在多种复发难治性血液与实体肿瘤中，癌细胞的恶性表型常与大量致癌蛋白在细胞核内的异常滞留或外排受阻相关。细胞核与细胞质之间的物质交换由核孔复合体调控，其中核输出蛋白XPO1（CRM1）负责将带有核输出信号的蛋白从核内输送至胞质，包括p53、FOXO、Ik ...
在恶性血液病的发生发展中，细胞核与细胞质之间的物质运输失衡常被忽视，却实为关键病理环节。核输出蛋白1（XPO1，又称CRM1）作为真核细胞中主要的核输出受体，负责将包括p53、Rb、IκB、FOXO等在内的数十种肿瘤抑制蛋白及生长调控因子从细胞核转运至胞 ...
拉罗替尼 是高选择性的原肌球蛋白受体激酶抑制剂，其作用机制并非针对特定的肿瘤类型，而是精准靶向神经营养因子受体酪氨酸激酶1/2/3基因融合这一特定的分子驱动事件。当NTRK基因家族成员与其他基因发生融合时，会产生持续激活的嵌合TRK蛋白，驱动细胞 ...
劳拉替尼 是高效的第三代间变性淋巴瘤激酶/原癌基因酪氨酸蛋白激酶抑制剂，其分子结构经过精心优化，具有强大的血脑屏障穿透能力，并能有效抑制包括对第一、二代间变性淋巴瘤激酶抑制剂耐药的多种突变形式，特别是间变性淋巴瘤激酶溶剂前沿突变。在间变 ...
在胆道系统恶性肿瘤中，成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因的重排或融合是一类具有明确致病意义的分子事件。这类遗传改变导致FGFR2蛋白持续激活，无需配体结合即可启动下游RAS-MAPK、PI3K-AKT及STAT等信号级联，驱动肿瘤细胞不受控增殖、抗凋亡及血管 ...
泊马度胺 是一种免疫调节剂，属于沙利度胺的类似物，但其作用机制更为复杂和广泛，它通过多种途径发挥抗肿瘤和免疫调节作用：直接诱导骨髓瘤细胞周期阻滞和凋亡；抑制骨髓瘤细胞与骨髓微环境之间的黏附，干扰其生存信号；调节多种细胞因子（如肿瘤坏死 ...
在急性髓系白血病（AML）的分子分型体系中，FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）基因的异常激活占据重要地位。其中，内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶结构域（TKD）点突变是最常见的两类变异形式，可导致FLT3受体持续自磷酸化，进而过度激活下游如STAT5、RAS/MAPK ...
曲美替尼 是一种高选择性的丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2抑制剂，其作用靶点位于丝裂原活化蛋白激酶信号通路中BRAF激酶的下游。在存在BRAF V600E/K等突变的肿瘤中，丝裂原活化蛋白激酶通路持续异常激活。曲美替尼通过抑制丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2，可有 ...
在急性髓系白血病（AML）的分子异质性图谱中，异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因的获得性突变构成了一类独特的致病亚型。正常情况下，IDH2参与三羧酸循环，催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸（α-KG）。然而，当其发生特定热点突变（如R140Q或R172K）后，酶活性 ...
达拉非尼 是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂，其作用机制在于高度选择性地抑制突变型BRAF蛋白的活性。在部分黑色素瘤、非小细胞肺癌和甲状腺癌等肿瘤中，BRAF基因的V600E/K等位点突变会导致其编码的蛋白激酶处于持续激活状态，异常驱动下游的丝裂原活化蛋 ...
卡博替尼 是一种多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂，其独特之处在于能够同时有效抑制包括血管内皮生长因子受体、肝细胞生长因子受体、酪氨酸激酶受体、转染重排激酶在内的多种与肿瘤生长、血管生成、转移和耐药相关的关键激酶。通过这种广谱抑制作用，卡博 ...
长期以来，KRAS基因突变被视为“不可成药”的经典代表。作为细胞内关键的信号转导分子，KRAS一旦发生特定点突变（如G12C），便会长期处于激活状态，持续驱动肿瘤细胞增殖、存活与转移。其中，KRAS G12C突变在非小细胞肺癌、结直肠癌及部分胰腺癌中较为常 ...
在肿瘤治疗领域，传统方法多依据癌症发生的器官或组织类型制定治疗方案。然而，随着分子生物学和基因组学的发展，一种以驱动基因为核心的“泛瘤种”（tumor-agnostic）治疗理念逐渐兴起。 拉罗替尼 （Larotrectinib）正是这一理念的重要实践成果，其作用 ...
普纳替尼 是一种口服、强效的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，其核心价值在于能够抑制对第一、二代BCR-ABL抑制剂（如伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼）耐药的BCR-ABL突变，特别是具有高度耐药性的T315I突变。在慢性髓系白血病和费城染色体阳性急性淋巴细 ...
米哚妥林 能够同时抑制FMS样酪氨酸激酶3、蛋白激酶C等多种激酶的活性，在急性髓系白血病中，FMS样酪氨酸激酶3基因的内部串联重复突变是常见的驱动突变，导致该受体酪氨酸激酶持续活化，促进白血病细胞增殖，通常与不良预后相关。米哚妥林通过抑制突变型 ...
维奈克拉 是一种口服、首创的高选择性BCL-2抑制剂，其作用机制聚焦于恢复肿瘤细胞的凋亡通路。BCL-2是一种关键的抗凋亡蛋白，在慢性淋巴细胞白血病等多种血液肿瘤细胞中过度表达，它像分子开关一样阻止细胞启动程序性死亡，导致肿瘤细胞异常长寿和积累 ...
血友病A是一种由于凝血因子VIII缺乏或功能异常而导致的遗传性出血性疾病，患者在外伤或自发性情况下易出现关节、肌肉及其他部位出血，长期反复出血还可引发关节损伤与残疾。传统的治疗方案主要是定期补充凝血因子VIII，但部分患者会产生抑制物（中和抗体 ...
尼拉帕利 是一种口服多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，其通过独特的“合成致死”机制，选择性地杀伤存在同源重组修复缺陷的肿瘤细胞，作为维持治疗手段，能显著延缓对铂类化疗敏感的复发性卵巢癌患者的疾病进展，无论其是否存在特定的基因突变。其作用 ...
BRAF基因V600位点的突变是多种恶性肿瘤的关键驱动因素，尤其在黑色素瘤中占比高达40%-50%，在非小细胞肺癌、甲状腺乳头状癌等瘤种中也有明确致病意义。这类突变导致BRAF激酶持续活化，通过BRAF-MEK-ERK信号通路异常传递增殖信号，驱动肿瘤快速生长与转移 ...
安杂鲁胺 是一种口服的雄激素受体信号抑制剂，通过比传统抗雄激素药物更彻底地阻断雄激素受体通路，为转移性或非转移性的去势抵抗性前列腺癌患者提供了显著延长生存的有效治疗手段。其作用机制涉及三个关键层面：首先，它竞争性地抑制雄激素与受体的结 ...
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