普吉华 /普拉替尼（GAVRETO/PRALSETINIB），这款药物以其独特的靶向性和高效性，为存在NTRK基因突变的患者开启了新的治疗篇章。 在探讨 普吉华 /普拉替尼对NTRK基因突变患者的意义之前，我们首先需要了解NTRK基因及其突变带来的挑战。NTRK基因编码 ...
骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic Syndromes,MDS）是一种起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，其主要特点是髓系细胞发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少以及高风险向急性髓系白血病（AML）转化。贫血是MDS患者最常见的症状之一，严重影 ...
培米替尼 /佩米替尼（PEMIGATINIB）在重排胆管癌中的有效性和安全性如何？ 近年来，胆管癌作为一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，其发病率在全球范围内逐年上升，特别是在亚洲地区，其发病率更为显著。胆管癌根据发生部位可分为肝内胆管癌和肝外胆 ...
洛莫司汀 主要通过在体内产生氯乙基碳离子和碳酰化中间体，这些亲电化合物能够攻击DNA上的亲核部位，形成烷基化产物，从而抑制DNA的合成和复制，达到抑制肿瘤细胞生长的目的。其脂溶性强，能够通过血脑屏障进入脑脊液，这使得它在脑部肿瘤和淋巴瘤等需 ...
纳地美定 是一种μ-阿片类受体拮抗剂，主要通过阻断肠道内的阿片受体来发挥作用。阿片类药物在癌症疼痛管理中广泛使用，但其常见的副作用之一就是便秘。纳地美定通过减少阿片类药物对肠道的抑制作用，增加肠蠕动，从而促进排便，有效缓解便秘症状。 ...
盐酸纳呋拉啡 的化学名称为(2E)-N-[(5R,6R)-17-(环丙基甲基)-4,5-环氧基-3,14-二羟基吗啡喃-6-基]-3-(呋喃-3-基)-N-甲基丙-2-烯酰胺单盐酸盐，其分子式为C28H32N2O5·HCl，分子量为513.03。该药物自2009年起在日本上市，用于治疗血液透析相关的尿毒症瘙 ...
阿巴西普 是一种由CTLA-4与Fc构成的融合蛋白，其独特的作用机制在于能够结合并抑制参与T细胞活化的共刺激蛋白靶标。在异基因造血干细胞移植过程中，供体的T细胞有时会错误地将患者的健康细胞识别为外来物并启动攻击，从而引发aGVHD。阿巴西普通过阻断这 ...
曲美木单抗 通过阻断CTLA-4途径，解除T细胞的活化抑制，从而激活免疫系统对肿瘤细胞的攻击。这一机制使得曲美木单抗在肝细胞癌治疗中发挥了重要作用。2022年10月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了曲美木单抗与抗PD-L1抗体Imfinzi（Durvalumab）联 ...
恩诺单抗 （Padcev/Enfortumab）是一种针对Nectin-4的ADC药物。Nectin-4是一种在多种肿瘤组织中，尤其是尿路上皮癌细胞表面高度表达的黏附蛋白。恩诺单抗由完全的人IgG1-kappa抗体与细胞毒性药物MMAE（单甲基奥瑞他汀E，一种微管破坏剂）通过蛋白酶可裂 ...
ELAHERE 由美国ImmunoGen公司研发，是一种针对叶酸受体α（FRα）的靶向抗体偶联药物。该药物由两部分组成：Mirvetuximab作为靶向抗体，能够精准识别并锁定癌细胞表面特有的叶酸受体α；而Soravtansine则是一种强效的化疗药物，一旦被Mirvetuximab带入 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种罕见且严重的心脏疾病，也被称为“淀粉心”。该疾病主要由于不稳定的转甲状腺素蛋白（TTR）在异常解离后错误折叠，形成淀粉样物质并沉积在心肌间质中，导致心肌变硬，进而引发心衰。由于该疾病认知度低 ...
格菲妥单抗 （Glofitamab）是一种IgG1双特异性抗体，其独特之处在于能够同时结合T细胞上的CD3和B细胞淋巴瘤细胞上的CD20。这一双重靶向机制激活了T细胞对淋巴瘤细胞的特异性攻击，通过T细胞介导的CD20+细胞裂解作用，从而杀死肿瘤细胞。与传统的单克隆 ...
索托拉西布（AMG510），作为一种创新的靶向治疗药物，在局部晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗领域展现出了令人瞩目的疗效，为无数患者点亮了生命的希望之光。 非小细胞肺癌作为肺癌的主要类型之一，其局部晚期阶段往往意味着病情已较为严重，治疗难 ...
恩西地平 （IDHIFA/ENASIDENIB），作为一款异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，自2017年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准以来，在治疗具有IDH2突变的复发或难治性急性骨髓性白血病（AML）的成年患者中，展现出了令人瞩目的疗效。 AML是一种快 ...
艾伏尼布 /依维替尼（TIBSOVO），作为一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）基因突变的口服靶向抑制剂，在治疗IDH1突变的胆管癌中展现了显著的疗效，为众多患者带来了新的生存曙光。 IDH1基因突变是胆管癌等多种癌症中的一种常见突变类型。这种突变会导 ...
厄达替尼 （Erdafitinib，商品名Balversa）作为其中的佼佼者，以其独特的作用机制和对特定肿瘤类型的显著疗效，引起了广泛的关注。特别是在尿路上皮癌（主要包括膀胱癌）的治疗中，厄达替尼展现了令人瞩目的潜力。 厄达替尼是一种革命性的靶向药物 ...
米托坦 （密妥坦），商品名为LYSODREN，就是这样一种药物，它在治疗肾腺瘤，特别是肾上腺皮质癌（ACC）的领域中，展现出了卓越的治疗效果和广泛的应用前景。 米托坦，作为一种类固醇激素合成抑制剂和具有细胞毒性的抗肿瘤药，其主要作用机制是通过 ...
血友病A是一种罕见而复杂的遗传性出血性疾病，影响全球约32万名患者，其中50-60%病情严重。患者由于缺乏凝血因子VIII（FVIII），导致血液无法正常凝固，进而出现不受控的自发性出血，尤其在关节和肌肉中，引起疼痛、肿胀、畸形等严重健康问题。长期以来 ...
套细胞淋巴瘤（MCL）是一种罕见的B细胞非霍奇金淋巴瘤，具有侵袭性和不可治愈的特点，其五年总生存率较低。在治疗上，传统的化疗方案虽然在一定程度上能够控制病情，但复发和难治性患者仍面临巨大挑战。吡托布替尼（Pirtobrutinib），商品名为Jaypirca， ...
库欣综合征（Cushings Syndrome，简称CS）是一种复杂的内分泌疾病，其特点为体内糖皮质激素（主要是皮质醇）的过度分泌。这种过度分泌不仅直接影响糖、脂肪、蛋白质及水电解质等多种物质代谢的平衡，还会对全身多个系统脏器功能造成损害，导致机体免疫力 ...
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