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司美替尼(Selumetinib)作为口服单药治疗的疗效和安全性如何？

美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药司美替尼突破性药物资格（BTD），用于治疗3岁及以上神经纤维瘤病1型（NF1）相关的症状性和/或进行性、不能手术治愈的丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者。PN是一种罕见的、不可治愈的遗传性疾病，目前尚无批准的药 ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-04-21 15:12:16

维莫德吉(Vismodegib)靶向治疗基底细胞癌效果好吗？

靶向药维莫德吉是一种具有选择性Hedgehog信号通路的新型口服类药物。这种药物在2013年7月16日被欧盟委员会（EC）批准用于不适宜手术或放射治疗的有症状转移性基底细胞癌或局部晚期基底细胞癌成人患者的治疗。该项批准，使维莫德吉成为欧盟首个获批用于这一 ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-04-21 15:11:14

维莫德吉(Vismodegib)可以治疗哪类病症患者？

维莫德吉由罗氏的基因技术公司（Genentech）生产，是一种具有选择性Hedgehog信号通路的新型口服类药物。2012年1月30日，美国食品与药物管理局（FDA）批准维莫德吉用于治疗成人最常见的皮肤癌——基底细胞癌。该药预期用于不能手术或放疗的局部晚期皮肤基底 ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-04-21 15:02:10

普雷西替尼(pralsetinib)治疗甲状腺癌患者的临床研究数据

Blueprint Medicines已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了普雷西替尼的新药申请（NDA），用于治疗晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者和RET融合阳性甲状腺癌患者。普雷西替尼是一种口服、强效、高选择性的RET融合和突变（包括预测的耐药突变）抑 ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-04-21 14:54:52

普雷西替尼(pralsetinib)拥有优异的抗肿瘤能力和良好的安全性？

普雷西替尼是美国Blueprint Medicines公司研发的一种口服（每日一次）、强效、高选择性的靶向RET变异的在研药物。　　ARROW研究是一项针对普雷西替尼治疗晚期RET突变患者的全球性研究，结果证实了其优异的抗肿瘤能力和良好的安全性。　　具体研究结果如下 ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-04-21 14:47:50

鲁卡帕尼(Rucaparib)可以治疗哪种病症患者？

根据一项对ARIEL3期III期临床试验（NCT01968213）收集的标本的分析，与安慰相比，鲁卡帕尼对具有非BRCA同源重组修复（HRR）基因突变的卵巢癌女性，具有较好的疗效。　　研究人员检查了ARIEL3（N = 564）中所有患者的档案标本，对它们进行了测序，以鉴定预 ...

阅读量：2003

作者：康必行-小雪时间：2021-04-21 14:40:26

伊沙佐米(ixazomib/Ninlaro)治疗MM患者安全性及有效性如何？

伊沙佐米：多发性骨髓瘤患者自体干细胞移植后维持治疗的又一选择，多发性骨髓瘤（multiple myeloma,MM）患者在自体干细胞移植（autologous stem cell transplantation,ASCT）后的维持治疗，能有效延缓疾病进展、延长患者生存，但几乎所有的患者最终还是会出 ...

阅读量：2546

作者：康必行-小雪时间：2021-04-21 14:39:56

伊沙佐米(ixazomib/Ninlaro)用于治疗多发性骨髓瘤成人患者

多发性骨髓瘤是一种由骨髓浆细胞病变引发的恶性血液肿瘤，目前仍无法治愈，且容易复发。该病多发于老年人，导致骨髓衰竭、骨质破坏、高钙血症、贫血、感染、肾衰竭和神经系统症状，威胁患者的长期生存。我国多发性骨髓瘤的发病率约为十万分之一，已超过急性 ...

阅读量：2060

作者：康必行-小雪时间：2021-04-21 14:29:27

曲贝替定/他比特定(TRABECTEDIN)联合PLD使复发性卵巢癌患者获益

根据《癌症研究与临床肿瘤学杂志》发表的一项研究，曲贝替定与聚乙二醇脂质体多柔比星（PLD）联合使用，可能为经治铂敏感复发性卵巢癌患者提供长期获益。　　德国耶拿大学医院妇科和生殖内科以及ESGO妇科肿瘤学培训中心Ingo B.Runnebaum等开展了一项非介 ...

阅读量：2801

作者：康必行-小雪时间：2021-04-21 14:23:20

帕比司他(PANOBINOSTAT)是治疗多发性骨髓瘤的靶向药吗？

美国FDA批准诺华制药公司的帕比司他用于治疗既往接受过至少2种标准疗法（包括硼替佐米和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤患者。帕比司他是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂。在此药物获得批准前，FDA已将其指定为罕见病治疗产品，并授予其优先审查状态。　 ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-04-21 14:19:46

乳腺癌治疗药玻玛西尼/玻玛西林是我国第二个CDK4/6抑制剂

玻玛西尼片是一款CDK4/6抑制剂。正是CDK4/6抑制剂的出现，才改变乳腺癌治疗进程，让更多晚期HR+/HER2-乳腺癌患者受益。目前，国外已批准上市的CDK4/6抑制剂有3个：辉瑞的Palbociclib（哌柏西利，商品名：爱博新）、诺华的Ribociclib（瑞柏西利）及礼来的玻玛 ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-04-21 14:14:10

厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)可用于患有晚期膀胱癌的成人？

2019年04月，美国食品和药物管理局（FDA）批准厄达替尼作为膀胱癌的首个靶向治疗药物。该药用于患有晚期膀胱癌的成人，其FGFR3或FGFR2基因突变，并且在化疗后变得更糟。　　FDA还批准了一项寻找这些基因突变的测试。　　FGFR（成纤维细胞生长因子受体） ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-04-21 14:03:50

厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)治疗晚期尿路上皮癌有效？

法国研究者Loriot等报告，针对经治的、携带FGFR改变的、局部晚期和不可切除的/转移性尿路上皮癌患者，厄达替尼可获得40%的客观缓解，且约半数患者发生≥3级治疗相关不良事件。　　FGFR基因编码的改变在尿路上皮癌中很常见，且可能与免疫干预较低的敏感性 ...

阅读量：2789

作者：康必行-小雪时间：2021-04-21 13:58:59

他拉唑帕尼(Talzenna/Talazoparib)获批治疗BRCA突变乳腺癌？

辉瑞宣布其口服PARP抑制剂他拉唑帕尼已获欧盟委员会批准，作为单药治疗生殖系统乳腺癌易感基因（gBRCA）1/2突变，具有人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。　　他拉唑帕尼是一种PARP抑制剂，临床前研究表明，他拉唑帕尼通过 ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-04-21 13:49:40

卡非佐米(Carfilzomib/Carfilnat)的使用说明

卡非佐米是一种四肽基环氧骨架蛋白酶体抑制剂不可逆地结合至20S蛋白酶体含苏氨酸N-端活性部位，26S蛋白酶体内蛋白水解核心颗粒。卡非佐米有抗增殖和凋亡活性在体外在实体和血液学中粒细胞。在动物中，carfilzomib抑制蛋白酶体活性在血液和组织和在多发性骨 ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-04-21 12:00:45

培米替尼(pemigatinib)可以治疗复发局部晚期或转移性胆管癌？

2018年12月，信达生物与Incyte就Incyte发现并研发的三个临床试验阶段候选药物达成战略合作，包括培米替尼（FGFR1/2/3抑制剂（已获FDA的“突破性疗法认定”）、itacitinib（JAK1抑制剂）和parsaclisib（PI3Kδ抑制剂）。近期，上述三个分子的新药临床试验申 ...

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作者：康必行-小雪时间：2021-04-21 11:58:44