Dravet综合征，属于婴儿严重肌阵挛性癫痫，是临床公认的难治性罕见癫痫，多在婴儿期起病，具有高热诱发、发作频繁、易进展为癫痫持续状态、严重影响智力及运动发育等特点，常规单一抗癫痫药物往往难以达到理想的控制效果，临床治疗长期面临“控不住、疗 ...
阿培利司 作为口服靶向制剂，其便捷性进一步提升了其临床优势，让更多晚期患者能够坚持规范治疗。相较于静脉输注类治疗方案，阿培利司无需患者频繁往返医院，可在家中自行口服给药，大幅降低了就医成本和时间成本，尤其适合老年、体弱以及无法耐受频繁 ...
在乳腺癌治疗的“精准时代”，基因检测已成为指导方案的关键。很多HR+/HER2-晚期乳腺癌患者会遇到一个“隐形障碍”——PIK3CA基因突变。它就像癌细胞的“能量开关”，会让内分泌治疗（如芳香化酶抑制剂）失效，癌细胞“卷土重来”。此时，阿培利司(Alpel ...
喜保宁 （氨己烯酸）是一种抗癫痫药物，主要用于治疗难治性复杂部分性癫痫发作和婴儿痉挛症（West综合征）。它通过不可逆地抑制GABA氨基转移酶，增加大脑中GABA（γ-氨基丁酸）的浓度，从而降低神经元的兴奋性，减少癫痫发作。 喜保宁 用法用量 1、 ...
“吃不下、吃了胀、早饱反酸”，这些看似不起眼的胃部不适，却成为了millions功能性消化不良（FD）患者的日常困扰。作为一种常见的消化系统疾病，功能性消化不良无明确器质性病变，却以餐后饱胀、上腹痛、早饱感、食欲减退等症状反复纠缠患者，严重影响 ...
普纳替尼（Ponatinib）作为全球首个可抑制T315I突变的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI），彻底改变了耐药性慢性髓性白血病（CML）的治疗格局。普纳替尼由美国ARIAD Pharmaceuticals公司主导研发，其诞生源于临床对耐药性白血病治疗药物的迫切需求— ...
普纳替尼 (Ponatinib)是一种第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受的慢性粒细胞白血病(CML)成年患者，以及费城染色体阳性(Ph+)的急性淋巴细胞白血病(ALL)患者。普纳替尼于2012年12月在美国首次获批上市， ...
莫洛替尼作为JAK1/JAK2抑制剂，它能有效阻断异常活化的JAK-STAT信号通路，从根源上抑制疾病进展。更重要的是，莫洛替尼同时还是ACVR1抑制剂。ACVR1是调控铁调素合成的关键蛋白，而铁调素水平过高会导致功能性缺铁，这是骨髓纤维化患者贫血的主要原因。基 ...
KRAS是人类癌症中最常见的突变基因之一，KRASG12C突变在肺腺癌患者中约占14%，但在所有组织学类型的非小细胞肺癌（NSCLC）中，亚洲患者的这一比例为大约4%。KRASG12C突变的NSCLC难以治疗，在化疗和免疫治疗进展后治疗选择有限。多西他赛化疗是此类患者的 ...
索托拉西布为一种针对KRAS G12C突变的抑制剂，已在临床显示出显著疗效。然而，TP53、STK11和KEAP1等共突变的存在通常会降低索托拉西布单药治疗的疗效。这些突变与肿瘤侵袭性、免疫应答受损和耐药机制相关，使得治疗策略复杂化，从而导致此类共突变患者的 ...
索托拉西布 开创了针对KRAS突变治疗的新纪元。KRAS是人类癌症中最常见的突变癌基因之一，长期以来被认为是“不可成药”靶点。索托拉西布通过共价结合KRAS G12C突变蛋白，将其锁定在非活跃的GDP结合状态，持久抑制丝裂原活化蛋白激酶信号通路。这一突破 ...
凡德他尼 是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，凡德他尼能够有效抑制肿瘤细胞的生长和存活。该药物被专门批准用于治疗无法手术切除的、局部晚期或转移性的症状性或进展性甲状腺髓样癌。凡德他尼不良反应与安全性结合全球多中心临床试验与长期真实世界 ...
英菲格拉替尼 作为一款口服的ATP竞争性FGFR1-3酪氨酸蛋白激酶抑制剂，其核心优势在于“精准靶向”——它就像一枚精准制导的“导弹”，能精准识别并锁定肿瘤细胞的关键靶点。我们知道，肿瘤细胞的疯狂增殖与存活，离不开异常激活的信号通路。在部分胆管 ...
结核病作为全球重大公共卫生挑战，利福平耐药结核病的治疗始终是临床诊疗的“硬骨头”。传统耐药治疗方案不仅疗程漫长——长达18至20个月，治疗成功率也仅维持在50%左右。作为全球耐药结核病治疗领域的“突破性药物”， 普托马尼 属于硝基咪唑类抗菌药物 ...
CLL是最常见的成人白血病，其特征是通过B细胞受体（BCR）发出生存信号，BCR是一种表面跨膜蛋白，在促进B细胞生长和增殖方面具有不可或缺的作用2。鉴于BCR信号通路在CLL发病机制中的核心作用，已经探索了下游靶点。其中一个靶点是布鲁顿酪氨酸激酶（BTK） ...
达拉非尼（Dabrafenib）是一种口服抗肿瘤药物，属于BRAF抑制剂。它可以抑制诱导变异BRAF基因的蛋白质激酶的作用，从而阻止癌细胞的生长和蔓延。该药物对含有BRAF V600E或V600K基因突变的黑色素瘤和肺癌患者有效。近年来，达拉非尼在恶性肿瘤治疗中取得了 ...
幼年型粒单核细胞白血病（JMML）是一种罕见的儿童恶性血液病，与RAS/MAPK信号通路持续激活密切相关。目前，造血干细胞移植（HSCT）是唯一可能治愈的手段，5年生存率约50%~60%。但是JMML的预后差异较大，约30%~40%的患儿HSCT术后复发，且复发后预后极差（ ...
维莫德吉 是一种口服小分子Hedgehog（Hh）信号通路抑制剂，其药理机制在于特异性靶向并抑制跨膜蛋白Smoothened（SMO），进而阻断该信号通路在成年期的异常活化，而此通路的持续激活被视为基底细胞癌发生及进展的关键致病机制。该药临床适应证涵盖转移性 ...
进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见、难治性胆汁酸排泄障碍相关遗传性疾病。正常情况下，肝细胞合成胆汁酸，在毛细胆管侧经ATP8B1、ABCB11和ABCB4等转运蛋白主动转运至胆道系统中，如果这些蛋白因药物、自身免疫、感染及遗传基因突变等原因引 ...
随着慢性肾脏病（CKD）患者数量的不断增加，透析成为治疗终末期肾脏疾病的重要手段。然而，贫血作为透析患者常见的并发症之一，严重影响了患者的生活质量和预后。达普司他作为一种新型的口服疗法，在治疗透析患者贫血方面展现出了良好的疗效。达普司他可 ...
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