慢性阻塞性肺疾病（COPD），作为一种常见的呼吸系统疾病，以其持续的气流受限和呼吸困难为主要特征，对患者的生活质量造成了严重影响。罗氟司特主要通过抑制细胞内环腺苷酸的降解来减轻炎症反应，这是其治疗COPD的关键机制。与传统的支气管扩张剂不同， ...
鲁比卡丁 （ZEPZELCA）是2020年由美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市的一种小分子细胞毒药物，主要用于治疗铂类化疗后疾病进展的成年转移性小细胞肺癌（SCLC）患者。这是自1996年以来首个被批准用于二线治疗SCLC的新药。鲁比卡丁（Lurbinectedin） ...
EGFR（表皮生长因子受体）基因突变是非小细胞肺癌中常见的驱动突变，尤其在东亚地区患者中更为普遍。常见的EGFR突变包括19号外显子缺失和L858R点突变，这些患者对EGFR靶向药物如吉非替尼和厄洛替尼等通常反应良好。然而，大约10%的EGFR突变位于第20号外 ...
帕金森病（Parkinsons Disease,PD）作为一种常见的神经系统退行性病变疾病，对中老年人群的健康构成了严重威胁。目前，虽然左旋多巴是治疗PD最常用的药物，但长期使用会导致一系列副作用，如运动障碍、恶心、失眠及“开关”现象等。因此，探索更为有效且 ...
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM）是一种较为常见的恶性肿瘤，其治疗过程复杂且挑战重重。 卡非佐米 是一种靶向蛋白酶体抑制剂，通过抑制细胞核内的蛋白酶体，诱导多发性骨髓瘤细胞死亡。这种药物尤其在治疗复发性和耐药性多发性骨髓瘤中表现出色。卡 ...
他泽司他 是一种口服的、选择性EZH2抑制剂，通过抑制EZH2的活性，进而影响H3K27的甲基化过程，从而恢复抑癌基因的表达，促进B细胞的正常分化或诱导细胞凋亡，进而控制肿瘤的生长。这种作用机制对于携带EZH2突变的滤泡性淋巴瘤患者尤为重要，因为EZH2的 ...
阿伐普替尼 （商品名：AYVAKIT，化学名：Avapritinib）是一种高特异性KIT和PDGFRA激酶抑制剂，近年来在治疗不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）方面取得了显著疗效。作为针对特定基因突变（如PDGFRA外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变）的精准治疗药 ...
他替瑞林 （TALTIRELIN/CEREDIST），便是这样一颗在神经系统疾病领域熠熠生辉的明星。它以其独特的作用机制，为脊髓小脑性共济失调患者带来了改善平衡和协调能力的福音。 脊髓小脑性共济失调，这一慢性、进行性的神经系统疾病，如同无形的枷锁，严 ...
培米替尼 （Pemigatinib）是一种针对成纤维细胞生长因子受体（FGFR）亚型1/2/3的强效选择性口服靶向药。它通过阻断肿瘤细胞中FGFR介导的信号通路，从而有效阻止癌细胞的生长和扩散。在胆管癌中，FGFR2的突变是一种常见的基因变异，特别是在约10%的胆管 ...
苏可欣 （阿伐曲泊帕，商品名），这一创新药物的诞生，无疑为慢性免疫性血小板减少症（Chronic Immune Thrombocytopenia,CITP）患者带来了前所未有的治疗曙光。 慢性免疫性血小板减少症，一种由机体免疫系统异常攻击并破坏自身血小板，导致外周血中 ...
拉罗替尼 （Larotrectinib），又名维特拉克（Vitrakvi），犹如一颗璀璨的新星，以其独特的机制和显著的疗效，为众多肿瘤患者带来了前所未有的希望。作为一种口服的选择性原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂，拉罗替尼专门用于治疗那些存在神经营养性酪氨 ...
普雷西替尼 （GAVRETO），通用名为Pralsetinib，是一种由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines研发的高效、高选择性的受体酪氨酸激酶RET抑制剂。自2020年9月获得美国食品和药物管理局（FDA）加速批准上市以来，普雷西替尼在多种癌症治疗中展现出了显著 ...
尿路上皮癌是起源于尿路上皮的恶性肿瘤，主要包括肾盂癌、输尿管癌、膀胱癌以及尿道癌，其中膀胱癌占据了九成以上的比例。对于这类疾病，传统的治疗方案主要是联合化疗，但化疗后的持续和完全缓解并不常见，大多数患者在开始治疗后9个月内会出现疾病进展 ...
前列腺癌作为全球男性第二常见的癌症，其治疗一直是医学界关注的焦点。随着医疗技术的不断进步，新的治疗药物不断涌现，其中 阿帕他胺 （Apalutamide，也译为阿帕鲁胺）作为一种新型的雄激素受体（AR）抑制剂，在治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nm-CRP ...
培米替尼 是一种针对FGFR（成纤维细胞生长因子受体）亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。它通过阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白，从而阻止或减缓癌细胞的扩散。这一机制使得培米替尼特别适用于已经转移（扩散到身体其他部位）或局部晚期，且无法通过 ...
他拉唑帕尼 （TALZENNA，通用名Talazoparib）是一种口服的聚ADP-核糖聚合酶（PARP）抑制剂，由辉瑞公司原研开发，用于治疗携带有害或怀疑有害的生殖系BRCA突变、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者。他拉唑帕尼作为FDA批准的第4款PARP抑制剂，在乳腺 ...
安归宁 （商品名）/阿那格雷（Anagrelide/Xagrid/Agrylin）作为一种咪唑-喹唑啉类化合物，在医学领域尤其是血液病治疗中扮演着重要角色。其主要机制是通过抑制环磷腺苷磷酸二酯酶III（PDE III）的活性，从而调节血小板的生成和聚集。自被美国食品药品监 ...
索托拉西布 （AMG510）的出现无疑为众多患者带来了新的希望。这款药物以其独特的作用机制和显著的临床疗效，在临床试验中展现了良好的安全性，为患者带来了更为可靠的治疗选择。 索托拉西布是一种专门针对KRAS G12C突变的小分子抑制剂。KRAS突变是 ...
恩西地平 （ENASIDENIB）是一种针对特定类型白血病的靶向性药物，其核心作用机制在于抑制异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）的活性。IDH2是三羧酸循环中的关键酶，其突变在AML患者中尤为常见，导致细胞代谢异常，进而促进白血病细胞的增殖和存活。恩西地平作为IDH ...
艾伏尼布 （Ivosidenib），也被称为依维替尼或TIBSOVO，是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）的口服小分子抑制剂。在急性髓系白血病（AML）的治疗中，艾伏尼布凭借其靶向性和高效性，为IDH1突变的患者提供了新的治疗选择。然而，为了确保治疗效果和患者 ...
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