喜保宁 Sabril(氨己烯酸)是一种不可逆性的GABA转氨酶抑制剂,可以使脑和脑脊液中GABA的水平升高,从1990年代欧洲开始使用该药物治疗婴儿痉挛症,其效果优于ACTH。2009年,美国FDA批准了该药物在美国应用于婴儿痉挛症,目前在欧洲和北美,该药物均已被 ...
阿那格雷 为环磷腺苷磷酸二酯酶III抑制剂。高浓度时可抑制血小板的生成和聚集。本药原用作抑制血小板聚集,有抗血栓效果,但近年应用低剂量时发现其有降低血小板作用。作用机制可能是影响巨核细胞细胞周期后期(有丝分裂后)分化成熟,使血小板生成减少 ...
马法兰 用于治疗视网膜母细胞瘤(RB)已经有20多年的历史,使RB的预后得到了显著改善,但同时也会带来一定的眼部毒性作用。马法兰是一种细胞毒性烷化剂,可抑制DNA及RNA合成。马法兰最初用于治疗多发性骨髓瘤和卵巢癌,于上世纪90年代被用于RB玻璃体种 ...
马法兰 ,通用名称为“美法仑”。马法兰针剂是多发性骨髓瘤患者进行自体移植预处理的标准用药。美国德州大学MD安德森癌症中心的一项Ⅰ/Ⅱ期临床研究显示,复发性骨髓瘤在自体造血干细胞移植前,来那度胺联合大剂量马法兰的总体疗效似乎优于传统化疗方案 ...
Talazoparib( 他拉唑帕尼 )是一种新型PARP抑制剂。一项关于他拉唑帕尼用于治疗mCRPC的II期临床试验(TALAPRO-1;NCT03148795)结果发表于《柳叶刀肿瘤学》,主要评估了他拉唑帕尼在具有DDR-HRR变异的mCRPC中的抗肿瘤活性。 TALAPRO-1是一项II期临 ...
癌症恶病质(cancer cachexia)是一种复杂的代谢紊乱综合征,其主要临床表现为食欲减退、体重下降、肌肉萎缩、贫血等,严重影响患者的生活质量,是导致癌症患者治疗不耐受、预后不良,甚至过早死亡的“因”。但是目前尚未有专用于治疗癌症恶病质的药物出现, ...
他拉唑帕尼 (talazoparib)是一种PARP抑制剂,被批准用于治疗携带gBRCA1/2突变(有害或可能有害)、HER2阴性的MBC患者。除gBRCA1/2突变之外,其他同源重组(HR)通路基因突变是否可受益于PARP抑制剂治疗,是乳腺癌临床治疗中的一个关键问题。 开放性 ...
泊马度胺 是继来那度胺之后的第三代免疫调节剂(IMiD),显示出了独特的抗感染,免疫调节,抗肿瘤增生,抗血管生成等作用,并且在复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的临床试验中显示出更高的疗效,与来那度胺相比具有更少的不良反应。 试验1是一项2期 ...
塞替派 是一种烷化剂,分子式C6H12N3PS,其在生理条件下可形成不稳定的亚乙基亚胺基,具有较强的细胞毒性作用。塞替派通过鸟嘌呤碱基与DNA双链交联,导致DNA不可修复性损伤,从而阻止DNA、RNA和蛋白合成,是一种细胞周期非特异性药物。 塞替派不易从消化 ...
阿培利司 片(alpelisib)是一款口服小分子α特异性PI3K抑制剂。在携带PIK3CA基因突变的乳腺癌细胞系中,它已显示出抑制PI3K通路的潜力,并具有抑制细胞增殖的作用。美国FDA已批准阿培利司(alpelisib)联合氟维司群(fulvestrant)治疗PIK3CA突变、激素 ...
尽管近年来靶向治疗及免疫治疗的发展极大地改变了非小细胞肺癌(NSCLC)晚期患者的生存预后,然而不可避免的,NSCLC患者仍面临着治疗耐药,疾病进展的风险。在无驱动基因突变的NSCLC晚期患者中,一线化疗、免疫治疗的中位无进展生存期(mPFS)范围为6.4-9个 ...
泊马度胺 pomalidomide)是继沙利度胺和来那度胺后的第三个度胺类药物,是一种免疫调节剂,具有抗肿瘤活性,由美国塞尔基因公司研发,并于2013年2月首次在美国获准上市。 第三代免疫调节剂泊马度胺与来那度胺CRBN结合位点不同,不存在交叉耐药;与沙 ...
阿培利司 (alpelisib)是一种选择性PI3Kα抑制剂,2019年经FDA批准上市,NCCN指南推荐阿培利司联合氟维司群用于内分泌治疗进展的PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌。 CDK4/6抑制剂(CDK4/6i)联合包括氟维司群在内的内分泌治疗已经成为HR+/HER2-转 ...
雷莫卢单抗 Ramucirumab是一种血管生成抑制剂,它是一种血管内皮生长因子(VEGF)受体2拮抗剂,通过特异性结合该位点,阻止VEGF受体的配体VEGF-A、VEGF-C和VEGF-D结合,从而阻止VEGF受体2的激活。这款药物适用于癌症不能手术切除(不可切除),以及用于经含氟嘧 ...
卡博替尼 是美国Exelixis公司研发的小分子多靶点TKI:MET、VEGFR1 2 3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT。美国FDA于2012年批准卡博替尼胶囊(140mg每天)用于治疗进展性,转移甲状腺髓样癌(MTC)患者,于2016年批准卡博替尼片剂(60mg每天)用于治疗经抗血 ...
大多数全身性重症肌无力患者(gMG)具有可激活补体级联反应的乙酰胆碱受体(AChR)自身抗体。10%至15%的gMG患者对免疫抑制剂治疗(IST)反应差,称为难治性gMG。利妥昔单抗是通过基因重组技术研制的针对B细胞表面CD20抗原的人鼠嵌合型单克隆抗体,可以有效治疗难 ...
卡博替尼 (cabozantinib)又名“XL184”,由美国Exelixis生物制药公司研发。是一种对多癌种展现出广泛有效性的的多靶点激酶抑制剂,而产生“广泛有效性”的原因是基于卡博替尼拥有9个靶点,9个靶点分别为RET、MET、ROS1、VEGFR-1/2/3、KIT、TRKB、FLT- ...
普纳替尼 Ponatinib是一种新型激酶抑制剂,结构特征与伊马替尼十分相似。体外检测发现,普纳替尼ponatinib(曾用名AP24534)可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现,当普纳替尼达到药理学有效浓度水平时,可抑制所有BCR-ABL突变(是CML ...
依维莫司 为哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)口服抑制剂,与雌激素抑制剂联合,可能预防或延缓晚期乳腺癌患者对一线内分泌治疗的耐药。因此,携带mTOR阳性以及激素受体阳性,HER2基因阴性的乳腺癌患者可以考虑 依维莫司 (飞尼妥)。 用药前须知 ...
普纳替尼 是一款三代口服多靶点BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKIs),于2012年获美国食品药品管理局(FDA)加速批准上市。对于难治性的慢性髓性白血病(慢性粒细胞性白血病)患者,尤其有T315I突变的患者来说,Iclusig成为非常重要的临床选择。 普纳替 ...

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