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  • 妥瑞达/卡玛替尼(Tabrecta)为间质-上皮细胞转化因子exon14跳跃突变型肺癌提供精准靶向治疗

    妥瑞达/卡玛替尼(Tabrecta)为间质-上皮细胞转化因子exon14跳跃突

       卡玛替尼 获批用于治疗携带间质-上皮细胞转化因子exon14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌患者,标志着肺癌精准治疗在针对罕见剪接变异进行干预方面取得了重要突破。该药物通过强效抑制间质-上皮细胞转化因子这一关键受体酪氨酸激酶,能够有效阻断由基因剪接 ...

  • 瑞卢戈利(Relugolix/Myfembree)为子宫内膜异位相关疼痛提供口服激素调控选项

    瑞卢戈利(Relugolix/Myfembree)为子宫内膜异位相关疼痛提供口服

      在子宫肌瘤与子宫内膜异位症引发的月经过多、慢性疼痛治疗中,传统GnRH激动剂(如亮丙瑞林)虽能有效降低雌激素,却因注射给药、初始flare效应(短暂激素升高)及低雌激素副作用(潮热、骨密度下降),长期应用受限。瑞卢戈利(Relugolix,复方制剂商品 ...

  • 普吉华/普拉替尼(Pralsetinib)为转染重排重排阳性肿瘤提供高选择性靶向治疗药物

    普吉华/普拉替尼(Pralsetinib)为转染重排重排阳性肿瘤提供高选择

       普拉替尼 是一种口服给药的强效高选择性转染重排原癌基因编码受体酪氨酸激酶抑制剂,其获批用于治疗转染重排重排阳性的晚期非小细胞肺癌、甲状腺癌和其它实体瘤患者,标志着肿瘤精准治疗在针对罕见驱动基因变异进行干预方面取得了重要进展。该药物通过 ...

  • 英菲格拉替尼(Truseltiq/Infigratinib)为FGFR融合胆管癌提供口服靶向调控选项

    英菲格拉替尼(Truseltiq/Infigratinib)为FGFR融合胆管癌提供口服

      在晚期胆管癌的治疗版图中,FGFR2融合突变曾是一道难以跨越的障碍。这类突变占胆管癌患者的百分之五至十,因FGFR激酶异常活化,持续驱动MAPK、PI3K-AKT等增殖信号,导致肿瘤快速进展。传统化疗(如吉西他滨联合顺铂)客观缓解率仅约百分之十五,中位无进 ...

  • Daraxonrasib(RMC-6236)靶向RAS活性态构象重塑泛RAS突变肿瘤干预

    Daraxonrasib(RMC-6236)靶向RAS活性态构象重塑泛RAS突变肿瘤干预

      在实体瘤驱动基因图谱中,RAS家族(KRAS、NRAS、HRAS)突变占比约三成,是多种癌症的核心驱动因素,其中KRAS G12C、G12D等突变是非小细胞肺癌、胰腺癌、结直肠癌的常见亚型。然而,RAS蛋白因表面光滑、缺乏传统结合口袋,曾被视为不可成药靶点;即便KRAS ...

  • 泽瑞尼/左利替尼(Zorifertinib)通过高选择性EGFRexon20插入突变抑制重塑NSCLC精准治疗

    泽瑞尼/左利替尼(Zorifertinib)通过高选择性EGFRexon20插入突变

      非小细胞肺癌的驱动基因靶向治疗中,EGFR exon20插入突变曾因蛋白结构特殊、传统EGFR抑制剂难以有效结合,长期处于治疗盲区。这类突变占NSCLC的百分之二至三,患者对传统EGFR TKI(如吉非替尼)响应率不足百分之十,化疗缓解率亦仅约百分之二十,中位无 ...

  • 吉瑞替尼(Gilteritinib)为FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变型白血病带来强效靶向治疗

    吉瑞替尼(Gilteritinib)为FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变型白

       吉瑞替尼 是一种口服给药的强效选择性FMS样酪氨酸激酶3抑制剂,其获批用于治疗携带FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变的复发或难治性急性髓系白血病患者,标志着血液肿瘤治疗在针对特定基因突变进行精准干预方面取得了重要突破。该药物通过特异性抑制FMS ...

  • 奥格西韦奥/尼伽司他(Ogsiveo)原发性高草酸尿症病因干预的siRNA药物机制验证

    奥格西韦奥/尼伽司他(Ogsiveo)原发性高草酸尿症病因干预的siRNA

      原发性高草酸尿症(PH)是一种因肝脏草酸合成通路关键酶缺陷导致的罕见遗传病,患者体内草酸过度生成并随尿排泄,反复引发肾结石、肾钙质沉着,约半数在30岁前进展至终末期肾病。传统治疗依赖大剂量维生素B6(仅部分患者有效)、多饮水及对症碎石,无法 ...

  • 拓得康/特泊替尼(Tepotinib)精准阻断MET信号通路改写特定NSCLC治疗实践

    拓得康/特泊替尼(Tepotinib)精准阻断MET信号通路改写特定NSCLC治

      拓得康(通用名特泊替尼,Tepotinib,商品名Tepmetko)是一种高选择性MET酪氨酸激酶抑制剂,2021年获FDA批准用于治疗携带MET外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。在NSCLC的驱动基因图谱中,MET外显子14跳跃突变虽仅占3%-4%,却因传统 ...

  • Daraxonrasib(RMC-6236)以RAS(ON)构象抑制突破泛RAS突变肿瘤治疗瓶颈

    Daraxonrasib(RMC-6236)以RAS(ON)构象抑制突破泛RAS突变肿瘤治疗

      在实体瘤的驱动基因图谱中,RAS家族(KRAS、NRAS、HRAS)突变占据核心地位——约30%的癌症与RAS异常激活相关,其中KRAS G12C/D/V等突变是非小细胞肺癌、胰腺癌、结直肠癌的“头号元凶”。然而,RAS蛋白因表面光滑、缺乏传统小分子结合口袋,曾长期被视为 ...

  • 培美替尼/达伯坦(Pemazyre)为成纤维细胞生长因子受体2融合阳性胆管癌提供精准治疗选择

    培美替尼/达伯坦(Pemazyre)为成纤维细胞生长因子受体2融合阳性胆

       培美替尼 是一种口服给药的强效选择性成纤维细胞生长因子受体1、2、3抑制剂,其获批用于治疗携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者,标志着胆道系统肿瘤治疗在针对罕见驱动基因变异进行精准干预方面取得了重要突破。 ...

  • 依维替尼/艾伏尼布(Tibsovo/ivosidenib)为异柠檬酸脱氢酶1突变型肿瘤提供精准靶向治疗药物

    依维替尼/艾伏尼布(Tibsovo/ivosidenib)为异柠檬酸脱氢酶1突变型

       艾伏尼布 是一种口服给药的强效选择性异柠檬酸脱氢酶1抑制剂,其获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病和晚期胆管癌患者,标志着肿瘤精准治疗在针对代谢酶突变进行干预方面取得了里程碑式进展。该药物通过特异性抑制突 ...

  • 安卫力/莫博替尼(Mobocertinib/Exkivity)为表皮生长因子受体外显子20插入突变型肺癌带来精准治疗

    安卫力/莫博替尼(Mobocertinib/Exkivity)为表皮生长因子受体外显

       莫博替尼 是一种口服给药的强效选择性表皮生长因子受体外显子20插入突变抑制剂,其获批用于治疗携带该特定突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者,标志着肺癌靶向治疗在克服罕见耐药突变方面取得了重要突破。该药物通过不可逆地结合表皮生长因子受体 ...

  • 替索单抗(Tivdak/tisotumab)以组织因子靶向ADC重塑复发宫颈癌后线治疗

    替索单抗(Tivdak/tisotumab)以组织因子靶向ADC重塑复发宫颈癌后

      复发或转移性宫颈癌的治疗长期面临“后线无高效药”的困境。这类患者经含铂化疗±贝伐珠单抗一线治疗后,疾病进展迅速,传统二线化疗(如拓扑替康、紫杉醇)客观缓解率不足15%,中位总生存期仅6-8个月,且毒性显著。 替索单抗 (tisotumab vedotin,商品 ...

  • 宗格替尼(Hernexeos/Zongertinib)精准狙击HER2exon20插入突变重塑晚期肺癌治疗逻辑

    宗格替尼(Hernexeos/Zongertinib)精准狙击HER2exon20插入突变重

      在肺癌的精准治疗版图中,HER2 exon20插入突变曾是一块难啃的“硬骨头”。这个仅占非小细胞肺癌1%至3%的罕见驱动突变,因蛋白结构特殊、传统HER2靶向药(如曲妥珠单抗)难以结合,长期处于“无药可用”的境地——患者只能依赖化疗,缓解率低且生存期短。 ...

  • 西诺氨酯(Xcopri/Ontozry)通过双机制抑制神经元异常放电治疗局灶性癫痫

    西诺氨酯(Xcopri/Ontozry)通过双机制抑制神经元异常放电治疗局灶

       西诺氨酯 (通用名cenobamate,商品名Xcopri/Ontozry)是一种新型抗癫痫药物,2019年先后在美国和欧盟获批,用于成人局灶性癫痫发作的添加治疗。局灶性癫痫是最常见的癫痫类型,约60%患者对现有抗癫痫药物(ASMs)单药治疗反应不足,需联合用药,但传统 ...

  • 阿思尼布/信倍立(Scemblix/Asciminib)为慢性髓性白血病患者提供全新作用位点靶向治疗药物

    阿思尼布/信倍立(Scemblix/Asciminib)为慢性髓性白血病患者提供

       阿思尼布 是一种口服给药的强效特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋的抑制剂,其获批用于治疗既往接受过至少两种酪氨酸激酶抑制剂治疗的慢性髓性白血病慢性期患者,标志着该领域在克服酪氨酸激酶抑制剂耐药方面取得了革命性突破。该药物通过结合BCR-ABL ...

  • 他拉唑帕利(Talacare/Talazoparib)以精准DNA修复阻断机制改写PARP抑制剂应用标准

    他拉唑帕利(Talacare/Talazoparib)以精准DNA修复阻断机制改写PAR

      在携带BRCA1/2基因突变的乳腺癌与卵巢癌患者中,肿瘤细胞因同源重组修复缺陷,长期依赖PARP酶介导的单链DNA损伤修复维持生存,这一“脆弱性”成为精准打击的突破口。他拉唑帕利(Talazoparib,商品名Talacare)作为第三代高选择性PARP抑制剂,通过强化“ ...

  • 恩西地平(Enasidenib/idhifa)为异柠檬酸脱氢酶2突变型急性髓系白血病带来靶向治疗曙光

    恩西地平(Enasidenib/idhifa)为异柠檬酸脱氢酶2突变型急性髓系白

       恩西地平 获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病患者,标志着血液肿瘤治疗领域在针对代谢酶突变进行精准干预方面取得了重要突破。该药物通过选择性抑制突变型异柠檬酸脱氢酶2酶的活性,能够阻断2-羟基戊二酸这一致癌代 ...

  • Inluriyo/Imlunestrant验证口服SERD在晚期乳腺癌内分泌耐药阶段的治疗价值

    Inluriyo/Imlunestrant验证口服SERD在晚期乳腺癌内分泌耐药阶段

       Inluriyo (通用名Imlunestrant)的登场,为雌激素受体阳性乳腺癌的后线治疗带来了剂型与机制的双重革新。长期以来,内分泌耐药后的ER+乳腺癌患者依赖注射用SERD(如氟维司群)或化疗,前者需肌肉注射且生物利用度受限,后者毒性显著。Inluriyo作为首个 ...

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