阿那莫林 为选择性胃饥饿素受体激动剂。胃饥饿素是一种主要由胃分泌的内源性肽，与受体结合后可刺激多种途径对体重、肌肉质量、食欲和代谢进行正调节。阿那莫林Anamorelin可以改善癌症恶病质患者体重下降和丧失食欲的现象。 一项多中心、安慰剂对照 ...
Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）均为罕见的遗传性疾病，在儿科患者中表现为严重的胆汁淤积。目前这两种疾病均被纳入中国《罕见病目录》。ALGS的特点是肝内胆管减少，合并心脏缺陷、面部畸形特征以及血管、椎骨和眼部异常等 ...
研究达到主要终点 卡博替尼 组和安慰剂组患者的mOS分别为10.2 vs 8.0个月，HR 0.76(95%CI,0.63-0.92)，P=0.0052。在第二次中期分析时，卡铂替尼组的相比于安慰剂组显著延长OS。两组患者的PFS对比，卡博替尼组和安慰剂组分别为5.2 vs 1.9个月，HR 0.44(95 ...
获批治疗慢性ITP的二线治疗药物包括TPO受体激动剂（ 阿伐曲泊帕 、艾曲泊帕、罗米司亭），以及脾脏酪氨酸激酶抑制剂（福他替尼）。TPO-RAs具有较高的临床反应率并且通常耐受性良好；然而，随着治疗时间延长，一部分患者由于疗效丢失等原因进行TPO-RAs转 ...
评估TENAYA试验日本亚组中登记的新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)患者接受 Vabysmo 与aflibercept治疗的1年疗效、持久性和安全性。Faricimab是首个可中和VEGF和Ang-2的玻璃体腔用药双特异性单克隆抗体。由于活性延长，faricimab可以将nAMD和DME患者的 ...
在 帕尼单抗 的基础上加用曲美替尼导致RAS/RAF wt转移性结直肠癌肿瘤缩小率高，但由于皮肤毒性发生率高，耐受性差。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗，不可盲目使用。帕尼单抗是第一个完全人源化单克隆抗体，其靶向作用于表皮生长因子受体（EGFR） ...
多中心随机对照临床试验报道， 艾曲波帕 治疗ITP的有效率为59%～88%，起效时间1～2周，维持治疗可以长期保持血小板计数处于安全水平。用于慢性ITP的临床试验结果采用50mg/d剂量，以及起始12.5mg/d和25mg/d的剂量，其有效率50%～88%，其中50mg/d剂量可获 ...
瑞美吉泮 是全球首个可同时用于急性及预防性偏头痛治疗的新药， 瑞美吉泮 为小分子CGRP受体拮抗剂，有研究表明CGRP对急性期偏头痛有较好的疗效，能迅速控制疼痛和其他自主神经系统症状。瑞美吉泮是一种口服降钙素基因相关肽(CGRP)受体拮抗剂，通过阻断C ...
伊立替康脂质体注射液（Onivyde）是包封在脂质双层囊泡或脂质体中的拓扑异构酶1抑制剂。拓扑异构酶1通过诱导单链断裂减轻DNA中的扭转应变。伊立替康及其活性代谢产物SN-38可逆地结合至异构酶1-DNA复合物并防止单链断裂的重新连接，导致暴露时间依赖性双 ...
阿扎胞苷 注射剂适用于治疗高危骨髓增生异常综合征(MDS)、慢性粒-单核细胞白血病(CMML)、急性髓系白血病(AML)、骨髓原始细胞为20-30%伴多系发育异常。阿扎胞苷由新基研发，于2004年5月19日获美国食品药品管理局（FDA）批准上市，于2008年12月17日获欧洲 ...
尼达尼布 在6-11岁患者中的AUC为175μg×h/L（85.1），在12-17岁患者中为160μg×h/L（82.7），表明尼达尼布基于体重的给药方案在儿童和青少年中暴露量与成人相当。 安全性方面，与既往成人研究一样， 尼达尼布 对儿童和青少年患者具有可控的安全性 ...
特立妥单抗 与T细胞上的CD3和浆细胞上的BCMA结合，以介导T细胞的激活和随后对表达BCMA的多发性骨髓瘤细胞的裂解。多发性骨髓瘤（MM）是老百姓常说的骨癌中的一种,属于较为常见的血液系统恶性肿瘤。特立妥单抗（Teclistamab）在治疗三线失败复发或难治性 ...
对铂类药物和免疫检查点抑制剂（ICI）治疗耐药的转移性尿路上皮癌（mUC）患者的预后很差。到2020年，标准治疗(SOC)包括多西他赛、紫杉醇和长春氟宁化疗。2019年，美国食品和药物管理局批准enfortumab vedotin( 恩诺单抗 )作为三线疗法（继铂类化疗和ICI ...
NMOSD是一种攻击中枢神经系统（CNS）的罕见破坏性疾病，其中由抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体引起的补体激活在疾病过程中起重要作用。NMOSD最常见的症状是横脊髓炎和视神经炎，横脊髓炎可导致包括瘫痪在内的行动不便，视神经炎可导致失明等视觉问题。NMOSD ...
罗圣全 （Entrectinib）是靶向NTRK和ROS1的酪氨酸激酶抑制剂，是第一代TRK抑制剂。罗圣全已经在全球多个国家获批，用于治疗ROS1阳性的非小细胞肺癌和NTRK融合的实体瘤，尤其对于脑转移患者有不错的疗效。恩曲替尼是一款靶向泛TRK及ROS1酪氨酸激酶的强效 ...
阿西米尼 作为一种新型的专门针对ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）抑制剂，具有克服TKIs的耐药或不耐受性的潜力。自靶向药物酪氨酸激酶抑制剂（TKI）问世以来，慢性髓系白血病（CML）患者的疗效得到显著改善，但既往接受两种或两种以上TKIs的耐药/不耐受CML患 ...
奥匹卡朋 的PD平均持续时间为7年50 mg相比，安慰剂组为7.7年，运动波动的平均发作时间为研究入组前2.2年。两组中82%的患者除左旋多巴外还同时使用PD药物；最常用的是多巴胺激动剂（68%）、金刚烷胺（23%）、MAO-B抑制剂（20%）和抗胆碱能药物（5%）。 ...
一项开放性、单臂、Ⅱ期临床研究，旨在评估希 塞利尼索 维奥联合地塞米松治疗方案（Sd）治疗对免疫调节剂（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）和末线治疗方案难治的R/R MM患者的有效性和安全性。随着抗骨髓瘤治疗选择的增加，具有独特作用机制的希维奥和首创 ...
白癜风现在被认为是一种自身免疫性疾病，免疫系统攻击皮肤中提供色素的细胞。一项研究表明， 卢可替尼乳膏 可以恢复白癜风患者的皮肤颜色。白癜风是一种慢性自身免疫疾病，以皮肤脱色为特征。JAK信号通路的过度激活被认为是驱动白癜风发病和疾病进展的重 ...
研究人员还观察到总体中位缓解持续时间(DOR)为7.1个月（95%CI，5.5-9.3）。在数据截止时，51.1%（n=24）对治疗有反应的患者继续表现出反应。预计今年晚些时候将对在该RAGNAR队列（称为广泛小组队列）中接受治疗的所有患者进行初步分析。 在RAGNAR中 ...
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