在胶质瘤尤其是低级别胶质瘤（LGG）与继发性胶质母细胞瘤（sGBM）的发生发展中，异柠檬酸脱氢酶1/2（IDH1/2）突变是一类具有明确驱动作用的分子事件。突变的IDH1/2蛋白失去正常催化异柠檬酸氧化脱羧的能力，转而将α-酮戊二酸（α-KG）还原为致癌代谢物2 ...
拉泽替尼 是一种口服的、高选择性、不可逆的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其研发旨在解决第一、二代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂在治疗表皮生长因子受体敏感突变非小细胞肺癌时面临的两大核心挑战：获得性耐药和中枢神经系统转移控制 ...
在非小细胞肺癌的靶向治疗版图中，EGFR突变曾是一道分水岭——一代、二代抑制剂让约六成患者获得缓解，却也让近半数人在一年内遭遇T790M耐药突变的阻击。此时，传统化疗的响应率不足三成，脑转移灶更如定时炸弹。 拉泽替尼 （Lazertinib，商品名Leclaza ...
司拉德帕 是一种口服的、高选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂，其作用靶点是过氧化物酶体增殖物激活受体δ，这是核激素受体超家族中的一员，在肝脏、肌肉、脂肪等多种组织中表达，参与调控脂质代谢、葡萄糖稳定、能量平衡以及炎症反应等多个重 ...
沃拉西地尼 是一种口服的、针对异柠檬酸脱氢酶1和2突变体的高选择性双重抑制剂，其研发基于对特定类型脑胶质瘤发病机制的深刻理解，在这类肿瘤中，编码代谢关键酶异柠檬酸脱氢酶的基因发生特定位点的体细胞突变，导致该酶获得了一种新的催化功能，将α- ...
奥鲁他尼布（Olutasidenib，商品名Rezlidhia）是全球首个口服高选择性IDH1突变抑制剂，专为异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）R132突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者设计。IDH1突变在AML中占比约6%至10%，突变导致酶功能异常，催化α-酮戊二酸转化为致 ...
喷他脒（Pentamidine，商品名Pentacarinat）是经典抗寄生虫药物，核心适应症为卡氏肺孢子虫肺炎（PCP）——免疫缺陷患者（如HIV/AIDS、器官移植受者）最常见的机会性感染之一。PCP由耶氏肺孢子虫（Pneumocystis jirovecii）引起，传统一线治疗复方磺胺甲 ...
英菲格拉替尼 是一种口服的、选择性、ATP竞争性成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，其作用靶点锁定在成纤维细胞生长因子受体家族的1、2、3型受体上，这类受体是调控细胞增殖、分化、迁移和存活的重要信号分子，在正常情况下，其活化受到配体的严 ...
溃疡性结肠炎（UC）是一种慢性复发性炎症性肠病，全球约500万患者受累，中重度患者常因抗TNF-α、整合素抑制剂等传统治疗无效或耐药面临病情进展，需更高效的口服免疫调控方案。伊曲莫德（Etrasimod，商品名Velsipity）作为新型口服选择性鞘氨醇-1-磷酸受 ...
艾代拉里斯 是一种口服的小分子磷脂酰肌醇3-激酶δ亚型高选择性抑制剂，其作用靶点是磷脂酰肌醇3-激酶信号通路的δ亚型，该亚型主要在造血细胞，特别是B淋巴细胞中表达，并在B细胞受体的信号传导、细胞的活化、增殖、迁移和存活中起着关键作用，在多种B ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种罕见的系统性淀粉样变性疾病，由转甲状腺素蛋白（TTR）基因变异（遗传性ATTR，ATTRv）或野生型TTR异常折叠（野生型ATTR，ATTRwt）导致淀粉样蛋白沉积于神经、心脏等多器官，引发进行性神经损伤（多发性神经病，PN ...
他替瑞林 是一种合成的促甲状腺激素释放激素类似物，其核心作用机制在于能够模拟内源性促甲状腺激素释放激素的生理功能，高亲和力地结合并激活广泛分布于中枢神经系统内的促甲状腺激素释放激素受体，特别是大脑皮层、脑干、小脑和脊髓等区域的受体，从 ...
奥普杜拉格 （Opdualag）是全球首个获批的PD-1/LAG-3双免疫检查点抑制剂复方制剂，由纳武利尤单抗（Nivolumab，PD-1抑制剂）与瑞拉利单抗（Relatlimab，LAG-3抑制剂）以固定剂量组合而成，专为不可切除或转移性黑色素瘤患者一线治疗设计。黑色素瘤是恶 ...
喷他脒 是一种芳香族二脒类化合物，其确切的作用机制尚未完全阐明，目前认为其抗寄生虫活性可能通过多种途径实现，包括选择性抑制病原体的氧化酶、干扰其线粒体功能和核酸代谢，以及干扰多胺的生物合成等多种机制，最终导致病原体死亡，自20世纪中叶以 ...
塞瓦替尼 （Sevabertinib，商品名Hyrnuo）是一种口服高选择性MET激酶抑制剂，专为MET exon14跳跃突变（MET ex14 skipping）非小细胞肺癌（NSCLC）患者设计。MET ex14跳跃突变在NSCLC中占比约3%至4%，多见于老年、无吸烟史患者，因mRNA剪接异常导致截短 ...
托沃非尼 是全球首个口服高选择性RAF激酶抑制剂，专为儿童低级别胶质瘤（pLGG）中BRAF融合或BRAF V600E突变患者设计，通过精准阻断MAPK通路异常激活，为这类儿童脑肿瘤提供了突破性靶向治疗选择。pLGG占儿童脑肿瘤的30%至50%，其中15%至20%携带BRAF异常 ...
囊性纤维化（CF）是一种由CFTR基因隐性突变导致的常染色体隐性遗传病，全球约10万患者受累，核心病理是CFTR氯离子通道功能障碍，引发黏液积聚、反复呼吸道感染及多器官损伤。其中，F508del突变（CFTR蛋白第508位苯丙氨酸缺失）占所有突变的70%，导致蛋白 ...
Inluriyo（通用名Imlunestrant）作为新型口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），为ER阳性/HER2阴性（ER+/HER2-）乳腺癌患者带来了突破性的耐药逆转方案。这类乳腺癌占所有乳腺癌的70%，其治疗依赖芳香化酶抑制剂（AI）联合CDK4/6抑制剂（CDK4/6i），但约4 ...
HR阳性/HER2阴性（HR+/HER2-）乳腺癌占所有乳腺癌的70%，其中约40%携带PIK3CA基因突变，该突变通过激活PI3K-AKT-mTOR信号通路驱动肿瘤增殖、抑制凋亡，并导致内分泌治疗联合CDK4/6抑制剂（CDK4/6i）耐药。传统二线治疗（如更换内分泌药物）客观缓解率不 ...
高危神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体瘤之一，约占儿童癌症死亡率的15%，即使经过强化诱导化疗、手术及自体干细胞移植，仍有40%至50%患者复发，传统维持治疗（如顺式视黄酸）对长期生存改善有限，亟需针对肿瘤增殖核心通路的维持干预。依氟鸟氨酸（Iw ...
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