他替瑞林 （Taltirelin）是日本田边三菱公司研发的药物，在日本上市，用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调，为更方便SCA患者口服，这是世界上第一个批准的口服促甲状腺素释放激素(TRH)类似物，除具有内分泌作用外，还可发挥一定的中枢神经系统(CNS)作用。 ...
美国食品药品监督管理局(FDA)加快批准英特公司开发的Pemazyre 培美替尼 (pemigatinib)口服片剂，用于治疗成人晚期胆管癌。这是世界上首个针对胆管癌的靶向治疗。培美替尼具有更高的选择性和更低的副作用。它可以直接针对癌细胞进行精准打击，减少对正常 ...
米托坦 作为一种重要的治疗药物，在非转移性肾上腺皮质癌的治疗中发挥着重要作用。然而，由于其副作用和疗效差异，需要在医生的指导下进行个体化的治疗方案制定。同时，结合手术、放疗等其他治疗手段，以期达到最佳的治疗效果，提高患者的生活质量和生 ...
阿伐曲泊帕 （Avatrombopag，AVA）是美国AkaRx Inc公司研发生产的新一代血小板生成素（Thrombopoietin，TPO）受体激动剂。美国食品药品监督管理局（FDA）获批的适应症包括用于择期行侵入性检查或手术的成人慢性肝病相关血小板减少症和用于对既往治疗反 ...
西多福韦 在治疗难治性疣方面具有一定的疗效优势，能够显著降低疣体数量和复发率，提高患者的生活质量。然而，其注射给药和较高的成本也限制了其在临床的广泛应用。未来，随着对西多福韦研究的深入和制药技术的进步，我们期待能够开发出更加便捷、经济 ...
普拉替尼 /Pralsetinib是一种口服（每日一次）、高效和高选择性RET抑制剂。普拉替尼用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗、12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者和需要全身治疗且放射性碘难 ...
佩米替尼 是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要针对FGFR2基因突变的胆管癌患者。它通过抑制FGFR2信号通路的活性，从而抑制肿瘤细胞的增殖和转移，达到治疗的目的。多项研究表明，佩米替尼在治疗FGFR2基因突变的胆管癌患者中显示出显著的疗效。佩米 ...
恩曲替尼 作为一种新型的肺癌治疗药物，已经在晚期肺癌患者的治疗中展现出了显著的疗效。它的问世为肺癌患者带来了新的希望，也为医学界提供了更多有效的治疗选择。随着未来研究的深入，恩曲替尼有望在治疗肺癌方面发挥更大的作用，为更多患者带来福音 ...
拉罗替尼 （Larotrectinib）是一种新型的口服小分子药物，具有高选择性，对原肌球蛋白受体激酶（TRK）具有较好的抑制作用，主要用于儿童和成人患者携带神经营养性酪氨酸激酶受体（NTRK）基因融合的治疗（NTRK融合基因是各种成人和儿童癌症的致癌驱动因 ...
结直肠癌是全球范围内发病率和死亡率均较高的恶性肿瘤之一。近年来，随着精准医疗的不断发展，针对特定基因突变的靶向药物成为了研究热点。其中，KRAS G12C突变是结直肠癌中常见的基因变异之一，而阿达格拉西布（KRAZATI/ADAGRASIB）作为一种针对该突变 ...
血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物，而 罗普司亭 （商品名：Nplate，通用名：romiplostim）是一种第二代TPO-R药物,也是FDA批准的首个升血小板药物,每周一次的皮下注射,模仿人体的天然TPO，特别针对提高患者体内 ...
吉列替尼 （GILTERITINIB）在治疗FLT3突变白血病患者中的有效性分析,吉列替尼是一种口服的小分子FLT3抑制剂，于2018年获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗FLT3突变的成人AML患者。该药物的研发背景基于FLT3在白血病发生和发展中的关键 ...
美国FDA批准了 索托拉西布 （Sotorasib）用于伴有KRAS.G12C突变的肺癌二线治疗。据国外报道显示，该药的客观有效率（肿瘤大幅缩小或消失的患者比例）达到28.1%，远高于二线标准化疗方案多西他赛的13.1%。 索托拉西布是一种口服的小分子抑制剂，专门 ...
恩西地平 Idhifa（学名：enasidenib），作为一种新型的IDH2突变抑制剂，在医学界引起了广泛关注。它专门针对那些携带IDH2基因突变的病人，尤其是那些遭受复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML）困扰的患者。AML，一种在成年人中较为常见的血液癌症，其 ...
维特拉克 （VITRAKVI）对转移性实体瘤患者的疗效评估，Vitrakvi用于治疗携带NTRK基因融合((gene fusion))的成人和儿童，局部晚期或转移性实体瘤患者，并且没有产生已知的抗性突变，是转移性的或手术切除可能导致严重发病率，没有有效替代治訪案的。 ...
艾伏尼布 是一种异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)的口服靶向抑制剂，该药获得了FDA的批准用于经一款检测方法（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。它是首个也是唯一 ...
阿那白滞素 （KINERET/ANAKINRA）治疗糖皮质激素依赖性复发性心包炎的效果研究，Kineret通过竞争性抑制IL-1与白细胞介素-1 I型受体(IL-1RI)的结合来阻断IL-1α和β的生物活性，IL-1 I型受体在多种组织和器官中表达。IL-1的产生是在对炎症刺激的反应中诱 ...
强生公司宣布其口服小分子药物Balversa（ 厄达替尼 ，Erdafitinib）获得美国食品和药物管理局（FDA）的全面批准，成为治疗FGFR3基因突变导致的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）的创新疗法。这一突破不仅标志着科技的巅峰，也为罹患此疾病的患者带来了 ...
米托坦 /密妥坦适用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。肾上腺皮质癌患者可以通过手术完全切除得到根治，但复发率高，可以辅助药物治疗，米托坦、化疗、放疗也已被证实能使肾上腺皮质癌患者生存获 ...
厄达替尼 （BALVERSA/ERDAFITINIB）对FGFR突变型膀胱癌患者的有效性评估，厄达替尼的研发是基于对FGFR信号通路的深入研究。FGFR信号通路在细胞的增殖、分化、迁移等过程中发挥着重要作用，而FGFR的突变会导致这一通路的异常激活，进而促进肿瘤的发生和 ...
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