NF1是一种罕见且使人衰弱的遗传疾病。大约30-50％的NF1患者患有PN-神经鞘内生长的肿瘤。这些PN可引起临床问题，例如疼痛，运动功能障碍，气道功能障碍，肠/膀胱功能障碍和毁容。 司美替尼 （selumetinib）是促分裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2） ...
原发免疫性血小板减少症（ITP）的临床管理一直处在不断发展中，人们在不断探究最优的 ITP 治疗方式。血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs）已被广泛用作 ITP 的二线治疗，ASH 指南认为在实现持久应答时，TPO-RAs 优于同处于二线治疗地位的利妥昔单抗。那么 ...
司美替尼 是一种口服、强效、选择性MEK抑制剂，能够抑制肿瘤细胞中的MEK通路，从而阻止肿瘤生长。MEK是MAPK通路的一部分，该通路在癌细胞中常常被激活，并且在许多不同实体瘤中升高，包括携带KRAS突变的肿瘤，该突变存在于20%的人类肿瘤，以及20%-30%的 ...
特发性肺间质纤维化（Idiopathic Pulmonary Fbrosis , IPF）是一种慢性纤维化型疾病，以进行性肺功能下降为主要特征。IPF的发病机制尚不明确，很多遗传因素和环境因素都可能对肺纤维化的发病和进展产生影响，IPF患者的中位生存时间约为诊断后3–5年，病程很 ...
RET基因变异包括RET基因融合和RET突变，已被认为是包括非小细胞肺癌（NSCLC）在内的多种肿瘤的驱动因素，RET基因融合是RET变异的一种，占NSCLC的1%~2%。塞尔帕替尼Selpercatinib（LOXO-292）就是一种具有中枢神经系统（CNS）活性的、高选择性的RET激酶强 ...
间质性肺疾病（ILD）是一大类以肺间质或肺泡异常（包括纤维化）为特征的异质性疾病，可能与环境暴露有关，或者可能继发于其他病症，如结缔组织疾病，但在许多情况下，病因尚不明确，这样的患者被诊断为患有特发性间质性肺炎。特定ILD的诊断对于确定最适当的 ...
米哚妥林 (midostaurin)由瑞士诺华制药公司研发,是多重酪氨酸激酶受体抑制药,美国食品药品管理局(FDA)于2016年2月19日授予米哚妥林与其他化学治疗(化疗)药联用,治疗新诊断为FLT3基因突变的急性髓系白血病(AML)成年患者突破性治疗药的地位,并给予快速通 ...
美国食品和药物管理局批准 塞尔帕替尼 （selpercatinib）胶囊用于治疗三种类型的肿瘤--非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他类型的甲状腺癌--这些患者的肿瘤在一个特定的基因（RET或 转染时重排）上发生了改变（突变或融合）。塞尔帕替尼是第一个被批准专门 ...
急性髓性白血病(AML)是常见的成人白血病，在美国每年诊断出约21,000例这种遗传异质性恶性肿瘤的特征是髓系祖细胞异常增殖和部分分化受阻，从而导致未成熟细胞的积累患者骨髓和外周血中的原始细胞，引起出血、感染、贫血等躯体症状，最终导致死亡。FMS样 ...
地拉罗司 是FDA在2005年批准的第一个能够常规使用的口服铁螯合剂，已在80多个国家上市。在美国上市的口服混悬液和分散片，被批准用于治疗2岁及以上的成年和小儿患者因输血而引起的慢性铁过载，和10岁以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者的慢性铁过 ...
我国目前约有7 000万的慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染者，其中慢性乙型肝炎(CHB)患者约2 000万～3 000万 。抗病毒治疗是阻止疾病进展为乙型肝炎肝硬化、原发性肝癌(HCC)的关键 。尽管一线NAs抗病毒强效低耐药，但越来越多的研究显示，治疗48周时仍有相当高比 ...
丙酚替诺福韦（ TAF ）在III期临床研究中显示出较高的病毒学应答率；相较于替诺福韦酯（TDF），TAF具有更高的ALT复常率和更好的骨肾安全性。目前国际权威指南推荐在中、重度肾功能损害（如肾小球滤过率，eGFR 60mL/min或血液透析）的慢性乙型肝炎（CHB） ...
艾伏尼布 是一种口服突变异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)抑制剂，被批准用于治疗IDH1突变(mIDH1)急性髓系白血病(AML)。先前的研究表明，在艾伏尼布中添加氮杂胞苷可以增强midh1抑制剂相关的分化和凋亡。 艾伏尼布在美国获批两个适应症，包括用于单药治疗携带 ...
丙型肝炎、是一种由丙型肝炎病毒（HCV）感染引起的病毒性肝炎，主要经输血、针刺、吸毒、性等传播，据世界卫生组织统计，全球HCV的感染率约为3%，估计约1.8亿人感染了HCV.丙型肝炎呈全球性流行，可导致肝脏慢性炎症坏死和纤维化，部分患者可发展为肝硬化 ...
根据2021年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布的日本3期IMPACT试验(UMIN000006252)的数据，尽管 吉非替尼 辅助治疗延迟了完全切除EGFR突变非小细胞肺癌(NSCLC)患者的早期复发，但与顺铂/长春瑞滨相比，该药物并没有显著改善无病生存(DFS)或总生存(OS)。 ...
美国FDA批准 吉三代 用于治疗6岁及以上或体重超过17kg的 6种基因型（GT-1，-2，-3，-4，-5，-6）的丙肝（HCV）儿童感染者（无肝硬化或轻度肝硬化）。 Study 1143是一项开放标签的试验研究，评估了173名6岁及以上，丙肝基因型1、2、3、4、6的无肝硬化 ...
依维替尼 是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1突变发生在大约13%的胆管癌患者中。IDH1是一种代谢酶，正常情况下能够帮助分解营养物质，为细胞产生能量。当其发生突变时，IDH1导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（ ...
盐酸缬更昔洛韦片 适用于治疗获得性免疫缺陷综合征（AIDS）合并巨细胞病毒（CMV）视网膜炎的病人，以及预防高危实体器官移植患者的CMV感染。 用法用量 1、CMV视网膜炎的诱导治疗。对于活动性CMV视网膜炎病人，推荐剂量是900mg（两个450mg片）每天两 ...
西多福韦 1996年在国外获批，目前应用于多种病毒感染治疗，但至今为止尚未在国内上市。西多福韦能有效治疗疱疹病毒、人乳头瘤病毒和腺病毒等病毒感染以及宫颈上皮内瘤变和牛痘病毒引起的传染性软疣等。药物在有良好疗效的同时不可避免会有不同程度的副作用， ...
恩西地平 （enasidenib）是一种口服靶向治疗急性髓系白血病（AML），一种血癌。恩西地平通过阻断异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)来发挥作用。您的医生将测试您的血液或骨髓，看看您是否有IDH2突变并且是否适合接受恩西地平治疗。阻断IDH2有助于骨髓中的血细胞生 ...
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