作为一种高选择性口服间质上皮转化因子抑制剂， 卡玛替尼 在2020年获得加速批准，用于治疗携带间质上皮转化因子第14号外显子跳跃突变的晚期非小细胞肺癌成人患者。这类突变存在于大约3%至4%的非小细胞肺癌中，可导致间质上皮转化因子信号通路异常持续激 ...
在铂类药物耐药后，晚期卵巢癌的治疗往往陷入选择有限、疗效欠佳的困境，尤其当肿瘤不表达某些特定靶点时，治疗策略更显局促。抗体药物偶联物ELAHERE（mirvetuximab soravtansine）的研发，为其中一类具备特定生物标志物的患者群体带来了新的希望。它并 ...
在晚期非小细胞肺癌患者的基因检测报告中，“RET基因融合”四个字曾意味着治疗选择的匮乏——传统化疗响应率不足20%，而早期多激酶抑制剂虽能靶向RET，却因对VEGFR、EGFR等其他激酶的广泛抑制，引发高血压、蛋白尿等严重脱靶毒性，患者往往在“疗效不足 ...
跨越传统肿瘤分类的边界，现代精准医疗正依据驱动基因而非发病部位来定义治疗策略。在这一框架下，RET基因的融合或突变被确认为多种实体瘤的关键驱动因素，包括特定类型的非小细胞肺癌、甲状腺癌等。塞普替尼的研发，正是针对这一明确的分子靶点。作为一 ...
尿路上皮癌的分子分型研究近年来取得突破性进展，其中FGFR基因异常约占晚期患者的百分之十五至二十，构成了一类具有明确驱动机制且对传统化疗反应不佳的特殊亚型。 厄达替尼 （erdafitinib）作为首个获批的泛FGFR抑制剂，通过精准阻断异常活化的FGFR信号 ...
厄达替尼 是一种口服的、强效的泛成纤维细胞生长因子受体抑制剂，于2019年获得批准，用于治疗携带易感成纤维细胞生长因子受体基因改变的、既往治疗失败的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。这是全球首个获批用于治疗转移性膀胱癌的靶向药物，其作用 ...
对于患有复发或难治性急性髓系白血病的部分人群而言，癌细胞不仅疯狂增殖，更仿佛被“冻结”在未成熟的幼稚状态，无法正常分化成熟为有功能的血细胞。恩西地平的出现，为这类患者提供了一种颠覆传统化疗思维的治疗哲学。它的作用靶点并非直接杀伤细胞， ...
塞尔帕替尼 是一种高选择性的、强效的口服转染重排抑制剂，于2020年获批，用于治疗转染重排基因融合阳性的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌以及其它类型甲状腺癌的成人和儿童患者。转染重排基因融合是一种驱动基因变异，可异常激活与细胞生长和分化相关的信 ...
对于激素受体阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌患者而言，内分泌治疗耐药的出现常意味着疾病管理进入更为棘手的阶段。在这一关键节点，肿瘤细胞内的PIK3CA基因突变被识别为一个重要的驱动因素，它通过激活PI3K/AKT/mTOR这条关键的细胞生长与生存信号通路，帮助 ...
阿培利司 是一种口服的磷脂酰肌醇3-激酶α抑制剂，在2019年获得批准，用于联合氟维司群治疗携带PIK3CA突变的、激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性的晚期或转移性乳腺癌绝经后女性及男性患者，这些患者应在接受内分泌治疗方案期间或之后出现疾病进展 ...
在儿童罕见病治疗领域，长期缺乏能够改变疾病进程的有效药物，司美替尼的批准标志着一个重要转折。它所针对的是一种名为1型神经纤维瘤病的遗传性疾病，尤其关注其中可能引起严重并发症的丛状神经纤维瘤。这类肿瘤源于施旺细胞的异常增殖，其生长由过度活 ...
作为第三代间变性淋巴瘤激酶抑制剂， 劳拉替尼 在多种治疗环境下展现出了强大的抗肿瘤活性，其设计旨在克服前两代药物产生的耐药性。它在2018年首次获批用于治疗既往接受过至少一种间变性淋巴瘤激酶抑制剂治疗后疾病进展的间变性淋巴瘤激酶阳性非小细胞 ...
间变性淋巴瘤激酶（ALK）基因重排存在于约百分之五的非小细胞肺癌中，导致组成性激活的融合蛋白持续驱动肿瘤生长。 布加替尼 （brigatinib）作为第二代ALK酪氨酸激酶抑制剂，通过独特分子构型克服第一代药物耐药，将ALK阳性晚期肺癌患者的中位无进展生存 ...
司美替尼 是一种口服、高选择性的丝裂原活化蛋白激酶抑制剂，于2020年获批用于治疗2岁及以上儿童的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤。1型神经纤维瘤病是一种常染色体显性遗传病，由NF1基因失活突变引起，该基因的突变会导致RAS/MAPK信号通路过度激活 ...
Dravet综合征是一种在婴儿期起病的难治性癫痫综合征，与SCN1A基因突变相关，其特征是频繁、长时间的热性惊厥，后期发展为多种类型的难治性癫痫发作。传统的抗癫痫药物常难以有效控制，且高剂量易导致明显的中枢抑制等不良反应。 司替戊醇 的临床价值，并 ...
作为一种口服的多靶点蛋白激酶抑制剂，米哚妥林在2017年获得批准，用于治疗携带FLT3基因突变的急性髓系白血病成人患者，同时它也被用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症以及肥大细胞白血病。这款药物的核心治疗 ...
面对HER2阳性晚期乳腺癌的临床管理，脑转移的出现往往标志着治疗陷入最棘手的阶段。由于血脑屏障的存在，多数大分子靶向药物难以在颅内达到有效浓度，传统全脑放疗又伴随显著的认知功能损伤风险。图卡替尼的应用价值，在于其将“高效控制脑转移病灶”这 ...
在实体瘤的精准治疗领域，一类特殊的药物因其独特的作用逻辑而被称为“特权疗法”——它们不依赖于肿瘤的组织起源，仅针对其携带的特定驱动基因变异。恩曲替尼正是此类药物的典范，其临床价值在于同时靶向两个明确的致癌驱动因子：NTRK基因融合与ROS1基 ...
帕尼单抗是一种完全人源化的免疫球蛋白G2单克隆抗体，通过高亲和力特异性结合表皮生长因子受体，阻断其与配体的结合，从而抑制下游信号通路传导。该药物已在全球多个国家获批，用于治疗RAS基因野生型的转移性结直肠癌，通常与化疗方案联合使用，或作为单 ...
癌性恶病质是晚期恶性肿瘤患者常见的复杂综合征，以进行性、非自主体重下降和骨骼肌消耗为特征，严重影响生活质量、治疗耐受性和生存预后。传统营养支持常难以逆转其代谢紊乱，因该病理过程涉及系统性炎症、蛋白质分解代谢亢进及食欲中枢失调等多重机制 ...
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