卡马替尼 是一种靶向疗法，专门用于抑制MET（间充质上皮转化因子）酪氨酸激酶受体MET受体在各种细胞过程中起着至关重要的作用，包括生长、存活和迁移。在许多癌症中，MET通路被异常激活，导致肿瘤生长和转移不受控制。卡马替尼选择性地与MET受体结合， ...
肺癌的治疗早已进入“精准医疗”时代，针对特定基因突变的靶向药物，为患者带来了生存希望。其中，MET外显子14跳跃突变是非小细胞肺癌（NSCLC）中一种重要的治疗靶点。作为针对该靶点的代表性药物之一， 卡马替尼 （Capmatinib）凭借其显著的疗效备受关 ...
淋巴瘤作为血液系统常见的恶性肿瘤，其分型复杂、治疗难度差异大，尤其是T细胞淋巴瘤因靶向药物匮乏，曾让众多患者面临治疗困境。而 伏立诺他 (Zolinza/Vorinosta)的出现，为T细胞淋巴瘤患者带来了精准治疗的新希望。淋巴瘤主要分为霍奇金淋巴瘤和非霍奇 ...
卡巴他赛 (JEVTANA/CABAZITAXEL)是一种半合成紫杉烷类化合物，其前体物从紫杉树针叶中提取而获得，其作用机理与其它紫杉烷类药物相似。通过破坏对有丝分裂和间期细胞功能至关重要的微管网络起作用并引起细胞分裂和细胞死亡的抑制。该药与泼尼松(prednis ...
胰腺导管腺癌是预后最差的消化系统恶性肿瘤之一，素有“癌王”之称。超过90%的胰腺癌由RAS基因突变驱动。长期以来，RAS蛋白因表面缺乏传统药物可结合的口袋结构，被公认为“不可成药”靶点。尽管针对KRAS G12C突变亚型的靶向药物（如索托拉西布、阿达格 ...
胰腺癌素有“癌王”之称，恶性程度极高、进展迅猛。患者五年整体生存率长期低于10%，超80%人群确诊时已为局部晚期或转移性阶段，彻底错失手术根治机会。在胰腺导管腺癌中，约90%患者存在RAS基因突变。数十年以来，RAS始终是肿瘤领域公认的“不可成药靶点 ...
肺癌是我国发病率和死亡率最高的恶性肿瘤，非小细胞肺癌（NSCLC）是其最常见的组织学类型。驱动基因变异在肺癌发生与发展中扮演关键角色。分子生物学与临床研究的持续进展，推动了罕见驱动基因的发现及新型靶向药物的开发。约1%–2%的NSCLC患者携带RET融 ...
在罕见病治疗领域，1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）长期处于“治疗困境”之中——这是一种由基因突变引发的进行性遗传病，多在儿童早期确诊，病程可延续至成年，多达65%的成人患者会合并PN，50%的儿童患者也会出现此类肿瘤。这种肿瘤具 ...
神经纤维瘤病1型（NF1）是一种常见的常染色体显性遗传病，发病率约1/3000。其中，丛状神经纤维瘤是NF1最棘手的并发症之一——肿瘤沿着神经生长，可压迫周围组织导致毁容、疼痛、功能障碍，甚至恶变。过去，唯一的治疗手段是反复手术，但肿瘤常缠绕重要神 ...
阿伐替尼 被认为是一种高效且特异性强的口服药物，旨在针对KIT和PDGFRA基因突变。通过与致病的活性激酶构象结合，它能够有效阻断与这些突变相关的信号传递路径，从而在抗击肿瘤方面发挥作用。在处理胃肠道间质瘤时，特别是那些对现行治疗产生耐药性的激 ...
急性髓系白血病（AML）属于血液系统的恶性肿瘤，主要表现为骨髓内造血干细胞异常克隆性增长。常规治疗手段主要依赖于化疗，但AML患者常面临耐药和复发的困境，导致预后不佳。特别是对于65岁以上的老年患者，其五年生存率低至不足10%，使得临床治疗面临重 ...
子宫肌瘤是女性最常见的盆腔良性肿瘤，多见于30~50岁女性。根据2017年发布的《子宫肌瘤的诊治中国专家共识》，在育龄期女性中，发病率可达25%，而围绝经初期女性中，发病率达到70%。大多数子宫肌瘤患者并无自觉症状，约30%患者可出现腹部或阴道内包块、 ...
吉妥单抗 是一种靶向CD33的抗体-药物偶联物（ADC）。CD33是一种在髓系细胞表面表达的抗原，在多达90%的AML患者中都存在。吉妥单抗巧妙地将人源化抗CD33单克隆抗体与强效细胞毒药物卡奇霉素通过可裂解的连接子结合在一起。当吉妥单抗进入人体后，其抗体 ...
软骨发育不全（Achondroplasia）是最常见的遗传性骨骼发育不良，由FGFR3基因功能获得性致病突变导致，特征为严重的身材矮小和骨骼比例失调。2026年6月28日，The New England Journal of Medicine报道了口服FGFR1-3抑制剂Infigratinib（ 英菲格拉替尼 ） ...
在对抗复发或转移性宫颈癌的战役中， 替索单抗 （Tisotumab Vedotin，简称TV）作为一种创新的“生物导弹”疗法，带来了新的希望。然而，如同许多强效的抗癌药物一样，它在攻击癌细胞的同时，也可能带来一些副作用。了解并妥善处理这些副作用，是确保治疗 ...
随着医学技术迭代，第三代创新抗癫痫药物西诺氨酯成功问世，彻底打破了传统药物的疗效天花板，专门突破局灶性癫痫添加治疗零发作瓶颈，填补了临床难治性癫痫的治疗空白，为长期控制不佳的患者带来全新治愈希望。区别于传统单靶点药物，西诺氨酯拥有独家 ...
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种进行性、危及生命的罕见疾病。患者的转甲状腺素蛋白（TTR）发生错误折叠，形成淀粉样原纤维沉积在心肌中，导致：心脏僵硬：心室壁增厚，心脏无法正常舒张充盈心力衰竭：进行性低心排症状，活动耐量显著 ...
弥漫性中线胶质瘤（DMG）因高发于脑干、丘脑等手术禁区，且恶性程度极高，一直是困扰医学界的“绝症”。尤其是携带H3 K27M突变的亚型，传统放疗后极易复发，化疗几乎无效，儿童与成人患者都面临无药可医的绝境。2025年8月，全球首款针对性靶向药 多达维 ...
边缘区淋巴瘤（MZL）是一种惰性B细胞恶性肿瘤，其自然病程呈缓解-复发模式。对于系统性疾病，一线治疗方案包括抗CD20单抗治疗或联合化疗（化学免疫疗法），二线治疗可选用cBTKi等靶向治疗的方案，然而，复发/难治性（R/R）MZL的治疗仍面临挑战。 匹妥布 ...
奥维昔巴特 是一款高选择性、可逆性回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，拥有全新的独特作用机制，区别于传统保肝、利胆药物，从根源阻断病情进展。人体肠道内的回肠胆汁酸转运蛋白，是胆汁酸重吸收回流肝脏的核心载体，而PFIC患儿该代谢通路异常亢进， ...
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