急性髓系白血病是一种进展迅猛的血液恶性肿瘤，尤其对于复发或难治性的患者，治疗选择有限，预后极差。其中，FMS样酪氨酸激酶3基因的内部串联重复突变，是导致疾病发生和耐药的重要驱动因素。吉瑞替尼的出现，为这部分患者带来了高度特异性的打击手段。 ...
在EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗路径中，二线治疗选择的优化直接关系到患者生存质量与医疗资源分配效率。拉泽替尼（Lazertinib），商品名Leclaza，作为第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂，通过精准定位在T790M突变阳性患者的二线治疗场景，显著改善了临 ...
慢性髓系白血病的治疗核心是长期抑制费城染色体产生的致癌蛋白的活性。尽管已有多种药物成功应用于临床，但部分患者会因为产生新的突变而对现有药物耐药，尤其是一种称为T315I的门控突变，对多数药物不敏感。阿西米尼的诞生，为解决这一耐药难题提供了新 ...
组蛋白去乙酰化酶是控制染色质结构和基因表达的关键酶，其过度活跃会导致组蛋白过度去乙酰化，染色质结构致密，从而抑制包括肿瘤抑制基因在内的多种基因转录。帕比司他是一种口服的广谱组蛋白去乙酰化酶抑制剂，其抗癌作用源于对细胞表观遗传调控的深刻 ...
在急性髓系白血病（AML）的治疗中，IDH1突变患者长期面临治疗困境：传统化疗方案响应率不足30%，且骨髓抑制风险高，导致许多患者无法完成治疗。奥鲁他尼布（Olutasidenib），商品名Rezlidhia，作为首个获批的口服IDH1抑制剂，通过靶向IDH1突变蛋白，显著 ...
溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis,UC）是一种慢性炎症性肠病，其病理特征为结肠黏膜的持续性炎症和溃疡形成，导致患者出现反复腹泻、腹痛和便血等症状。传统治疗方案（如氨基水杨酸、糖皮质激素和免疫抑制剂）虽能缓解症状，但常面临疗效不足、副作用显 ...
曲贝替定 是一种从海洋被囊动物中提取的烷化剂，其独特作用机制在于通过与DNA小沟中的鸟嘌呤残基选择性共价结合，导致DNA螺旋结构扭曲。这种结合并非直接阻碍DNA复制，而是主要干扰多种转录因子与DNA的结合，从而影响基因的转录过程，特别是调控细胞增 ...
在急性髓系白血病和胆管癌等恶性肿瘤中，细胞代谢的重编程是其特征之一，异柠檬酸脱氢酶1基因的特定突变在其中扮演了关键的驱动角色。艾伏尼布是一种首创的、高选择性小分子抑制剂，其作用靶点正是突变型异柠檬酸脱氢酶1。在正常情况下，异柠檬酸脱氢酶1 ...
在神经退行性疾病的治疗领域，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）一直被视为一种难以攻克的挑战。这种罕见病源于转甲状腺素蛋白（TTR）基因突变导致的错误折叠蛋白在神经和心脏组织中沉积，引发进行性神经损伤和心功能衰竭。传统治疗方案往往只能 ...
免疫检查点抑制剂的应用为多种晚期实体瘤的治疗带来了变革， 阿维单抗 是其中重要的一员，它是一种程序性死亡配体1抑制剂，属于免疫检查点抑制剂。肿瘤细胞或肿瘤微环境中的免疫细胞有时会高表达程序性死亡配体1，这个蛋白会与免疫T细胞表面的程序性死亡 ...
在肿瘤免疫治疗的演进历程中，免疫检查点抑制剂的出现标志着癌症治疗从传统细胞毒化疗向免疫系统激活的范式转变。然而，单一靶点的免疫检查点抑制剂在部分患者中疗效有限，这促使研究者探索多靶点协同的免疫治疗策略。 奥普杜拉格 （Opdualag），即纳武 ...
前列腺癌的进展与雄激素受体信号通路密切相关，尤其在去势抵抗阶段，有效阻断该通路是治疗的关键， 阿帕他胺 是一种口服的非甾体类雄激素受体抑制剂，其作用机制旨在全方位阻断雄激素受体信号。它与雄激素受体具有高亲和力，能够直接与雄激素受体结合， ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗历程中，EGFR突变的发现为许多患者带来了希望。第一代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）如吉非替尼、厄洛替尼的出现，使携带EGFR敏感突变的患者获得了显著的生存获益。然而，治疗的持久性受到了T790M耐药突变的严重挑战，这一突 ...
前列腺癌是男性常见的恶性肿瘤，其生长和进展高度依赖于雄激素受体信号通路，因此，持续抑制雄激素受体是治疗晚期前列腺癌的核心策略。达罗他胺是一种非甾体类雄激素受体抑制剂，其分子结构经过精心设计，旨在实现对雄激素受体更强大且更持久的抑制。它 ...
在癌症驱动基因的复杂网络中，RET（Rearranged during Transfection）基因的异常激活，包括基因融合和点突变，已成为多种实体瘤的关键致病因素。RET基因编码一种受体酪氨酸激酶，在胚胎发育和正常细胞功能中发挥作用。当RET基因发生重排（如KIF5B-RET融 ...
托沃非尼 是一种口服、高选择性的RAF激酶抑制剂，专门设计用于抑制由BRAF基因融合、重排或其他非V600突变激活的MAPK信号通路。这类分子改变常见于儿童和青少年低级别胶质瘤（如毛细胞型星形细胞瘤、多形性黄色星形细胞瘤），是肿瘤持续增殖的关键驱动因 ...
霍奇金淋巴瘤是淋巴系统的一种恶性肿瘤，自上世纪中叶以来，其治疗已从放疗为主发展为以联合化疗为核心， 甲基苄肼 是一种具有多重作用机制的烷化剂类细胞毒性药物，其在经典的MOPP和COPP等化疗方案中占有重要地位。甲基苄肼本身是一种前体药物，需要在 ...
在ALK阳性非小细胞肺癌的治疗版图里，第一代、第二代抑制剂曾为患者打开延寿之门，但肿瘤很快像在迷宫中学会绕路的猎物，借助突变一次次避开药物封锁。医生们面对的不只是单一突变，而是多点分支的逃逸路线，这让传统“地面围堵”逐渐失效。 劳拉替尼 的 ...
多发性骨髓瘤是一种以骨髓中浆细胞恶性增殖为特征的血液系统肿瘤，蛋白酶体在其发生发展中扮演核心角色， 卡非佐米 是第二代、不可逆的表环氧酮类蛋白酶体抑制剂。蛋白酶体是细胞内降解泛素化蛋白质的关键细胞器，负责清除错误折叠或功能失调的蛋白质， ...
拉罗替尼 的临床开发路径本身即具有里程碑意义。它摒弃了针对单个癌种进行漫长、序贯临床试验的传统模式，采用了前瞻性的“篮子试验”设计。三项关键性临床试验（LOXO-TRK-14001，SCOUT，NAVIGATE）汇集了涵盖超过25种不同组织学类型的实体瘤患者，其共 ...
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