艾伏尼布 是中国首个获批的针对IDH1突变癌症的强效口服靶向抑制剂，由Agios Pharmaceuticals公司开发，并在全球范围内进行了广泛的临床试验。2020年，基石药业获得了艾伏尼布在大中华区的独家开发和商业化权利，并于2022年在中国成功上市。该药物通过抑 ...
优赫得 /德喜曲妥珠单抗（ENHERTU，通用名：fam-trastuzumab deruxtecan，代号：DS-8201）作为一种创新的抗体偶联药物（ADC），在治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）方面展现出了显著的疗效。 优赫得/德喜曲妥珠单抗的主要靶点是人表皮生长因子受体2 ...
埃罗妥珠单抗 （EMPLICITI），这一针对复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的革命性药物，无疑是近年来最引人注目的成就之一。它不仅为这一难治性疾病的治疗开辟了新的途径，更在无数患者的生命中播撒下了希望的种子。 多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, ...
贝博萨 （奥加伊妥珠单抗，商品名BESPONSA）作为一种创新的抗体偶联药物（ADC），近年来在急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗中取得了显著疗效，为众多患者带来了新的希望。本文将从多个角度探讨BESPONSA对急性淋巴细胞白血病患者的疗效。 在一项针对 ...
维莫德吉 是一种高选择性的Hedgehog信号通路抑制剂。Hedgehog信号通路在多种肿瘤中，包括基底细胞癌中，都表现出高度的活性。维莫德吉通过结合并抑制Smoothened蛋白（SMO），这是一种在Hedgehog信号传导中起关键作用的穿膜蛋白，从而阻断该信号通路的激 ...
神经纤维瘤病1型（NF1）是一种由NF1基因变异引起的神经系统常染色体显性遗传疾病，其发病率约为每3000至4000名新生儿中就有1例。NF1患者中有约30%至50%会发展成丛状神经纤维瘤（PN），这种肿瘤通常难以通过手术完全移除，且具有较高的复发率和转化为恶性 ...
恩西地平 （IDHIFA/ENASIDENIB）作为一种针对IDH2突变的AML靶向性药物，通过抑制IDH2酶活性，纠正细胞代谢异常，展现出了显著的治疗效果。尽管存在一些副作用，但通过合理的监测和管理，可以有效减轻这些不良反应对患者的影响。恩西地平（Enasidenib） ...
KRAS基因是胰腺癌中最常见的突变基因，约占所有胰腺癌病例的90%。其中，KRAS G12C突变是KRAS基因中的一种特定类型，在胰腺癌患者中的发生率约为1%-2%。KRAS蛋白在正常情况下负责调控细胞生长和分裂的信号，但当其发生G12C突变时，会导致蛋白持续激活，进 ...
库潘尼西 （ALIQOPA/COPANLISIB），作为一种新型的PI3K抑制剂，近年来在治疗难治性滤泡性淋巴瘤方面展现出了高度有效的抗肿瘤活性，为患者带来了新的治疗选择和生存希望。 库潘尼西在临床试验中表现出色，其疗效显著且安全性较高。例如，在CHRONOS- ...
奈拉滨 （ATRIANCE/NELARABINE），这颗在现代肿瘤治疗领域熠熠生辉的新星，尤其在T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）的治疗中，展现出了令人瞩目的卓越功效，为无数患者及家庭带来了希望与光明。 T细胞急性淋巴细胞白血病，作为一种起源于T淋巴细胞 ...
普乐沙福 （又名普乐沙福，PLERIXAFOR）作为一种新型的治疗药物，正以其独特的机制在造血干细胞移植领域展现出非凡的潜力。它不仅能够显著提高患者外周血中造血干细胞的采集率，更为众多需要进行干细胞移植的患者开启了新的治疗篇章。 普乐沙福，作 ...
阿柏西普 （ZALTRAP）是一种通过DNA技术重组的全人类重组融合蛋白，由VEGF受体1的第二免疫球蛋白（Ig）结合域和VEGF受体2的第三Ig结合域组成，并与人类IgG1的Fc区融合。这种独特的结构使得阿柏西普不仅能与所有VEGF-A异构体、VEGF-B结合，还能与胎盘生 ...
雷莫芦单抗 （商品名：CYRAMZA，通用名：Ramucirumab）作为一种新型抗肿瘤药物，在结直肠癌的治疗中展现出了显著的临床价值，为众多患者点亮了生命的灯塔。 雷莫芦单抗是一种人源化IgG1单克隆抗体，其独特之处在于能够特异性结合血管内皮生长因子受 ...
FLT3（FMS样酪氨酸激酶3）是一种III类酪氨酸激酶受体，在细胞存活和增殖中均发挥重要作用。大约25%至30%的AML患者存在FLT3基因突变，这些突变与疾病的特别侵袭性形式和更高的复发风险密切相关。FLT3基因突变主要包括FLT3-ITD（内部串联重复）和FLT3-TKD ...
苏可欣 （Avatrombopag）主要通过刺激骨髓中的血小板生成素受体来增加血小板计数。这一机制使得骨髓内的巨核细胞增殖与分化，从而促进血小板的生成和成熟。与传统的治疗方法相比，苏可欣能够更直接、更有效地提升血小板水平，从而显著降低患者的出血风 ...
脊髓小脑共济失调（SCA）是一种罕见的神经系统疾病，主要影响小脑、脊髓和脑干等关键区域，导致患者逐渐失去运动协调、平衡和语言能力。这种疾病的遗传性很高，其患病率大约在1-5/10万之间，且随着病情的发展，患者可能在10至15年后完全丧失行走能力。目 ...
杜韦利西布 （Duvelisib/Copiktra）作为一种新型的双PI3K抑制剂，在PTCL的治疗中展现出了显著的临床效果，同时其安全性与耐受性也成为了医学界关注的焦点。 杜韦利西布通过阻断两种关键的激酶蛋白——PI3K-δ和PI3K-γ，抑制了肿瘤细胞内信号通路的 ...
依库珠单抗 （eculizumab）注射液，商品名为舒立瑞，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。这一消息无疑为长期饱受病痛折磨的gMG患者及其家庭带来了前所未有的希望。 全身型重症肌无力（gMG）是一种罕 ...
埃万妥单抗 （Amivantamab/Rybrevant）作为近年来非小细胞肺癌（NSCLC）治疗领域的一颗新星，正以其独特的机制与更广泛的适用性，引领着这一疾病治疗的新方向。 非小细胞肺癌，作为肺癌的主要类型之一，其高发病率与致死率一直是全球公共卫生领域面 ...
阿伐普替尼 （Avapritinib，商品名Ayvakit），作为一种强效、高选择性的KIT和血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）抑制剂，近年来在治疗系统性肥大细胞增多症方面展现了显著疗效。 阿伐普替尼的主要作用机制在于其能够特异性地结合并抑制KIT D816V突 ...
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