达拉菲尼 (商品名泰菲乐)于2013年5月获美国FDA批准,是一种强效且选择性抑制突变型BRAF V600E激酶的抑制剂,主要用于治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤、非小细胞肺癌及甲状腺癌。在约50%的黑色素瘤中存在BRAF V600突变,导致MAPK信号 ...
格拉吉布 是一种口服的刺猬信号通路抑制剂,通过阻断该通路中关键蛋白的活性,与低剂量阿糖胞苷化疗联合,用于治疗新诊断的、因年龄或合并症不适合接受强化诱导化疗的急性髓系白血病成人患者。该药于2018年11月获批,其作用机制针对白血病发生和维持的 ...
塔拉妥单抗 是一种双特异性T细胞衔接器疗法,能同时结合癌细胞表面的靶点与免疫T细胞表面的CD3受体,从而将患者自身的T细胞重新定向至肿瘤细胞进行杀伤,为既往接受过化疗的广泛期小细胞肺癌成人患者提供了一种创新的免疫治疗选择。该药于2024年5月获批 ...
瑞维美尼 是一种口服的强效选择性抑制剂,通过阻断一种名为“男性缺失”的关键转录因子复合物发挥作用,为复发或难治性急性髓系白血病患者提供了首个针对该特定分子异常的治疗手段。该药于2023年7月获批,适用于携带KMT2A基因重排的成人及儿童患者。其 ...
福巴替尼 是一种具有高度选择性的口服不可逆性抑制剂,通过共价结合方式永久抑制纤维细胞生长因子受体2,为既往接受过治疗、携带特定基因融合或重排的局部晚期或转移性肝内胆管癌患者带来了突破性的靶向治疗机会。该药于2022年9月获批,其作用机制直击 ...
伐美妥司他 ,作为一种首创的双重抑制剂,针对EZH1和EZH2这两个在表观遗传调控中扮演关键角色的蛋白,为成人复发或难治性T细胞白血病/淋巴瘤患者提供了一种创新性的治疗选择。该药于2022年9月率先在日本获得批准,其作用机制在于同时抑制EZH1和EZH2的活 ...
阿达格拉西布 作为一种口服、高选择性的小分子共价抑制剂,专为靶向KRAS G12C突变而设计,为携带该特定突变的非小细胞肺癌患者带来了新的精准治疗选择,其获批基于在既往接受过至少一种全身性治疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者中展现出的显著疗效 ...
卡匹色替 作为一种口服、选择性小分子AKT(蛋白激酶B)抑制剂,与氟维司群联合,为携带特定基因突变的激素受体阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌患者提供了新的靶向治疗组合。该联合方案获批用于治疗在接受至少一种内分泌治疗方案后疾病复发或进展的绝 ...
艾拉司群作为首个获批用于治疗携带ESR1突变的雌激素受体阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌的口服选择性雌激素受体降解剂,标志着针对内分泌治疗耐药机制之一的精准治疗取得了重要进展。该药适用于在至少一线内分泌治疗后疾病进展的绝经后女性或成年男性 ...
图卡替尼 作为一种口服、高选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂,与曲妥珠单抗和卡培他滨联合,显著改善了既往接受过抗HER2治疗的HER2阳性转移性乳腺癌患者的生存结局,尤其是在控制具有挑战性的脑转移方面展现出重要价值。该联合方案获批用于治疗既往在转移阶 ...
特泊替尼作为一种高选择性MET酪氨酸激酶抑制剂,为携带MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌患者提供了精准有效的口服靶向治疗选择,该突变约占非小细胞肺癌的3%至4%,既往缺乏针对性的靶向药物。特泊替尼通过强效且选择性地抑制c-MET受体酪氨酸激酶 ...
吡托布鲁替尼作为全球首个获批的非共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂,为既往接受过共价BTK抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤患者带来了新的治疗希望。该药获批用于治疗既往接受过至少二线系统性治疗(其中包括一种共价BTK抑制剂)的套细胞淋巴瘤成人患者 ...
贝组替凡 作为首个获批用于治疗希佩尔-林道综合征相关肿瘤的口服缺氧诱导因子-2α抑制剂,代表了针对由特定分子通路驱动的一系列罕见肿瘤的靶向治疗取得了根本性进展。该药适用于治疗无需立即手术的希佩尔-林道综合征相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母 ...
维罗非尼 (商品名Zelboraf)是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂,通过选择性靶向BRAF V600突变,于2011年8月获美国FDA批准,用于治疗携带BRAF V600E突变的不可切除或转移性黑色素瘤成人患者。该药是首个针对BRAF V600突变的精准靶向药,开启了黑色素瘤的 ...
阿伐替尼 (商品名Ayvakit)是一种口服、强效、高选择性I型KIT/PDGFRA抑制剂,于2020年1月获美国FDA批准,用于治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括D842V突变)的不可切除或转移性胃肠间质瘤(GIST)成人患者。该药是首个针对PDGFRA D842V突变(既往对伊马 ...
奎扎替尼(商品名Vanflyta)是一种口服、高选择性II型FLT3抑制剂,于2023年7月获美国FDA批准,联合标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导化疗、高剂量阿糖胞苷巩固化疗,以及作为巩固后的维持单药治疗,用于新诊断FLT3-ITD阳性急性髓系白血病(AML)成人患者。该 ...
英菲格拉替尼(商品名Truseltiq)是一种口服选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)1-3抑制剂,通过可逆竞争性抑制ATP结合,于2021年5月获美国FDA加速批准,用于治疗既往接受过治疗、携带FGFR2基因融合或重排的不可切除、局部晚期或转移性胆管癌成人患者 ...
艾代拉里斯(商品名Zydelig)是一种口服磷脂酰肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)抑制剂,通过选择性阻断B细胞受体(BCR)信号通路,于2014年7月获美国FDA批准用于治疗:1.复发/难治性滤泡性淋巴瘤(FL)和小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)成人患者(至少接受过2次全身治疗 ...
凡德他尼(商品名Caprelsa)是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂,可同时抑制RET、VEGFR和EGFR等多个关键信号通路,于2011年4月获美国FDA批准用于治疗症状性或进展性不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌成人患者。该药主要针对RET原癌基因突变驱动的肿 ...
多达维普酮(商品名Modeyso,曾用研发代号ONC201)是一种口服小分子多巴胺受体D2/3(DRD2/3)拮抗剂和线粒体蛋白酶ClpP激动剂,于2025年8月获美国FDA加速批准,用于治疗1岁及以上、携带H3 K27M突变、既往治疗后进展的复发性弥漫性中线胶质瘤(DMG)成人 ...

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