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依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊(Trikafta/Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor)
【适应症】

Trikafta适用于治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者,这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个F508del突变,或CFTR基因中有一个基于体外数据有反应的突变。如果患者的基因型未知,应使用FDA批准的囊性纤维化(CF)突变试验来确认至少存在一个F508del突变,或基于体外数据有反应的突变。

【作用机制】

Elexacaftor和tezacaftor结合到CFTR蛋白的不同位点,在促进F508del-CFTR的细胞处理和运输方面具有叠加效应,与单独使用任一分子相比,可增加输送到细胞表面的CFTR蛋白量。Ivacaftor可增强细胞表面CFTR蛋白通道开放概率(或门控)。综合效应是增加细胞表面F508del-CFTR的数量和功能,从而导致CFTR活性增加(以CFTR介导的氯离子转运为衡量标准)

【药品规格】

Elexacaftor、tezacaftor、ivacaftor;80mg/40mg/60mg与ivacaftor 59.5mg;100mg/50mg/75mg与ivacaftor 75mg;包装。

【副作用】

1、头痛、上呼吸道感染、腹痛、腹泻、皮疹、鼻塞、鼻漏、鼻炎、流感、鼻窦炎。

2、丙氨酸转氨酶、肌酸磷酸激酶、天冬氨酸转氨酶、血胆红素升高。


【咨询途径】
4006-130-650

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 【用法用量】

       成人

  整片吞服。与含脂肪的食物一起服用(例如鸡蛋、花生酱、奶酪、坚果、全脂牛奶、肉类)。

  ≥12岁:上午2片(100mg/50mg/75mg),下午1片(ivacaftor 150mg),间隔约12小时。中度肝功能不全(不推荐;如果需要,请谨慎使用并降低剂量),同时服用中度或强效CYP3A抑制剂:参见完整标签。

  孩子们

  <2岁:未确定。口服颗粒:将每包内容物与5毫升适合年龄的软食或室温或低于室温的液体混合(例如,果泥/蔬菜泥、酸奶、苹果酱、水、牛奶、果汁);1小时内服用。与含脂肪的食物一起服用(例如,鸡蛋、花生酱、奶酪、坚果、全脂牛奶、肉类)。

  2–<6岁(<14公斤):上午服用1包(80毫克/40毫克/60毫克)口服颗粒,下午服用1包(ivacaftor 59.5毫克)口服颗粒,间隔约12小时;(≥14公斤):上午服用1包(100毫克/50毫克/75毫克)口服颗粒,下午服用1包(ivacaftor 75毫克)口服颗粒,间隔约12小时。将药片整个吞下。

  6–<12岁(<0公斤):上午2片(50毫克/25毫克/37.5毫克),下午1片(ivacaftor 75毫克),间隔约12小时;(≥30公斤):上午2片(100毫克/50毫克/75毫克),下午1片(ivacaftor 150毫克),间隔约12小时。

  中度肝功能不全(不推荐;如果需要,请谨慎使用并降低剂量),同时使用中度或强效CYP3A抑制剂:请参阅完整标签。

参考资料:FDA、CFDA、EMSO、康必行 

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