西多福韦 化学名为(S)-N1-[(2-膦酸甲氧基-3-羟基)丙基]胞嘧啶，CAS号为113852-37-2，分子式为C8H14N3O6P，分子量为279.06。西多福韦由美国Gilead公司开发，于1996年被美国FDA批准上市，商品名为Vistide，是一种非环核苷类抗病毒药物，用于治疗巨细胞病 ...
塞尔帕替尼 是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）中的一种特定类型——MET 14号外显子跳跃突变（METex14）阳性非小细胞肺癌。这种突变在肺癌患者中约占3%-4%，而在一些特定人群中，如吸烟者和亚洲人群，其发 ...
克唑替尼是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它主要针对间变性淋巴瘤激酶（ALK）和表皮生长因子受体（EGFR）等酪氨酸激酶进行抑制。在肺癌中，ALK和EGFR的异常激活往往与肿瘤的发生和发展密切相关。 克唑替尼 通过抑制这些激酶的活性，从而阻断 ...
阿那白滞素 （KINERET/ANAKINRA）在淋巴瘤治疗中的新突破：有望抑制细胞生长与扩散：CAR-T细胞可以激活肿瘤相关巨噬细胞，导致IL-1和IL-6的分泌增加。IL-1是一种多效性细胞因子，主要由单核细胞和巨噬细胞产生，广泛表达的IL-1受体负责促炎信号。临床前 ...
脊髓小脑变性病（SCD）是共济失调为主的神经性病变的总称，主要是由基因中CAG核酸重复序列发生倍增突变所致，该病可由遗传，感染、免疫等多种因素所致，其中，以遗传因素多见；临床主要表现为下肢共济失调，走路摇晃、突然跌倒、发声困难，还可出现双手 ...
斑秃，又称圆形脱发症，是一种突发的、非瘢痕性的头发脱落疾病。患者通常在头皮上出现一个或多个圆形或椭圆形的脱发区域，严重影响患者的外貌和心理健康。尽管斑秃的具体病因尚不完全清楚，但多数研究认为与遗传、免疫、环境因素等有关。 利特昔替尼 是 ...
Sparsentan( 司帕生坦 )是一种口服的双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂，在单个分子中结合了内皮素A型(ETA)受体阻断和血管紧张素II 1型(AT1)受体拮抗作用。Sparsentan(司帕生坦)由Travere Therapeutics开发，具有血液动力学和抗炎特性，用于治疗免疫球蛋白 ...
安卫力 （EXKIVITY/TAK-788）治疗EGFR EX20INS突变阳性的非小细胞肺癌患者的显著成果：莫博赛替尼获批的适应症是：用于治疗在含铂化疗期间或之后进展且携带表皮生长因子受体(EGFR)20号外显子插入突变(EGFR 20 ins)的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患 ...
伊沙佐米 是一种口服的蛋白酶体抑制剂，主要用于治疗多发性骨髓瘤等血液系统恶性肿瘤。它通过抑制蛋白酶体的活性，阻断癌细胞内蛋白质降解的关键过程，从而抑制癌细胞的生长和扩散。蛋白酶体是一种存在于细胞内的蛋白质降解机器，负责降解细胞内不再需 ...
厄达替尼 （BALVERSA/ERDAFITINIB）显著延长FGFR基因改变的晚期实体瘤患者生存时间：2024年1月19日，FDA完全批准厄达替尼（erdafitinib，Balversa）用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）的成年患者，这些患者携带易感FGFR3基因突变，且在接受过至 ...
奥拉帕利 是一种抗肿瘤药物，属于聚腺苷二磷酸-核糖聚合酶（PARP）抑制剂的一种。PARP是一类参与DNA损伤修复的酶，它可以将ADP-核糖基团转移给靶蛋白，形成聚ADP-核糖化（PARylation）的修饰，从而调节各种细胞过程，如转录、细胞周期、凋亡等。PARP家 ...
劳拉替尼 是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）患者。它能够抑制癌细胞内特定的酪氨酸激酶活性，从而阻止癌细胞的生长和扩散。劳拉替尼获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市，并在随后的几年内逐渐在全球 ...
艾伏尼布 联合阿扎胞苷：双重作用抑制肿瘤细胞增殖并促进凋亡：急性髓系白血病（AML）是威胁人类健康的重大疾病，是最常见的成人急性白血病，AML具有高度异质性，常发生多种基因突变，约96%的初发患者至少有一种驱动突变，86%具有两种以上驱动突变，DNM ...
MET14号外显子跳跃突变在非小细胞肺癌中的总发生率为3%-6%，在肺腺癌中的发生率为3%-4%，在肺肉瘤样癌中的发生率可高达22%，通常携带此突变的患者预后普遍较差，对化疗不敏感，治疗很不理想 卡马替尼 是一种强效的选择性MET抑制剂，对MET的抑制能力远强 ...
恩西地平 （IDHIFA/ENASIDENIB）对急性髓细胞白血病患者的治疗效果显著：恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。在接受最短6个月的治疗后结果显示：大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个 ...
吡非尼酮 ，化学名称为5-甲基-1-苯基-2-(1H-1，2，4-三唑-1-基)-1H-苯并[d]咪唑，是一种口服的小分子药物，主要用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。该药物由日本InterMune公司研发，并在日本上市，随后在全球范围内陆续获得批准。 吡非尼酮的作用机制 ...
索托雷塞 （SOTORASIB）在KRAS G12C突变晚期实体瘤患者中的显著疗效:索托雷塞片(Sotorasib)——是一种RAS GTP酶家族抑制剂，是专门针对KRAS G12C这种突变亚型的，具有很高的选择性，能与多种蛋白质中的KRAS G12C特异性结合，将蛋白质锁定在非活性状态， ...
吉列替尼是一种口服的小分子酪氨酸激酶抑制剂，特别是对于FLT3突变的AML患者， 吉列替尼 可以作为一线治疗方案的一部分，与化疗药物联合使用，以延长患者的生存期和改善疾病控制情况。FLT3基因是一种在白血病发病过程中起关键作用的基因，其突变会导致细 ...
普拉替尼 （GAVRETO/PRALSETINIB）对RET融合阳性肿瘤细胞具有显著作用：普拉替尼是由Blueprint Medicines Corporation（Blueprint）开发的一款每日口服一次、强效、高选择性靶向致癌性RET变异（包含可预见的耐药突变）药物。普拉替尼胶囊扩展适应症已获 ...
波齐替尼是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要针对表皮生长因子受体（EGFR）的突变。EGFR在多种癌症中过度表达或发生突变，导致细胞异常增殖和肿瘤形成。波齐替尼通过抑制EGFR的活性，阻断癌细胞的生长和扩散信号，从而达到治疗癌症的目的。Poziot ...
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