Adagrasib( 阿达格拉西布 ，MRTX849)是一款针对KRAS G12C突变体的特异性优化口服抑制剂。通过在非活性状态下与KRAS G12C不可逆转地选择性结合，阻止其发送细胞生长信号并导致癌细胞死亡。adagrasib的临床前研究已经显示出了强大的抗癌活性。2021年6月24 ...
曲美替尼 是一种促分裂原活化细胞外信号调节激酶1（MEK1）和MEK2激动和活性的可逆抑制剂，能够抑制BRAF V600突变阳性的黑色素瘤细胞在体内和体外的生长。MEK蛋白是胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节器，可促进细胞增殖。BRAF V600E突变导致BRAF通 ...
在晚期癌症患者中，恶病质的发生率高达50%~80%，约20%的肿瘤患者直接死于恶病质。关于癌症恶病质的药物治疗，既往已开展了多个临床试验进行探索，但获得阳性结果的临床并不多， 阿那莫林 （Anamorelin）是其中结果比较突出的。阿那莫林（Anamorelin，阿 ...
Avapritinib（ 阿伐普利尼 ）是一种在研、强效、高选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。它是用于治疗GIST（胃肠道间质瘤）的Ⅰ型激酶构象抑制剂，可直接与KIT和PDGFRA突变导致下游信号传导激活的活跃性激酶构象结合。Avapritinib（阿伐普利尼）已被证实 ...
喜保宁 （vye gaba trin）是γ-氨基丁酸（GABA）的乙烯基衍生物，作为GABA转氨酶的竞争性抑制剂。喜保宁可防止GABA分解，因此可增加GABA能神经抑制活性。在难治性部分发作性癫痫患者中，作为附加治疗，喜保宁已被证明能有效降低癫痫活动。喜保宁是一种 ...
婴儿痉挛症(IS)是一种年龄依赖性的，通常发生于婴幼儿期的一种难治性癫痫脑病，最常见的临床特点是典型的成串的痉挛发作、具有高峰节律紊乱的脑电图表现，以及运动和认识发育迟缓。多国指南将 氨己烯酸 纳入IS一线治疗药物。事实上，早在1989年，氨己烯 ...
小细胞肺癌是一种转录依赖性疾病，约占所有肺癌患者的13-15%，由于其没有可作用的分子靶点，治疗起来比较困难。 鲁比卡丁 是一种选择性的转录抑制剂，通过抑制肿瘤基因转录和调节肿瘤微环境导致肿瘤细胞凋亡。在一项Ⅰ期研究中， 鲁比卡丁 联合阿霉素二 ...
埃万妥单抗 的获批基于一项多中心、开放性、多队列的临床试验CHRYSALIS（NCT02609776）结果。研究对81例携带EGFR外显子20插入突变的晚期非小细胞成人患者进行分析，中位随访时间为9.7个月，这些患者既往均接受了含铂化疗，并在期间或之后出现疾病进展； ...
鲁比卡丁 属于一种RNA聚合酶II的抑制剂，能够诱导DNA双链断裂和调节肿瘤微环境。对于铂类化疗耐药型小细胞肺癌，有着不错的抗癌活性。2018年，鲁比卡丁获美国FDA孤儿药认定，用于二线治疗小细胞肺癌；2020年6月，鲁比卡丁正式获FDA批准上市，用于治疗含 ...
曲美替尼 是一种MEK1/2抑制剂，主要通过对MEK蛋白的作用，影响MAPK通路，抑制细胞增殖。MEK是RAS和RAF的下游信号转导蛋白，因此曲美替尼针对具有RAS或RAF突变的癌种也可能有效。如非小细胞肺癌、黑色素瘤、甲状腺癌。 2017年6月22日, 曲美替尼 联合 ...
利伐沙班 是一种新型抗凝药物，它是Ⅹa因子抑制剂，是现在临床上较常用的抗凝药物，以往口服抗凝药物最常见的是华法林，但是由于需要频繁监测凝血象，且出血风险相对较多，大出血几率相对较高，特别是容易出现脑出血、消化道出血，严重的可以危及生命， ...
第五届进博会上，以”因罕而聚，共赴未来”为主题，阿斯利康呈现其全新治疗领域罕见病在华业务布局。期间，阿斯利康正式宣布在中国上市首个罕见病创新药舒立瑞（依库珠单抗，eculizumab），该药物在中国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿 ...
内脏静脉血栓（splanchnic vein thrombosis，SVT）是一种发生于罕见部位的静脉血栓栓塞（venous thromboembolism，VTE）。其中，门静脉血栓（portal vein thrombosis，PVT）是最常见的类型，男性每年的发病率为3.78/10万人，女性为1.73/10万人。 利伐沙 ...
达拉非尼 Dabrafenib（Tafinlar）是用于治疗转移性黑色素瘤和不能行手术治疗的黑色素瘤患者。达拉非尼（dabrafenib）是FDA继维罗非尼（vemurafenib）、易普利单抗（ipilimumab）后批准的第三个治疗转移性黑色素瘤的药物。 发表于顶尖学术杂志NEJM的 ...
中国国家药品监督管理局批准依库珠单抗（Eculizumab）注射液（商品名： 舒立瑞 ，Soliris）通过原液新产地的变更申请。作为我国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的处方药物1，此次变更批准标 ...
索托拉西布 (SOTORASIB/AMG510)是一种选择性且不可逆的靶向抑制KRASG12C的小分子，自2019年9月在ASCO上首次惊艳亮相后，研究进展势如破竹，于今年5月获得FDA批准治疗既往至少接受过一次系统治疗的KRASG12C突变局部晚期或转移性NSCLC患者，为接受过多轮 ...
万赛维 是一种抗病毒药物用于治疗获得性免疫缺陷综合征(AIDS)合并巨细胞病毒(CMV)视网膜炎的病人，以及预防高危实体器官移植患者的CMV感染。万赛维/盐酸缬更昔洛韦片（valcyte）适用于治疗获得性免疫缺陷综合征（AIDS）合并巨细胞病毒（CMV）视网膜炎。 ...
杜韦利西布 Copiktra(duvelisib)为磷脂酰肌醇-3-激酶PI3K-δ和PI3K-γ口服双重抑制剂，曾获批用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL），小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）和滤泡性淋巴瘤（FL）。PI3K讯号通路的异常被认为可以导致肿瘤细胞的繁衍，并协助形成有利于癌 ...
盐酸缬更昔洛韦片（ 万赛维 ）是一种口服药物，主要成分是盐酸缬更昔洛韦，口服后该药被小肠和肝内的酯酶迅速转化成更昔洛韦。更昔洛韦是一个合成的2’-脱氧鸟苷的类似物，它在体外和体内都可以抑制疱疹病毒的复制。万赛维临床用于治疗获得性免疫缺陷综 ...
索托拉西布 (SOTORASIB/AMG510)是一种小分子，旨在与KRAS G12C结合，将蛋白质锁定在非活性状态，防止其发送驱动不受控制的细胞生长的信号。美国FDA已批准Amg510（索托拉西布）用于治疗既往至少接受过一次系统治疗的携带KRAS G12C突变局部晚期或转移性非 ...
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