嘌呤类似物治疗毛细胞白血病（HCL）疗效显著，但高达50%患者治疗后复发。研究人员发现，对HCL患者给予中位给药16周BRAF抑制剂vemurafenib（威罗菲尼）治疗，高达96%的患者对治疗产生应答。中位给药8周后，即可产生应答，其中35%的患者获得完全缓解（CR） ...
威罗菲尼 ，是一个针对BRAFV600靶点的基因靶向药。威罗菲尼（Vemurafenib）是选择性BRAF V600激酶抑制剂，在BRAF V600突变阳性的转移性黑色素瘤中的应答率约为50%。癌症和肿瘤基因图谱（Cancer Genome Atlas）等研究发现，许多非黑色素瘤也存在BRAF V60 ...
美国FDA已批准靶向抗癌药 卡马替尼 （capmatinib，前称INC280，卡马替尼），用于治疗携带MET外显子14跳跃（MET exon14 skipping，METex14）突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，包括一线治疗（初治）患者和先前接受过治疗（经治）的患者。 卡马 ...
抗癌药 阿培利司 （alpelisib）已在加拿大批准上市，阿培利司联合氟维司群（fulvestrant）适用于治疗绝经后女性和男性乳腺癌患者，具体为：接受内分泌疗法治疗后病情进展、携带PIK3CA突变、激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）局部晚 ...
胃肠间质瘤（GIST）是胃肠道常见的间叶源性肿瘤，伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼分别是GIST的一、二、三线治疗药物，但PDGFRA外显子18突变，尤其是D842V突变的患者对现有靶向药物不敏感，该类患者群体治疗药物匮乏。基于对这类突变激酶构型的分析，研究者 ...
PIK3CA突变是乳腺癌对HER2靶向治疗耐药的原因之一。但是，肿瘤仅被单纯抑制PI3K会经由上调HER3逃逸。在临床前研究中，HER2、HER3和PI3K联合治疗能克服这一耐药途径。 在PIK3CA突变、HER2阳性转移性乳腺癌中进行 阿培利司 （PIK3CA抑制剂）、曲妥珠单 ...
卡马替尼 为首个被美国食品药品管理局(FDA)批准用于全线治疗METex14跳跃突变转移性NSCLC的靶向药物2，且被美国国家综合癌症网络 (NCCN)临床实践指南列为治疗METex14跳跃突变晚期NSCLC的首选治疗方案。卡马替尼是一种针对MET的激酶抑制剂，包括外显子14跳跃产 ...
上皮样肉瘤（ES）是临床比较少见的上皮样软组织肿瘤，其组织来源不明，部分学者认为它可能是起源于具有多向分化潜能的原始间叶细胞的肿瘤。2020年1月23日，美国FDA批准 他泽司他 Tazverik(tazemetostat)治疗16岁及以上患有转移性或局部晚期不可切除的成 ...
塞利尼索 （Selinexor）是目前全球首个选择性核输出蛋白XPO1抑制剂，选择性作用于核输出蛋白XPO1。而核输出蛋白1(XPO1)的作用是将生物大分子从细胞核单向输出到细胞质，包括肿瘤抑制蛋白(TSPs)和elF4E结合的致癌蛋白mRNA等，在健康细胞中，该过程受到严格调 ...
米托坦 是一种肾上腺细胞毒性活性物质，是一种抑制肾上腺皮质类固醇激素产生的抗肿瘤药。在1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。1989年，在中国香 ...
多发性骨髓瘤（MM）是一种发病率较高，常见于中老年患者的恶性肿瘤，多发性骨髓瘤患者最常见的临床表现包括高钙血症、肾功能损害、贫血以及骨病变等，患者最容易感受到的不适主要为不明原因的腰背部骨痛、极易发生的四肢骨折。多发性骨髓瘤约占所有癌症的1% ...
肾上腺分为皮质、髓质两部分，肾上腺皮质癌是源于肾上腺皮质的恶性肿瘤。肾上腺皮质癌的恶性度非常高，预后不好，患者生存质量低。肾上腺皮质癌早期时的一些症状容易与其它疾病混淆，容易误诊，临床很多患者在确诊时已经是中晚期，错过了最佳手术时间。 ...
近日，美国食品与药物管理局（FDA）批准 莫格利珠单抗 （mogamulizumab-kpkc）静脉注射疗法，用于在至少进行一次之前的系统性治疗后，治疗复发或难治性蕈样肉芽肿病（mycosis fungoides，MF）或者Sézary综合征（Sézary syndrome，SS）成人患者。这项批准为 ...
伏立诺他 （vorinostat）是一种组蛋白去乙酰化酶（histone deacetylase,HDAC）抑制剂，通过干扰去乙酰化酶的活性达到治疗目的。2006年10月6日美国FDA批准伏立诺他上市用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤（cutaneous T-cell lymphoma,CTCL）。奥沙利铂（Oxaliplati ...
近日，协和麒麟公布了一项关于现实世界数据的新研究，显示使用CCR4靶向制剂 莫格利珠单抗 （mogamulizumab，莫格利珠单抗）治疗的皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）患者，其缓解率高于先前研究中所观察到缓解率。对法国CTCL患者开展的一项回顾性观察研究结果显示，在 ...
阿维鲁单抗 （Bavencio）是一款免疫肿瘤学药物，于2017年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。阿维鲁单抗是一种靶向程序性细胞死亡蛋白配体1(PD-L1)的人单克隆抗体，是全球首个治疗转移性默克尔细胞癌（mMCC）的免疫疗法。 作用机制 （ ...
此前，未经治疗的微卫星稳定转移性结直肠癌（mCRC）患者通常使用氟尿嘧啶、亚叶酸钙联合奥沙利铂或伊立替康组成的三药联合治疗。此外，针对血管表皮生长因子受体（EGFR）或血管内皮生长因子受体（VGFR）的单克隆抗体也被添加到上述方案中。抗EGFR单克隆抗体 ...
帕尼单抗 是FDA批准的，用于EGFr表达阳性，而且经过氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康治疗后病情仍有发展的转移性结直肠癌。而后再次获批联合 FOLFOX 用于 RAS 野生型的转移性结直肠癌的一线治疗，或者作为单药用于之前氟嘧啶 + 奥沙利铂 + 伊立替康化疗后进展的 ...
2022年9月19日，罗氏宣布，欧盟委员会（EC）批准 Vabysmo （faricimab）用于治疗新生血管性或湿性老年性黄斑变性(AMD)，以及糖尿病性黄斑水肿(DME)导致的视力损害。Vabysmo是欧洲唯一获批的眼科注射药物，其 III 期研究支持对AMD 和 DME 患者的治疗间隔长达 ...
2021年07月20日，Albireo Pharma宣布美国FDA已批准 Bylvay （odevixibat）上市，用于在所有亚型的进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）患者中治疗瘙痒的药物。 Bylvay 的获批得到了PEDFIC 1和PEDFIC 2两项全球性3期临床试验数据的支持。在随机双盲、含安慰 ...
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