急性髓系白血病是一种进展迅速的血液系统恶性肿瘤，部分患者因携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变而面临更差的预后。这类突变导致细胞内代谢异常，产生过多的致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），从而阻断正常细胞分化，使白血病细胞停滞在未成熟阶段。恩 ...
米哚妥林是一种口服的多靶点蛋白激酶抑制剂，具有对FLT3、c-KIT、PDGFR和VEGFR等多种酪氨酸激酶的抑制活性。在急性髓系白血病中，约25%-30%的患者存在FLT3基因突变，其中以内部串联重复（ITD）突变最为常见，这类患者通常预后较差，复发率高，生存期短。 ...
司美替尼 是一种口服的小分子MEK抑制剂，通过选择性抑制MEK1和MEK2蛋白激酶的活性，阻断RAS-RAF-MEK-ERK信号通路的异常激活。这一通路在细胞增殖、分化和存活中起关键作用，而在神经纤维瘤病1型（NF1）患者中，由于NF1基因突变导致该通路持续激活，进而 ...
劳拉替尼 作为当前ALK抑制剂序列中的重要一环，具备广谱抑制多种耐药突变的能力，成为晚期ALK阳性非小细胞肺癌患者在多线治疗失败后的关键选择。随着治疗线数增加，肿瘤细胞可通过多种机制逃逸药物抑制，包括ALK激酶域单突变或多突变共存，如L1196M、G1 ...
塞尔帕替尼 不仅在肺癌与甲状腺癌中表现突出，其在其他携带RET基因重排的罕见肿瘤中也展现出广泛的治疗潜力。除上述癌种外，RET融合还见于部分胰腺癌、结直肠癌、唾液腺癌及神经内分泌肿瘤，尽管发生率低于5%，但常为唯一可靶向的驱动变异。塞尔帕替尼 ...
急性髓系白血病（AML）的发生，常与造血干细胞的代谢和分化异常有关。其中，约10%-15%的AML患者携带IDH2基因突变——这种突变会打破细胞内的代谢平衡，产生大量2-羟基戊二酸（2-HG），像“化学刹车”一样阻止造血干细胞分化为成熟细胞，导致癌细胞持续增 ...
恩曲替尼 在ROS1融合阳性非小细胞肺癌治疗中确立了重要地位，为这一约占肺癌1%-2%的罕见亚型提供了高效且耐受性良好的治疗选择。ROS1基因重排与ALK相似，可激活下游信号通路，驱动肿瘤生长。恩曲替尼以高亲和力结合ROS1激酶域，有效抑制其活性，且对多 ...
厄达替尼 不仅在尿路上皮癌中表现突出，其在其他罕见携带FGFR基因融合的实体瘤中也展现出潜在治疗价值。除膀胱癌外，FGFR2融合亦见于胆管癌、子宫内膜癌、胶质瘤及部分肉瘤，虽发生率较低，但常为肿瘤驱动事件。厄达替尼凭借其对FGFR通路的深度抑制能力 ...
HR阳性HER2阴性乳腺癌的治疗，早已从“单一内分泌治疗”进入“靶向联合内分泌”的精准时代。这类患者的肿瘤生长依赖雌激素受体信号，但部分患者会出现内分泌耐药，其中一个重要原因是PIK3CA基因突变激活了下游通路。阿培利司作为PI3Kα选择性抑制剂，与 ...
恩曲替尼不仅在成人肿瘤中表现卓越，其在儿童实体瘤及罕见NTRK融合肿瘤中的应用同样具有里程碑意义。NTRK融合在婴儿纤维肉瘤、中枢神经系统肿瘤及某些肉瘤中发生率较高，常为驱动性事件。 恩曲替尼 因其良好的安全性谱和优异的组织穿透能力，成为儿童患 ...
尿路上皮癌的治疗曾长期停留在“一刀切”模式——无论肿瘤的分子特征如何，初始治疗多以化疗为主。但随着精准医疗的发展，人们发现约30%的晚期尿路上皮癌患者携带FGFR基因变异，这些变异是肿瘤生长的“驱动因子”，也成为个性化治疗的突破口。 厄达替尼 ...
达拉菲尼 最初获批用于黑色素瘤，但随着对其作用机制的深入理解，其临床应用已拓展至多种携带BRAF V600突变的罕见实体瘤，包括甲状腺未分化癌、胆管癌和某些类型的结直肠癌。这些肿瘤虽发病率低，但侵袭性强、预后差，传统治疗手段极为有限。达拉非尼通 ...
神经纤维瘤病1型在儿童中的发病率约为1/3000，其中丛状神经纤维瘤是最常见也最棘手的并发症。这类肿瘤多在学龄前开始生长，若位于头面部或四肢，可能导致面部畸形、肢体活动障碍；若压迫气道或消化道，更会危及生命。传统治疗中，手术因风险高难以实施， ...
劳拉替尼 在ALK阳性非小细胞肺癌的治疗中，尤其在控制脑转移方面展现出不可替代的临床价值。脑转移是此类患者预后恶化的重要节点，约50%的患者在疾病进程中出现颅内播散，导致神经功能障碍甚至死亡。传统化疗和放疗虽有一定作用，但副作用大且疗效有限 ...
复发难治性AML的治疗，从来不是“短期控制”那么简单——患者需要长期用药，既要抑制肿瘤进展，又要保持生活质量。许多靶向药物虽疗效好，但严重副作用（如骨髓抑制、肝毒性）会让患者被迫停药。恩西地平作为IDH2突变AML的靶向药物，凭借“稳定的疗效+可 ...
塞尔帕替尼 在RET突变驱动的甲状腺癌治疗中展现出卓越的临床价值，为这一相对罕见但侵袭性强的肿瘤类型提供了高效且耐受性良好的治疗选择。甲状腺髓样癌（MTC）中约60%存在RET胚系或体细胞突变，而部分分化型甲状腺癌亦可检测到RET融合。这些基因异常持 ...
厄达替尼 在FGFR基因异常驱动的膀胱癌治疗中展现出显著疗效，为那些在标准治疗失败后陷入困境的患者带来了实质性获益。膀胱癌是尿路上皮癌的主要类型，约15%的晚期患者携带FGFR3突变或FGFR2/3融合，这些分子改变与肿瘤侵袭性、复发风险增加密切相关。厄 ...
晚期HR阳性HER2阴性乳腺癌的治疗，从来不是“短期控制”那么简单——患者需要长期用药，既要抑制肿瘤进展，又要保持正常的生活质量。许多靶向药物虽疗效好，但严重的副作用（如肝毒性、严重皮疹）会让患者被迫停药，影响生存。 阿培利司 凭借“稳定的疗 ...
晚期尿路上皮癌的治疗，从来不是“只要有效就行”——长期用药的安全性直接影响患者的生活质量和治疗依从性。许多靶向药物虽疗效好，但严重副作用（如肝毒性、皮肤毒性）会让患者被迫停药，甚至影响生存期。 厄达替尼 凭借“高效抑瘤、温和安全”的特性 ...
神经纤维瘤病1型丛状神经纤维瘤的治疗曾长期陷入“手术风险高、药物无效”的困境。这类肿瘤血供丰富、边界不清，手术常因无法完整切除或损伤神经导致复发；传统化疗药物如长春新碱、达卡巴嗪，客观缓解率不足10%，且毒性显著。 司美替尼 的问世，以其独 ...
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