原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（pHLH）是一种罕见的危及生命的遗传性综合征，其特征是高炎症，主要由干扰素（FN）的高产量驱动，导致发热，脾肿大，血细胞减少和凝血功能障碍。目前尚未批准用于HLH的治疗，近期尝试改善基于地塞米松/依托泊苷的治 ...
噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)，又称噬血细胞综合征(HPS)，是一组由于免疫系统过度活跃导致的严重炎症反应综合征，主要表现为持续发热、肝脾肿大、全血细胞减少以及骨髓、肝、脾、淋巴结组织发现嗜血现象。根据发病原因和机制的不同，HLH可分为原发 ...
脑是乳腺癌常见的转移部位，目前对乳腺癌脑转移耐药的治疗方案仍然十分有限。近期，美国FDA授予 图卡替尼 突破性疗法认定，用于与曲妥珠单抗和卡培他滨联用，治疗不可切除的局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌患者。 此次获批是基于关键性HER2CLIMB临床试验 ...
美国食品和药物管理局（FDA）批准了 图卡替尼 联合曲妥珠单抗和卡培他滨用于经一种或多种抗HER2治疗后的HER2阳性晚期乳腺癌治疗。图卡替尼是曲妥珠单抗、帕妥珠单抗、T-DM1等经治乳腺癌患者可选方案的有力补充。更为可喜的是，图卡替尼对于脑转移乳腺癌患者 ...
免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征为血液中血小板计数低（血小板减少症）和血小板生成受损。在美国，ITP在儿童群体中的年发病率估计为十万分之五点三。在临床上，TIP儿科患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水 ...
吉瑞替尼 是一种口服选择性FLT3激酶抑制剂，由Astellas与Kotobuki Pharmaceutical合作研发，在日本被授予用于FLT3 mut+ 复发性难治性AML的突破性疗法资格，于2018年9月批准上市。 吉瑞替尼 在美国于2018年11月获批，成为FDA批准的第一个用于复发性难治性AML ...
新发胶质母细胞瘤（GBM）的标准治疗是肿瘤手术切除加6个周期的替莫唑胺化疗联合同步放疗。替莫唑胺可诱发血小板减少症，是术后出现的主要不良反应，其发生率达6%～19.4%。依据III期临床试验的不良反应评价标准（CTCAE），血小板含量下降至25,000～49,000 ...
FLT3突变阳性AML是一种威胁生命的疾病，具有显著未满足的医疗需求； 吉列替尼 是FDA批准用于FLT3突变的复发或难治性AML的第一种也是唯一一种FLT3抑制剂；吉列替尼的批准标志着安斯泰来在美国进入血癌治疗领域。 安斯泰来制药公司宣布美国食品药品管理局 ...
神经母细胞瘤是儿童期最常见的颅外实体瘤，因其恶性程度高，治疗难度大，又被称为“儿童肿瘤之王”。神经母细胞瘤起源于肾上腺髓质或椎旁交感神经系统，是婴幼儿最常见的颅外实体肿瘤，在中国约占儿童恶性肿瘤的8%~10%。根据2014年美国对儿童癌症的统计 ...
神经母细胞瘤（neuroblastoma）属于神经内分泌性肿瘤，是儿童最常见的颅外肿瘤。神经母细胞瘤常见的发生部位是肾上腺，但也有可能发生在腹部、胸部或在邻近脊神经组织，而且大多发现在5岁以下的儿童。神经母细胞瘤是极其罕见的一种肿瘤。根据美国癌症研 ...
尿路上皮癌主要指肾脏、输尿管、膀胱、前列腺等部位的肿瘤。尿路上皮癌在临床当中是比较罕见的一种疾病，传统的治疗方法主要是做开放性的肾输尿管全切除手术。随着临床技术的发展，也可以做腹腔镜下肾输尿管全切除，目前已经确诊还是要及时的进行治疗。 ...
2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的3期JAVELIN膀胱100试验（NCT02603432）数据显示，在一线铂类化疗没有进展的晚期尿路上皮癌患者中， 阿维鲁单抗 （Avelumab, Bavencio）作为一线药物维持治疗优于最佳支持治疗（BSC）。 以下患者出现了无 ...
在2019年7月，美国食品和药物管理局(FDA)批准selinexor(XPOVIO )在低剂量地塞米松为复发/难治性多发性骨髓瘤(rrMM的治疗组合)，并在2020年6月批准的selinexor( xpovio )作为单剂复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤的治疗(rrDLBCL )。上市许可申请(MAA)也已 ...
XPOVIO（ Selinexor ）是一种全球首创、口服、选择性核输出蛋白抑制剂，通过结合并抑制核输出蛋白XPO1（又名CRM1）发挥作用，促使肿瘤抑制蛋白在细胞核内积累，从而重新启动和放大其肿瘤抑制的功能，导致癌细胞的凋亡，同时很大程度上让正常细胞免受损伤 ...
辉瑞旗下 吉妥珠单抗 （gemtuzumab ozogamicin）用于治疗新确诊的肿瘤表达CD33抗原的急性髓性白血病（CD33-阳性AML）成人患者。FDA还批准吉妥珠单抗在治疗2岁及以上年龄的经历过复发或对初始治疗无应答的CD33-阳性AML患者。 吉妥珠单抗 最初于2000 ...
【中文名】：吉妥單抗 【商品名】：Mylotarg 【化學名】：Gemtuzumab ozogamicin 【規格】：4.5mg/5mg 2017年9月1日，美国食品和药物管理局批准吉妥单抗（Mylotarg,辉瑞公司）用于治疗成人新诊断的CD33阳性急性髓细胞性白血病（AML）， ...
波齐替尼 是一种创新口服广谱HER抑制剂，临床前试验显示其对携带20插入突变（ins）HER受体的抑制效果是现有TKI的几十倍，目前正在进行多项临床试验。在ZENITH20-1这项多队列、多中心的II期研究中，用波齐替尼治疗既往接受过治疗的EGFR20ins晚期NSCLC患者，预 ...
甲状腺眼病（TED）是一种进行性的、致衰性的自身免疫性疾病，活动性疾病窗口有限，在此期间无需手术干预即可治疗。虽然TED经常发生在甲状腺功能亢进或格雷夫病（Grave’s disease,甲状腺机能亢进）患者身上，但它是一种独特的疾病，由自身抗原激活眼眶内 ...
甲状腺眼病是一种严重的、进行性的、威胁视力的罕见的自身免疫性疾病。虽然TED经常发生在甲状腺机能亢进或Graves病患者中，但它是一种独特的疾病，是由自身抗体在眶后间隙激活igf - 1r介导的细胞信号复合物引起的。这导致了一系列的负面影响，可能会造成 ...
中国约有900万癫痫患者，其中约60%受到部分性发作癫痫的影响，而约有40%的部分性发作癫痫患者需要加用治疗，约有30%的癫痫患者使用现有的抗癫痫药物不能控制病情。癫痫的药物治疗仍然有很大的缺口。2019年12月1日，卫材研发的创新型抗癫痫药 吡仑帕奈 正式在 ...
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