替索单抗 作为首个获批用于治疗复发或转移性宫颈癌的抗体药物偶联物，为化疗失败后的患者群体开辟了新的治疗路径。这款药物由靶向组织因子的人源单克隆抗体与强效微管抑制剂单甲基澳瑞他汀E通过可裂解连接子共价连接而成，通过特异性结合肿瘤细胞表面高 ...
琥珀酸他舒格替尼 作为一种高选择性口服成纤维细胞生长因子受体抑制剂，为FGFR信号通路异常激活的晚期实体肿瘤患者提供了新的治疗选择。该药物通过抑制FGFR1-4的酪氨酸激酶活性，阻断下游信号通路的传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖、迁移和血管生成。在关 ...
当胃肠道间质瘤对现有靶向药物相继产生耐药时，临床上面临的治疗选择往往变得极其有限。 匹米替比 的研发正是针对这一棘手的后线治疗困境。它并非直接攻击肿瘤的某个单一驱动基因，而是选择了一个更深层、更上游的靶点——热休克蛋白90。作为全球首个获 ...
作为一种不可逆鸟氨酸脱羧酶抑制剂，依氟鸟氨酸在高危神经母细胞瘤维持治疗中发挥着独特作用，这款药物通过阻断多胺生物合成的关键步骤，抑制肿瘤细胞的快速增殖。多胺是细胞生长和分化所必需的小分子，而神经母细胞瘤细胞对多胺的依赖性极高。依氟鸟氨 ...
伊那利塞 的上市为携带PIK3CA突变的激素受体阳性乳腺癌患者带来了新的希望，这款药物通过同时抑制PI3Kα亚型和降解突变型p110α蛋白，实现了对致癌信号通路的双重打击。PI3K信号通路的异常激活是乳腺癌进展和耐药的重要机制，而伊纳沃利昔布的特殊之处 ...
作为一种具有创新作用机制的口服选择性雌激素受体降解剂，伊姆鲁奈群在晚期雌激素受体阳性乳腺癌治疗中展现出独特价值。该药物不仅能够拮抗雌激素受体的活性，更通过促进受体的泛素化和蛋白酶体降解，从根本上减少肿瘤细胞中的雌激素受体蛋白水平。这种 ...
在PARP抑制剂家族中， 他拉唑帕利 以其极高的酶捕获能力脱颖而出，这款药物为携带BRCA1/2等同源重组修复基因突变的晚期乳腺癌和卵巢癌患者提供了强有力的治疗选择。他拉唑帕利通过抑制聚腺苷二磷酸核糖聚合酶的功能，不仅阻断了DNA单链断裂的修复，更通 ...
发现肺癌驱动基因中的MET外显子14跳跃突变，意味着治疗路径的一次重要分野。 拓得康 的出现，专门为携带这一特定变异的患者提供了高效选择。它并非一种广谱抗癌药，而是高度聚焦于由异常c-MET信号驱动的肿瘤。作为一款强效、高选择性的c-MET抑制剂，其设 ...
当多发性骨髓瘤历经多种主流疗法后仍持续进展时，治疗策略需要转向更为根本的细胞调控机制。 塞利尼索 的研发正是基于这一思路，它并非针对特定的致癌信号通路，而是将目光投向细胞核与细胞质之间的“物流通道”。作为全球首个获批上市的口服核输出蛋白X ...
对于许多晚期肺癌患者而言，脑转移常常成为治疗过程中最令人担忧的挑战。癌细胞向中枢神经系统的扩散，往往因血脑屏障的存在而让许多有效药物鞭长莫及，形成治疗的“盲区”。劳拉替尼的研发正是直面这一核心难题，作为第三代ALK酪氨酸激酶抑制剂，其最为 ...
对一种曾经“无药可靶向”的突变，医学界终于找到了解锁的钥匙。在非小细胞肺癌的驱动基因谱系中，MET外显子14跳跃突变曾长期处于治疗洼地，缺乏高效靶向药物。 卡玛替尼 的获批上市，精准地填补了这一空白。作为一款高选择性、强效的口服c-MET激酶抑制 ...
面对复发的骨髓瘤细胞，传统的化疗与靶向疗法有时会显得力不从心。当疾病对蛋白酶体制抑制剂和免疫调节剂等主要药物产生耐药时，医学界将目光投向了更深层的调控机制——表观遗传。帕比司他作为全球首个获批用于多发性骨髓瘤的组蛋白去乙酰化酶（HDAC） ...
在癌症生物学中，肿瘤细胞在恶劣微环境下的生存能力是其难治的核心之一，而缺氧诱导因子（HIF）通路是这种适应能力的关键调节器。对于希佩尔-林道综合征（VHL综合征）患者而言，由于VHL基因的胚系突变，其全身细胞无法正常降解HIF-2α蛋白，导致该通路持 ...
作为一种针对难治性胃肠道间质瘤开发的新型口服小分子药物，匹米替比的上市为对标准治疗产生耐药性的患者群体提供了新的生存希望。该药物通过选择性抑制热休克蛋白90这一细胞内关键的分子伴侣，导致多种致癌客户蛋白发生降解，从而切断肿瘤细胞的生长信 ...
面对一份显示IDH1基因突变的检测报告，临床医生如今拥有了新的武器。在急性髓系白血病（AML）及胆管癌等恶性肿瘤中，这个突变就像一个“代谢开关”，驱动细胞产生并积累大量异常的2-羟基戊二酸，最终导致细胞分化阻滞和癌变。 艾伏尼布 作为全球首个靶向 ...
拉罗替尼的上市标志着肿瘤治疗进入了一个全新的时代，这款药物首次实现了基于特定基因融合而非肿瘤起源部位的“广谱”靶向治疗。无论肿瘤生长在肺部、甲状腺还是软组织，只要存在NTRK基因融合，拉罗替尼都能发挥强大的抗肿瘤作用。这种“异病同治”的理 ...
在急性髓系白血病（AML）的治疗领域，存在一种与极高复发风险和不良预后紧密相关的基因突变——FLT3-ITD。过去，携带此突变的患者即便接受强化疗，长期生存率仍不理想。 米哚妥林 的出现，并非作为单打独斗的“奇迹药物”，而是作为标准化疗方案的关键协 ...
在儿童罕见病领域，1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤曾长期缺乏有效的药物疗法。这类肿瘤生长于神经干，常导致疼痛、畸形、功能障碍，且手术切除难度大、易复发。科赛优（ 司美替尼 ）的出现，彻底改变了这一困境。作为全球首个获批用于治疗2 ...
长期以来被视为“不可成药”靶点的KRAS基因突变，随着 索托雷塞 的获批上市终于被攻克，这款药物为携带KRAS G12C特定突变的晚期非小细胞肺癌患者开辟了全新的治疗通道。其独特之处在于能够与突变蛋白表面的“开关”区域共价结合，强行将其锁定在失活状态 ...
当医学界发现非小细胞肺癌中的ALK融合基因时，靶向治疗开启了一段激动人心的旅程。从克唑替尼到阿来替尼，每一代药物都带来了生存期的突破，但肿瘤的进化能力总在寻找出路——特别是大脑这个“避难所”，以及激酶域上新出现的耐药突变。正是在这个背景下 ...
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