美国食品药品管理局(FDA)批准 Sabril (氨己烯酸)口服溶液治疗1个月至2岁儿童的婴儿痉挛症(IS);Sabril片剂与其它药物联合用药,治疗成人复杂局部性癫痫发作(CPS)。婴儿痉挛症属于难治性的癫痫综合症,多数是因脑部器质性病变或遗传性代谢疾病所引起 ...
AML这种快速发展的癌症,能够抑制骨髓和血液中的正常细胞,从而导致正常血细胞数量减少,这类患者都需要持续输血。 估计有25%至30%的AML患者在FLT3基因中有突变,这些突变与疾病进展性和更高的复发风险有关, 吉列替尼 靶向这种基因,它也是第一款能够 ...
曲美替尼 是一种MEK1/2抑制剂,主要通过对MEK蛋白的作用,影响MAPK通路,抑制细胞增殖。MEK是RAS和RAF的下游信号转导蛋白,因此曲美替尼针对具有RAS或RAF突变的癌种也可能有效。如非小细胞肺癌、黑色素瘤、甲状腺癌。 曲美替尼 使用时需要注意的事 ...
来自Biogen的 诺西那生钠 (nusinersen)是第一种用于治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的药物,脊髓性肌萎缩症是一种罕见且通常致命的遗传性疾病,主要影响儿童和年轻人,其影响肌肉的力量和运动。SMA(脊髓性肌萎缩症)是一种罕见的遗传疾病,是由生存运动神经 ...
与安慰剂相比,延长的 来那替尼 在无病生存率和远距无病生存率方面显示出显着优势。耐受性特征主要由胃肠道事件决定。主动腹泻管理可以减少腹泻的频率,持续时间和严重程度。德国卫生技术评估机构为这种新的治疗方案提供了额外的好处。 来那替尼已获欧盟 ...
阿糖胞苷联合柔红霉素的“7+3”强化诱导化疗方案是初治急性髓系白血病(AML)患者较为有效的治疗方案,可改善患者的无进展生存(PFS)和总生存(OS)。约20%的AML患者存在IDH1/2基因突变,Ivosidenib(AG-120)和 恩西地平 (AG-221)为靶向IDH1/2的抑制剂, ...
达拉非尼 Dabrafenib(Tafinlar)是用于治疗转移性黑色素瘤和不能行手术治疗的黑色素瘤患者。达拉非尼(dabrafenib)是FDA继维罗非尼(vemurafenib)、易普利单抗(ipilimumab)后批准的第三个治疗转移性黑色素瘤的药物。 【达拉非尼Tafinlar功能与 ...
劳拉替尼 是一种新型第三代酪氨酸激酶抑制剂(TKI),其靶向间变性淋巴瘤激酶(ALK)以及受体酪氨酸激酶c-ros原癌基因1(ROS1)。限制传统ALK / ROS TKI发挥更大活性的关键因素之一是获得性耐药突变,特别是ALK G1202R和ROS1 G2032R耐药突变,当然这并 ...
瑞格非尼 属于分子靶向药物,与索拉非尼和乐伐替尼一样,属于多靶点的分子靶向药,与索拉非尼相比,可以阻断更多的靶点。这个药物既可以抑制肿瘤细胞的增殖和转移,同时又可以阻断供应肿瘤组织的新生血管,通过这些途径,起到控制肿瘤的作用。 如果 ...
目前, 瑞格非尼 已经被FDA批准用于索拉非尼无效的原发性肝细胞癌的二线治疗,成为了继索拉非尼之后,第二个被批准用于原发性肝细胞癌的靶向药物。 确立这一药物在肝癌治疗中地位的试验是一个叫做RESORCE的临床研究。这是一个全球性的肝癌临床实验, ...
自从 克唑替尼 几年前在中国上市,它已经创造了多个“第一次”,也掀开了中国非小细胞肺癌治疗的新篇章。克唑替尼让中国临床医生第一次深刻认识了肺癌的新亚型——ALK 融合基因阳性 NSCLC.当非小细胞肺癌被看成一个整体时,其治疗进展非常缓慢;当非小细 ...
2020年底,美国FDA批准 奥西替尼 (Tagrisso)用于EGFR外显子19号缺失或外显子21号 L858R突变非小细胞肺癌患者肿瘤切除后的辅助治疗。 奥西替尼是第三代EGFR-TKI,可抑制EGFR敏感突变和EGFR T790M耐药突变的肺癌细胞。奥西替尼先后创造了两个历史记录 ...
2020年10月16日,美国食品和药物管理局批准venetoclax(VENCLEXTA,AbbVie Inc.和Genentech Inc.)与阿扎胞苷、地西他滨或低剂量胞嘧啶(LDAC)联用,用于75岁或以上成人新诊断的急性髓系白血病(AML),或有排除强化诱导化疗的合并症。 维奈克拉 片 (V ...
靶向药的副作用是无法避免的, 奥西替尼 虽然有着“肺癌神药”的称呼,但是也不例外,但是普医国际了解到不管是 奥西替尼 还是其他靶向药,服药期间的副作用都是可以避免以及控制的。 皮疹。皮疹是所有服用靶向药的患者都会出现的副作用,从第一天服药开 ...
卢卡帕尼 (Rubraca,rucaparib)是全球首个获批治疗前列腺癌的PARP抑制剂,卢卡帕尼是一种多聚 ADP 核糖聚合酶(PARP)抑制剂,它可阻断癌细胞中受损 DNA 的修复,从而导致癌细胞死亡。 常见的副作用有:虚弱/疲劳(62%)、恶心(52%)、贫血(43%)、ALT/AST升高( ...
近年来,MET抑制剂的研究层出不穷,其中沃利替尼、Tepotinib和 卡马替尼 是目前研究数据相对较多的3个药物。卡马替尼作为一种口服的高选择性小分子MET抑制剂,已于2020年2月11日向美国FDA提交了新药申请(NDA),并被授予突破性疗法的优先审评资格,用于治疗携 ...
瑞普替尼 (Ripretinib)是一种酪氨酸激酶开关控制抑制剂,通过使用独特的双重作用机制来调节激酶开关和活化环,从而广泛抑制KIT和PDGFRα突变激酶。瑞普替尼抑制GIST中的KIT外显子9、11、13、14、17和18的原发和继发突变,以及系统性肥大细胞增多症(SM)中 ...
美国FDA加速批准 培米替尼 用于既往接受过治疗的携带FGFR2融合或其他重排的不可切除局部晚期或转移性胆管癌成人患者。 培米替尼 治疗胆管癌的效果: 在一项对67名患者进行了至少6个月随访的研究中,研究者记录的客观缓解率为37.3%(95%CI,25.8-50 ...
拉罗替尼 是一种广谱抗癌靶向药,美国FDA加速批准Larotrectinib(商品名Vitrakvi,代号LOXO-101,拉罗替尼)的上市,拉罗替尼治的适应症为患有实体肿瘤的成人和儿童患者,需要有NTRK基因融合(NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合)。FDA批准的每种药物都有其特定的 ...
拉罗替尼 药效确实好,与传统抗癌药不同的是,拉罗替尼的适应症并不是以某种癌种来区分的,而是以一种基因突变为目标,即NTRK突变,对于发生NTRK基因突变的患者,拉罗替尼具有较好的治疗效果。更值得一提的是,约40%发生NTRK基因融合的患者,在用药开始后一 ...

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