在中国， 维奈克拉 (Venetoclax，商品名：Venclexta唯可来)于2020年12月获批，与阿扎胞苷联用，治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄≥75岁的新确诊的急性髓系白血病(AML)成年患者。 伊布替尼联合维奈克拉用于复发/难治性（R/R）慢性淋巴细胞 ...
米托坦 (Mitotane)是唯一正式批准用于治疗晚期和不能手术的肾上腺皮质癌(ACC)患者的药物。该试剂是一种具有肾上腺毒性的二氯二苯基三氯乙烷(DDT)衍生物。米托坦结构与杀虫药DDT和DDD相似，可使肾上腺皮质萎缩和坏死。给予本品后可使体内肾上腺皮质激素 ...
Alunbrig（Brigatinib）布吉替尼/ 布加替尼 ，此前2017年4月美国FDA已经批准布加替尼二线治疗ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。2020年5月，武田制药(takeda)宣布其抗癌靶向药ALUNBRIG（brigatinib）布加替尼获得FDA批准的治疗FDA批准检测确诊的ALK阳性的转 ...
结节病是一类原因不明的多系统疾病，目前认为是由于不明抗原导致全身严重免疫应答而造成，与肿瘤以及某些药物相关。结节病症状多样，其中皮肤受累症状包括四肢弥漫性红斑和紫罗兰色斑块，表面坚硬，以及皮下结节。 维罗非尼 ，一类BRAF抑制剂，是治 ...
每一种疾病，对人类和医学界都是一次挑战，丙肝素有“沉默杀手”之称，是继乙肝以后，又一个能导致肝硬化及肝癌的“危险分子”不过，令人庆幸的是丙肝是有药物治愈的。公司在丙肝治疗领域一路高歌猛进，研制出能够治愈丙肝的药物-索磷布韦，在世界肝炎日前夕 ...
布加替尼 （brigatinib）是一种强效的ALK/EGFR抑制剂，可以强效抑制ALK的L1196M突变和EGFR的T790M突变。基于ALTA试验，FDA批准布加替尼用于治疗克唑替尼用药期间进展或无法耐受克唑替尼的ALK阳性转移性非小细胞肺癌患者。那么布加替尼效果到底是怎样的 ...
2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准芦可替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）患者。2017年3月10日， 鲁索替尼 获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维 ...
维罗非尼（ 威罗非尼 ）是一种丝氨酸-苏氨酸激酶抑制剂，可抑制BRAF-V600E激酶的活性，体外试验中威罗非尼还显示出对其他激酶（例如CRAF、ARAF、野生型BRAF、SRMS、ACK1、MAP4K5、FGR）的抑制作用。包括V600E在内的BRAF基因突变会引起黑色素瘤的癌细胞不 ...
普纳替尼 是第三代TKI，可抑制BCR-ABL1，无论是否有激酶结构域突变（包括T315I）。Ⅱ期PACE试验评估了普纳替尼45mg每日一次治疗CML和费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者（对达沙替尼或尼洛替尼耐药或不耐受，或伴有T315I突变）的疗效和安全 ...
斑秃（AA）是一种常见的自身免疫性疾病，终生风险为1.7%；目前FDA并没有批准任何用于治疗AA的方法。 既往研究中，研究人员在人类和小鼠AA皮肤中发现细胞毒性T淋巴细胞（CTL）中的一个显性IFN-γ转录标志，且发现使用JAK抑制剂治疗可诱导小鼠再生毛发 ...
系统性硬化病，也称硬皮病，是一种影响结缔组织且无法治愈的罕见的自身免疫性疾病。它可引起皮肤和主要器官（如心脏、肺、消化道和肾脏）的瘢痕形成（纤维化），并有可能危及生命。约25%的硬皮病患者在确诊后3年内出现显著的肺部受累。SSc影响肺部时可引 ...
复发/难治性（RR）高危组骨髓增生异常综合征（MDS）患者的中位总生存期（OS）为4-6个月。目前这些患者缺乏标准的治疗方案。抗凋亡蛋白BCL-2过表达与MDS疾病进展、耐药性相关。 维奈妥拉 （Ven）是一种选择性、强效、口服BCL-2抑制剂，在新诊断的老年急性髓系 ...
索托拉西布 是第一个进入临床开发的KRAS G12C抑制剂，于2021年5月获得美国FDA批准（商品名为Lumakras），用于治疗先前已接受过至少一种系统疗法、经FDA批准的检测方法证实存在KRAS G12C突变、局部晚期或转移性NSCLC成人患者。在临床试验中，索托拉西布 ...
间质性肺疾病（ILD）是包含200多种可导致肺纤维化疾病人群的总称。肺纤维化是一种不可逆的肺组织瘢痕形成，可致肺功能（即用力肺活量）出现不可逆转的减退。平均有18%-32%的ILD患者可能会发展为PF-ILD，会导致患者呼吸困难，具有较高的死亡率。 欧盟 ...
据2022年2月14日，美通社报道，目前唯一获得FDA批准的KRAS突变靶向药 索托拉西布 （sotorasib），治疗携带KRAS G12C突变的晚期胰腺癌患者，展现出令人鼓舞的积极疗效，及具有临床意义的抗癌活性。 众所周知，胰腺癌是一种高度致命的恶性肿瘤，往往在 ...
肝窦阻塞综合征（HSOS）是造血干细胞移植（HSCT）患者早期最常见的并发症，据报道 HSCT 后 HSOS 的平均发病率为 13.7%（0 ～ 62%），HSOS 可能伴有多器官功能衰竭，发病 100 d 时病死率可超过 80％。去纤苷是目前用于预防和治疗 HSCT 后 HSOS 最安全有效 ...
万珂 治疗多发性骨髓瘤的疗效显著，与多种化疗药物相互配合也具有协同效应，受到临床上患者与医者的喜爱与应用。 一次ASH上重点强调了中高危患者需要应用万珂为主的方案进行维持治疗。对于万珂可以克服t(4,14)，t(14,16)的高危因素已经有了充分的研 ...
曲美替尼 /迈吉宁(TRAMETINIB)是一种可逆的、高选择性MEK1和MEK2激酶活性的变构抑制剂。卵巢或腹膜的低级别浆液性癌的特点是MAPK通路异常，相对于高级别浆液性癌，其对化疗的敏感性低。我们在复发性低级别浆液性癌患者中比较了MEK抑制剂曲美替尼与医生 ...
任何形式的周围神经损伤、炎症或变性，临床出现感觉神经、运动神经、自主神经损伤的症状或体征称为周围神经病变（peripheral neuropathy,PN）。根据不同的原因可分为原发疾病相关PN、药物治疗相关PN和伴随其它疾病如糖尿病的PN。前两类在多发性骨髓瘤（m ...
曲美替尼 （Trametinib）是丝裂原活化的细胞外信号调节激酶1(MEK1)和MEK2激活和MEK1和MEK2激酶活性的可逆性抑制剂。MEK蛋白质是细胞外信号相关激酶(ERK)通路的上游调节器，它促进细胞增殖。BRAF V600E突变导致BRAF通路的组成性激活，其中包括MEK1和MEK2 ...
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