GIST是胃肠道最常见的间叶组织来源肿瘤，尽管确切患病率尚不清楚，但发生率一直在增加，我国每年新诊断患者约有30000例。近年来，随着分子诊断学、影像学、外科技术的进步及新药的研发使用等，GIST的诊疗水平有了突飞猛进的提高，但是在GIST，尤其是晚期 ...
类风湿性关节炎（RA）是一种以滑膜关节慢性炎症为特征的自身免疫性疾病，可导致不可逆的关节结构损伤和功能障碍，严重影响患者生活质量。尽管传统改善病情抗风湿药（DMARDs）如甲氨蝶呤是基础治疗，但约50%-70%的患者仍无法实现持续临床缓解，存在显著未 ...
氨己烯酸片是GABA氨基转移酶的抑制剂，具有高度的选择性，对耐药性的部分发作型癫痫特别有效。对继发的全面性癫痫发作疗效差。适用于儿童点头状癫痫和肌阵挛性癫痫。氨己烯酸片可导致嗜睡、晕眩及视野缺损。氨己烯酸片（vigabatrin，Sabril，喜保宁）早 ...
奥维昔巴特 （Odevixibat）是一种回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。目前该药物已经由美国FDA批准治疗Alagille综合征和进行性家族性肝内胆汁淤积症这两种疾病，奥维昔巴 ...
癌症治疗领域不断涌现新药，为既往治疗失败的患者带来新的希望。福巴替尼(futibatinib、Lytgobi)正是这样一种靶向药物，专门用于治疗携带特定基因改变的胆管癌。福巴替尼属于处方药，必须在具有肿瘤诊断和治疗经验的医生指导下启动治疗。该药为口服片剂 ...
MET基因能编码一种跨膜受体酪氨酸激酶——c-MET（肝细胞生长因子受体，HGF receptor）。在正常情况下，MET主要在人体的上皮细胞里发挥作用，比如肝细胞、肾小管上皮、肺泡上皮、胃肠和胰腺导管细胞等。这些细胞往往承担着修复和再生的任务，因此需要MET ...
卡博替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，它能抑制多种受体酪氨酸激酶的活性，包括血管内皮生长因子受体（VEGFR）、肝细胞生长因子受体（MET）和微血管相关蛋白受体（RET）等。这些受体在癌症生长、转移和血管生成中起重要作用，卡博替尼的作用可阻断它们的信号 ...
癌症是一大类恶性肿瘤的总称。目前，全球疾病死亡的主要原因就是由恶性肿瘤引起的，恶性肿瘤也成为了人类健康的主要杀手。而儿童肉瘤一直是威胁儿童健康的重大疾病，因为儿童肉瘤的表现形式复杂，诊断困难，治疗也需要多学科相互协作，是一项长期、复杂 ...
肺癌，特别是非小细胞肺癌，一直是全球范围内致死率蕞高的癌症之一。KRAS突变被认为是癌症研究中的一大难题，多年来始终难以攻克。然而，随着索托拉西布（AMG 510）的出现，这一局面得到了改变。作为全球头一款靶向KRAS G12C突变的创新药物，索托拉西布 ...
莫博替尼 片（LUCIMOB）是莫博替尼（Mobocertinib）的一种仿制药商品名，而莫博替尼本身是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要用于治疗携带EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。莫博替尼是一种不可逆的EGFR ...
胆管癌，是一种在胆管中形成的罕见且具有侵袭性的癌症。胆管将胆汁从肝脏输送到其他消化器官。 佩米替尼 适用于治疗患有先前治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人，具有成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或通过FDA批准的测试检测到的其他 ...
吉瑞替尼 是第二代Ⅰ型FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂，在表达FLT3的细胞中可抑制FLT3受体信号和细胞增殖，在表达FLT3的白血病细胞中可诱导凋亡。2021年吉瑞替尼在我国获批上市，目前国内外积累了越来越多临床循证医学证据和用药经验，且以吉瑞替尼为 ...
普拉替尼 由是一种针对特定基因变异的精准靶向药物，它适用于经FDA批准检测确诊的转移性RET融合阳性非小细胞肺癌成年患者，能有效抑制肿瘤生长。同时，对于12岁及以上需全身治疗，且放射性碘治疗无效（若适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者， ...
对于驱动基因阳性的NSCLC患者，免疫治疗疗效有限，而靶向治疗在辅助治疗中展现出显著优势——奥希替尼和阿来替尼已分别获批用于EGFR突变和ALK融合阳性早期NSCLC的辅助治疗，但占NSCLC患者1%至2%的RET融合阳性亚型，此前尚无获批的辅助靶向治疗方案。 塞 ...
多发性骨髓瘤（MM）的治疗在过去二十年发生了革命性变化，蛋白酶体抑制剂（PIs）、免疫调节剂（IMiDs）、单克隆抗体等新药显著改善了患者预后。但MM仍是不可治愈的疾病，特别是对于高危细胞遗传学、肾功能损害或早期耐药的患者。塞利尼索作为首个口服选 ...
恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂适用为成年患者有复发或难治性急性髓性白血病（AML)的治疗当被FDA-批准的测试检测到有一个异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2)突变。恩西地平Idhifa(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于 ...
当慢性髓系白血病（CML）的治疗跨入靶向时代，伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼等酪氨酸激酶抑制剂（TKI）构建了稳固的一、二、三线治疗防线。然而，耐药问题，特别是T315I突变，始终是临床面临的严峻挑战。今天，我们聚焦一款突破传统机制的全新武器——阿 ...
斯帕森坦是一种非免疫抑制、单分子、双重内皮素和血管紧张素II受体拮抗剂，对内皮素受体和血管紧张素II受体中的亚型1受体具有高度选择性，在DUET研究中已被证实可以减少FSGS患者的蛋白尿。斯帕森坦治疗IgA肾病的PROTECT研究共纳入404名经肾活检确诊为IgA ...
非达霉素 是一种窄谱杀菌性抗生素，主要靶向艰难梭菌等革兰阳性厌氧菌。它并非像大多数大环内酯那样通过抑制核糖体蛋白合成，而是抑制细菌RNA聚合酶(RNAP)。冷冻电镜结构和生化试验显示：非达霉素可结合在RNAPβ/β亚基基部的“开关区”，阻止RNA聚合酶 ...
Dravet综合征的难治性的特殊性，让 司替戊醇 的存在显得尤为重要——它不仅是一款抗癫痫药物，更是无数罕见病家庭的“希望之光”。其双重作用机制（直接增强GABA能抑制、间接提升联用药效），让它在难治性癫痫治疗中展现出独特优势，让这款“救命药”真 ...
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