乐伐替尼（仑伐替尼，Lenvatinib）作为一种第三代抗肿瘤血管生成的靶向药物，在不可切除肝细胞癌（HCC）的治疗中展现出了显著的临床效果。肝细胞癌作为原发性肝癌的主要病理类型，其治疗一直面临巨大挑战，尤其是对于晚期或不可切除的HCC患者，传统治疗 ...
他替瑞林 （TALTIRELIN/CEREDIST），这一创新药物的问世，不仅为无数患者及其家庭带来了希望的曙光，更在医学史上留下了浓墨重彩的一笔。 脊髓小脑萎缩，作为一种遗传性神经退行性疾病，其发病机制复杂，临床表现多样，主要包括协调功能障碍、步态 ...
苏可欣 ，其通用名为阿伐曲泊帕（DOPTELET），是一种用于治疗血小板减少症的药物，尤其适用于慢性肝病相关的成年患者。在择期进行诊断性操作或手术前，该药物能够通过刺激血小板的生成，有效提升血小板计数，从而为患者提供必要的支持。然而，正如许多 ...
拉罗替尼 （Vitrakvi，国内商品名：维泰凯），以其卓越的疗效和安全性，为众多癌症患者带来了新的曙光，尤其是在NTRK融合阳性的局部晚期直肠癌患者中，其治疗效果尤为显著。 拉罗替尼的问世，标志着肿瘤治疗从传统的基于组织学分类转向基于生物标志 ...
普拉替尼 （Pralsetinib），也被称为普雷西替尼，是一种由美国Blueprint Medicines公司研发的高选择性、强效的靶向RET变异的在研药物。近年来，随着基因检测和精准医疗的发展，普拉替尼在治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的应用引起了广泛关 ...
新生儿多发性炎症（NOMID），作为一种罕见的遗传性疾病，其主要特征是反复发作的皮肤和内脏炎症，给患儿及其家庭带来了极大的痛苦和挑战。尽管NOMID的发病机制尚未完全明确，但白细胞介素-1（IL-1）的异常活性被认为是其发病的关键因素。因此，针对IL-1 ...
克唑替尼 是一种ALK酪氨酸激酶抑制剂，主要通过抑制ALK信号通路的活化来阻断肿瘤细胞的生长和扩散。该药物最初被批准用于治疗ALK阳性或ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌患者，并在多项临床试验中表现出了良好的疗效和相对较低的副作用。近年来，随着研究的 ...
鲁索替尼乳膏 也被称为芦可替尼乳膏，是一种Janus激酶（JAK）抑制剂，其主要成分是ruxolitinib。这种药物通过抑制JAK1和JAK2的活性，阻断了许多与造血和免疫功能密切相关的细胞因子和生长因子的信号传导，从而发挥抗炎作用。鲁索替尼乳膏的上市为治疗特 ...
索托拉西布 （Sotorasib，也称AMG510）作为一款针对KRAS G12C突变的口服靶向药物，为KRAS突变型非小细胞肺癌（NSCLC）患者带来了新的治疗希望。 KRAS基因突变是肺癌中常见的驱动基因之一，尤其在非小细胞肺癌患者中占有重要地位。在亚洲人群中，KRA ...
迈凡妥 /玛伐凯泰作为一种心肌肌球蛋白选择性变构、可逆性抑制剂，其独特的作用机制在于通过减少肌球蛋白与肌动蛋白的结合，从而减少横桥的形成。这些横桥是导致肌肉收缩的关键因素，通过抑制其形成，迈凡妥/玛伐凯泰能够显著减轻心肌的过度收缩，并改 ...
恩西地平 （商品名：IDHIFA，化学名：ENASIDENIB）作为首个获批用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性AML的药物，备受关注。然而，任何药物在治疗过程中都不可避免地伴随着一定的安全性与副作用问题，恩西地平也不例外。 ...
艾伏尼布 （依维替尼，商品名TIBSOVO），作为一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的抑制剂，其在IDH1突变型急性髓系白血病（AML）患者中的显著有效率，尤为引人注目。 AML作为成人白血病中常见的类型，其治疗一直是临床上的重大挑战。传统治疗方 ...
厄达替尼 （Balversa/Erdafitinib），作为一种创新的口服FGFR激酶抑制剂，自其问世以来，便为转移性尿路上皮癌（mUC）的治疗领域带来了新的希望。这种药物针对具有FGFR3或FGFR2基因突变的晚期尿路上皮癌患者，展现出了显著的疗效，但其安全性与副作用也 ...
米托坦 （Mitotane，商品名LYSODREN），就是这样一颗在肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）治疗领域闪耀的明星。它不仅为晚期、不可切除性、转移性或复发性肾上腺皮质癌患者带来了生命的延长，更为这一领域的治疗开辟了新的篇章。 肾上腺 ...
ROS1基因融合是NSCLC中的一种罕见但重要的分子变异，其阳性率在非小细胞肺癌中约为2%，在肺腺癌中比例更高。当ROS1基因与另一个基因融合时，会驱动癌症细胞的异常生长和增殖。因此，针对ROS1基因融合的治疗成为肺癌治疗的重要研究方向。 奥凯乐 /洛 ...
吡托布鲁替尼 （Pirtobrutinib，商品名：JAYPIRCA）是由美国礼来制药公司研发的一种高选择性、非共价（可逆）BTK抑制剂。2023年1月，美国食品药品管理局（FDA）加速批准了吡托布鲁替尼上市，用于治疗经过至少两种系统治疗（包括BTK抑制剂）后复发或难治 ...
阿达格拉西布 （Adagrasib，商品名KRAZATI）是一种高选择性和强效的KRAS G12C共价抑制剂。它通过与KRAS G12C蛋白中的突变半胱氨酸共价结合，使突变的KRAS蛋白失活，从而阻断下游的致癌信号传导，抑制肿瘤细胞的增殖和生长。这一独特的作用机制，使得阿 ...
妥瑞达 /卡马替尼（Capmatinib）作为一种创新药物，在治疗晚期肝细胞癌（HCC）方面展现出了令人瞩目的疗效，为无数患者带来了新的希望与光明。 肝细胞癌，这一严重威胁人类健康的恶性肿瘤，因其发病隐匿、早期症状不明显，往往在发现时已是晚期。传 ...
康奈非尼 （Encorafenib）是一种口服的小分子BRAF抑制剂，它针对的是BRAF基因中的V600E突变。BRAF基因位于染色体7q34，编码丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶，是RAF家族的重要成员。当BRAF基因发生V600E突变时，会导致其编码的蛋白激酶活性异常增强，进而激活下游 ...
维加特 /尼达尼布（Nintedanib），便是这样一颗在特发性肺纤维化（IPF）治疗领域熠熠生辉的明星药物。其显著减缓IPF患者肺功能下降速度的能力，为无数饱受此病折磨的患者及其家庭带来了福音。 IPF是一种病因不明、进行性加重的肺部疾病，患者的肺组 ...
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