美国FDA批准葛兰素史克公司的 艾曲波帕 （eltrombopag）上市，用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性特发性血小板减少性紫癜（ITP）患者的血小板减少。 艾曲波帕 是首个获准治疗成人慢性ITP患者的口服非肽类血小板生成素受体 ...
尼达尼布 /维加特(NINTEDANIB)是一种多种酪氨酸激酶受体（RTKs）（包括PDGFR、FGFR、VEGFR、FLT3等）及非RTK类的受体（nRTKs）（包括Lck,Lyn and Src激酶）抑制剂。其可以竞争性结合这类受体的ATP结合位点从而阻滞细胞内信号通路。这些信号通路对间质性 ...
依库珠单抗 ，以商品名Soliris出售，是一种用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PHN）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的药物。它是一种人源化单克隆抗体，可作为末端补体抑制剂。在患有PNH的人中，它既减少了红细胞的破坏，又减少了输血的需要，但似乎并不影 ...
乌帕替尼 是一种在研口服Janus激酶亚型1（JAK1）选择性抑制剂。JAK属于细胞质酪氨酸激酶家族，其功能是传导细胞因子（如干扰素）介导的信号，共有四种JAK亚型，亚型之间有重叠的结合对象。这种激酶家族的抑制剂已经显示出治疗某些炎症性和自身免疫性疾病（如 ...
尼达尼布 /维加特(NINTEDANIB)可同时阻断血管内皮生长因子受体（VEGFR）、血小板源性生长因子受体（PDGFR）以及成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的信号转导通路。尼达尼布的抗肿瘤效果已经被临床试验证实，一个随机的、双盲III期临床试验LUME-Lung 1研究 ...
Scemblix (asciminib)用于治疗之前接受两种或多种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗过的慢性期费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+CML-CP)成人患者。该药是格列卫治疗慢性粒细胞白血病的后续药物。 Scemblix 是欧洲第一个通过专门针对ABL肉豆蔻酰口袋（也称STAMP ...
2020年12月16日， 玛格妥昔单抗 作为HER2抗体用药正式通过美国FDA批准，用于治疗已接受过2种及以上抗HER2靶向治疗的成年转移性HER2阳性乳腺癌（MBC）患者，其中至少1种抗HER2靶向疗法是用于治疗转移性乳腺癌。自此，HER2阳性乳腺癌患者多了一种新的治疗选择 ...
2021年2月6日，美国FDA加速批准了 厄布利塞 （umbralisib，商品名：Ukoniq）上市，用于治疗既往接受过至少一种基于抗CD20疗法的复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者，以及既往接受过至少三线全身治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。 PI3K可分 ...
Inclisiran 是一种siRNA，能促进PCSK9的mRNA降解，从而特异性沉默PCSK9基因表达，降低PCSK9水平，减少LDL受体降解，增强肝细胞对LDL的清除能力，以达到降低LDL-C的目的。 2016年美国心脏学会（AHA）科学年会和2017年欧洲心脏病学会（ESC）年会上分别发布 ...
科塞拉 是一种短效的细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK4/6）抑制剂，在接受化疗前使用，可将骨髓细胞短暂阻滞在细胞周期的G1期，减少化疗药对骨髓细胞的杀伤，提高患者的生存质量。 目前，对于化疗过程中发生骨髓损伤的患者，多使用生长因子药物加速血液细胞 ...
吡非尼酮 /艾思瑞(PIRFENIDONE)是一种具有抗纤维化、抗氧化、抗炎作用的小分子化合物，可通过多个途径全面干预IPF的病程进展。吡非尼酮的出现成功地扭转了医学界对这一类肿瘤性疾病一筹莫展的态势，也为笼罩在IPF阴霾里的无数患者带来了新生的希望。 ...
杜韦利西布 Duvelisib是一款PI3K蛋白激酶的创新口服抑制剂，用于治疗三种淋巴瘤，包括慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）及滤泡性淋巴瘤（FL）。 杜韦利西布 治疗复发或难治性PTCL（外周T细胞淋巴瘤）的2期PRIMO剂量优化试验的最新结 ...
吡非尼酮 /艾思瑞(PIRFENIDONE)是一种新型抗纤维化的口服小分子化合物，属于吡啶类药物。溶于酒精和氯仿，不溶于水，分子透过细胞表面不需要受体。被美国FDA和欧盟EMA授予孤儿药的称号。全球第一个，也是目前唯一一个获得特发性肺纤维化（IPF）适应症的 ...
依库珠单抗 (SOLIRIS/ECULIZUMAB)的活性成分依库珠单抗是一种重组单克隆抗体，可识别并粘附人体内存在的抗原。Eculizumab粘附在C5补体蛋白上并阻断它。C5补体蛋白是免疫系统补体级联反应的一部分，其激活会导致上述情况的发生。依库珠单抗是补体激活通 ...
莫博替尼 是一种不可逆的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，可与EGFR中的半胱氨酸797形成共价键，从而抑制EGFR信号传导，并阻止EGFR外显子20插入突变。它于2021年9月15日获得美国FDA批准，用于治疗具有表皮生长因子受体(EGFR)外显子20外显子插入突变的NSCLC[24]。这是 ...
依库珠单抗 (SOLIRIS/ECULIZUMAB)是一种抑制末端补体C5的重组人源型单克隆抗体。该抗体对C5有高度亲和力，能阻断C5a和C5b-9的形成，并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤，完全阻断补体介导的血细胞破坏。 大多数全身性重症肌无力患者（gMG）具有 ...
曲美替尼 /迈吉宁(TRAMETINIB)是一种激酶抑制剂适用作为单药和与dabrafenib联用为通过一种FDA-批准的检验检出有BRAF V600E和V600K突变的不可切除的或转移黑色素瘤患者的治疗。联合的使用是根据持久反应率的显示。尚未证实对MEKINIST与dabrafenib联用疾 ...
阿那白滞素 (ANAKINRA)一种重组IL-1β受体拮抗剂，经美国FDA批准用于治疗类风湿性关节炎和新生儿发病的多系统炎症性疾病。 ACTION是一项多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照的先导试验，旨在评估血液透析患者使用 阿那白滞素 的安全性、耐受性和可行 ...
曲美替尼 /迈吉宁(TRAMETINIB)是一种MEK1／2抑制剂，主要通过对MEK蛋白的作用，影响MAPK通路，抑制细胞增殖。MEK是RAS和RAF的下游信号转导蛋白，因此曲美替尼针对具有RAS或RAF突变的癌种也可能有效。 KRAS通路的潜在治疗靶点一直都在研究中。例如， ...
维罗非尼 /维莫非尼(VEMURAFENIB)是一种低分子量、口服可吸收的BRAF丝氨酸-苏氨酸激酶突变形成的抑制剂，其中包括BRAFV600E。在体外相似浓度下Vemurafenib还抑制其它激酶例如CRAF、ARAF、野生型RAF、SRMS、ACK1、MAP4K5和FGR。BRAF基因的一些突变会引起 ...
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