多种肿瘤中会被异常重新激活 ...
卡巴他赛 是一种微管蛋白抑制剂，属于紫杉烷类化疗药物，但其化学结构经过修饰，旨在克服肿瘤对多西他赛的耐药性。它与多西他赛作用机制类似，能促进微管蛋白聚合并稳定微管结构，从而抑制微管的正常解聚，将细胞有丝分裂过程阻滞在中期，最终导致肿瘤 ...
伏立诺他 是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，通过一种独特的表观遗传学机制发挥抗肿瘤作用。在细胞核内，DNA缠绕在组蛋白上形成染色质，其松紧程度决定了基因转录的活跃度。组蛋白去乙酰化酶负责移除组蛋白上的乙酰基，使染色质结构紧密，基因转录被抑制。 ...
卡玛替尼 是一种高选择性、强效的口服间质上皮转化因子抑制剂，专门用于治疗携带间质上皮转化因子14号外显子跳跃突变的晚期非小细胞肺癌患者。间质上皮转化因子是一种受体酪氨酸激酶，其信号通路正常参与细胞生长、存活和迁移的调控。当14号外显子发生 ...
奈拉滨 是一种核苷类似物前体药物，经过细胞摄取和代谢后，最终转化为具有细胞毒性的三磷酸盐形式阿糖鸟嘌呤。这种活性代谢物能够整合入正在合成的DNA链中，抑制DNA聚合酶的活性，从而阻断DNA的复制与合成，最终导致细胞增殖停滞和凋亡。奈拉滨的关键特 ...
劳拉替尼 是一种具有高度选择性的第三代间变性淋巴瘤激酶抑制剂，专门为克服对前代抑制剂产生耐药性的晚期非小细胞肺癌而设计。其分子结构经过精心优化，不仅对间变性淋巴瘤激酶靶点具有极强的效力，而且体积小巧，能够有效穿透血脑屏障，并对多种已知 ...
瑞派替尼 是一种新型的开关控制抑制剂，专门为治疗既往已接受过三种或以上激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤成人患者而研发。胃肠道间质瘤是一种起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，其发生发展与KIT或血小板源性生长因子受体α基因的突变密切相关。瑞派替尼的 ...
马法兰 是一种具有悠久历史的双功能烷化剂类化疗药物，自上世纪六十年代应用于临床以来，至今仍在多发性骨髓瘤、干细胞移植预处理等关键治疗领域扮演着不可或缺的角色。它属于氨芥的苯丙氨酸衍生物，其化学结构使得它能够与DNA链中的鸟嘌呤碱基发生交叉 ...
Daraxonrasib 是一种在临床开发阶段备受瞩目的首创性口服三特异性抑制剂，其设计旨在攻克长期以来被视为“不可成药”的RAS基因突变所驱动的癌症。RAS家族蛋白是细胞内关键的信号传导开关，其特定密码子突变会导致蛋白持续活化，驱动细胞不受控制地增殖 ...
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