米托坦 （Lysodren/Mitotane）于1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗肾上腺皮质癌，并于2004年被欧洲药品管理局（EMA）列为罕见病药物。米托坦（双氯苯二氯乙烷0，p-DDD）为杀虫剂滴滴涕（DDT）的同类化合物，能选择性地使肾上腺皮质 ...
罗米司亭 （ROMIPLATE）：免疫性血小板减少症（ITP）的新希望。在血液肿瘤的治疗领域，白血病一直是研究的重要模型，引领着整个领域的发展。然而，与白血病治疗相比，免疫性血小板减少症（ITP）的治疗进展相对较慢。但随着新药物的出现，尤其是罗米司亭 ...
厄达替尼 片——是一种泛成纤维细胞生长因子受体(FGFR)酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制FGFRs的活性来抑制肿瘤细胞的增殖和生存。它在治疗具有FGFR基因突变的尿路上皮癌患者中显示出一定的疗效，并为这些患者提供了新的治疗选择。 Balversa(erdafitinib) ...
Hemlibra 艾米珠单抗 /艾米希组单抗（Emicizumab）的预防性治疗在获得性血友病A患者中表现出色，为改善患者生活质量提供了新的可能性。这一研究为未来更多深入的研究和临床实践提供了坚实的基础，为患者提供更个体化、有效的治疗方案。Hemlibra艾米珠单 ...
结直肠癌治疗药Vectibix（panitumumab） 帕尼单抗 是由美国安进公司研发的IgG2单克隆抗体，是第一个完全人源化的单克隆抗体，与EGFR具有高亲和性，于2006年获得美国食品和药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗化疗失败后转移性结直肠癌。帕尼单抗是一 ...
他法米地 /维达全是治疗转甲状腺素淀粉样心肌病（ATTR-CM）的有效药物，本研究旨在探讨变异型转甲状腺素淀粉样变性（ATTRv）与野生型转甲状腺素（ATTRwt）之间是否存在差异。在ATTR-ACT（经甲状腺素心肌病临床试验中的他法米地/维达全）预先规定的分析 ...
罗莫单抗 是一种人源化单克隆抗体，通过与破骨细胞上的RANK配体结合，抑制破骨细胞活性，减少骨破坏和骨丢失。在骨质疏松症的治疗中，罗莫单抗可以降低骨折风险，提高骨密度，改善骨微结构，从而有效治疗骨质疏松症。 骨质疏松症是一种由骨骼密度和 ...
Vitrakvi 拉罗替尼 (larotrectinib)是一种激酶抑制剂。肿瘤学研究和治疗中最具挑战性的问题之一是识别个体患者肿瘤内的致癌驱动因素，临床上可用的治疗药物可以直接靶向这些驱动因素。在这种情况下，基因融合作为导致致癌的遗传畸变的一个重要例子，遵循 ...
莫格利珠单抗 是一种针对趋化因子受体CXCR4的人源化单克隆抗体。它通过与CXCR4结合，抑制肿瘤细胞的生长和扩散，同时激活免疫系统的抗肿瘤活性，从而达到治疗肿瘤的目的。由于其独特的作用机制，莫格利珠单抗在多种恶性肿瘤的治疗中展现出了良好的疗效 ...
Rezurock 由Kadmon Holdings开发，2021年7月获得美国FDA批准。2021年9月，赛诺菲以19亿美元收购Kadmon，Rezurock随之收入囊中。值得一提的是，Rezurock是美国FDA批准的第一款也是唯一一款ROCK2小分子抑制剂，用于治疗先前接受过至少2次系统治疗失败的cG ...
白细胞介素-1（IL-1）是一种具有强效炎症和免疫扩增作用的细胞因子。近年来，IL-1已被证实参与了罕见自身炎症性疾病与痛风和类风湿关节炎（RA）等常见疾病的发病过程。 阿那白滞素 （Anakinra）是一种重组、非糖基化人IL-1Ra，与体内IL-1Ra相同，只是在N ...
厄达替尼 (BALVERSA)：为FGFR突变癌症患者带来的新希望。随着生物医学研究的不断深入，我们对于癌症的理解和治疗手段也在不断进步。近年来，一种名为厄达替尼（BALVERSA）的药物逐渐进入了人们的视野，它针对FGFR突变癌症的治疗效果引起了广泛的关注。 ...
索托拉西布 （AMG510）治疗KRAS突变结直肠癌患者效果如何？索托拉西布（AMG 510），作为首个专门针对KRAS基因的药物，得到了美国食品和药物管理局（FDA）的认可，并正式投入市场。这一创举不仅代表着对KRAS抑制剂研究的一大飞跃，也为携带KRAS基因突变 ...
对于急性髓系白血病（AML）的患者， 恩西地平 (Enasidenib)成为了一种具有希望的新型治疗药物。恩西地平(Enasidenib)的口服给药方式可以提高患者的生活质量，代替传统治疗方法如化疗和放射治疗等所带来的不良反应。综合来看，恩西地平(Enasidenib)是一种 ...
塞利尼索 ，英文名：selinexor，商品名：Xpovio，是目前首款且是唯一一款被FDA批准的口服核输出蛋白（XPO1）抑制剂，也是首款可同时用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）和复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）的药物。Selinexor抑制XPO1 ...
伊立替康脂质体 （ONIVYDE）是一种药物，也称为脂肪体或脂肪囊泡。它是通过将药物包裹在脂质体中来增加药物的稳定性和靶向性，从而提高药物的疗效并减少副作用。伊立替康脂质体（ONIVYDE）是一种靶向治疗药物，用于治疗胰腺癌等恶性肿瘤。 伊立替康 ...
PROPEL 3是一项全球性、一年期、2:1随机、双盲安慰剂对照临床试验，将评估 英菲格拉替尼 治疗3至18岁开放生长板软骨发育不全儿童的疗效和安全性。主要终点将是AHV相对于基线的变化，次要终点包括比例、身高Z评分（软骨发育不全儿童平均身高的方差和离散 ...
福巴替尼 是一种口服生物可利用的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，具有潜在的抗肿瘤活性。福巴替尼(TAS-120)治癌效果好吗？LYTGOBI适用于治疗既往治疗过的、不能切除的、局部晚期或转移性肝内胆管癌，伴有成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)基因融 ...
在当今世界，抗菌药物的发现与开发是一项至关重要的任务。随着细菌的抗药性不断增强，许多传统抗菌药物逐渐失去效力，因此，寻找新的、更有效的抗菌药物成为了全球公共卫生领域的紧迫需求。近年来，一种名为 依拉环素 （Xerava/Eravacycline）的新型抗菌 ...
2年随访结果显示 司帕生坦 对IgA肾病患者具有延缓肾功能下降潜力。2023年2月17日，FDA批准使用斯帕森坦减少有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人的蛋白尿，并基于减少蛋白尿加速批准。斯帕森坦最初是为治疗高血压而开发的;然而，它已 ...
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