MAVA-LTE研究一项为期5年，旨在探索 玛伐凯泰 /马瓦卡坦治疗梗阻性肥厚型心肌病长期有效性安全性的临床研究，其中吸纳了曾完成EXPLORER-HCM研究的患者队列，EXPLORER-HCM研究一项为期30周的前瞻性Ⅲ期随机安慰剂对照临床试验，该研究证实了玛伐凯泰/马瓦 ...
恩诺单抗 （PADCEV/ENFORTUMAB）联合派姆单抗治疗转移性尿路上皮癌的疗效。在医学领域，针对癌症的治疗方法不断推陈出新，其中，抗体偶联药物（ADC）的研发与应用成为了近年来的研究热点。恩诺单抗（PADCEV/ENFORTUMAB）便是其中的一种，它是一种直接作 ...
奥维昔巴特 （Odevixibat）是一种回肠粘膜细胞胆汁酸转运蛋白抑制剂，它可以阻断肠胆汁酸经过肠肝循环回流入肝，从而减轻肝脏内及循环内的胆汁酸浓度。鉴于其药理作用，目前已有多项研究在探讨其在治疗胆汁淤积性疾病尤其是PFIC上的疗效。2023年6月13日 ...
利福昔单抗眼用溶液 是一种新型小分子整合素抑制剂，通过抑制淋巴细胞功能相关抗原1（LFA-1）与细胞间粘附分子1（ICAM-1）的结合，从而减少由T淋巴细胞介导的炎症水平。干眼症是一种炎症过程，而炎症可能最终导致眼睛表面损伤，及相关联的慢性眼部疾病 ...
盐酸依特卡肽 (PARSABIV/ETELCALCETIDE)：治疗成人晚期罕见肉瘤的新希望。在医学界，对罕见肉瘤的治疗一直是一个挑战。然而，近年来，一种新型药物——盐酸依特卡肽(PARSABIV/ETELCALCETIDE)的出现，为这一难题带来了新的解决思路。 盐酸依特卡肽(P ...
莫格利珠单抗 是一种针对CD19抗原的人源化单克隆抗体。CD19抗原是B细胞表面的一种标记物，在多种血液系统肿瘤和淋巴瘤中均有表达。因此，莫格利珠单抗在B细胞恶性肿瘤的治疗中具有广泛的应用前景。莫格利珠单抗（mogamulizumab）是一种去岩藻糖基化的人 ...
西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒 （FYARRO/NAB-SIROLIMUS）：软组织肉瘤的新希望。在肿瘤治疗领域，软组织肉瘤的挑战一直存在。由于其复杂的生物学特性和对传统治疗的抵抗，开发新的治疗策略变得至关重要。西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒（FYARRO/NAB-SIRO ...
盐酸纳呋拉啡 (Nalfurafine Hydrochloride)是一种用于治疗血液透析相关尿毒症瘙痒的药物。尿毒症是一种肾功能严重受损的疾病，导致体内废物和毒素无法有效排泄，从而引起瘙痒等不适症状。盐酸纳呋拉啡通过特定的机制，能够有效缓解这些症状，为患者带来 ...
仑卡奈单抗 （lecanemab）是一种人源化单克隆抗体，高度靶向可溶性和不可溶性Aβ，可减少脑中Aβ斑块并预防其形成。美国食品药品监督管理局于2023年1月6日批准其上市，用于治疗伴有轻度认知功能障碍或轻度痴呆的早期阿尔茨海默病（AD）。 仑卡奈单 ...
厄达替尼 ：转移性尿路上皮癌治疗的新希望。转移性尿路上皮癌是一种恶性程度较高的肿瘤，对患者的生命造成了严重的威胁。近年来，医学界在转移性尿路上皮癌的治疗上取得了一些重要的进展。其中，厄达替尼（Balversa/erdafitinib）作为一种针对FGFR（成 ...
纳地美定 以口服的形式，属于选择性μ阿片受体拮抗剂。它的作用是通过选择性作用于肠道上皮细胞的μ阿片受体，调节肠道的蠕动和分泌功能，增强肠道的排便能力。纳地美定主要以抑制肠道受体上的μ阿片受体为主，减少肠道中μ阿片受体的活性，从而增加肠 ...
ITP是一种获得性自身免疫性出血性疾病，其发生原因之一为免疫介导损伤巨核细胞或抑制巨核细胞释放血小板，从而引发血小板生成减少。促血小板生成药物 罗普司亭 于今年在国内上市，为ITP患者提供了全新的治疗选择。我单位上海瑞金医院血液科也参与了此药 ...
埃万妥单抗 /乐倍返是一种具有免疫细胞导向活性的全人源EGFR-MET双特异性抗体，旨在参与NSCLC中的两种不同驱动信号通路，其可绕过配体位点对TKI耐药。基于1期CHRYSALIS试验结果，FDA已批准埃万妥单抗/乐倍返用于治疗含铂化疗失败后疾病进展的EGFRex20in ...
血管内皮损伤也是IgA肾病的病理机制之一， 司帕生坦 （Sparsentan）是一种内皮素和血管紧张素II受体双拮抗剂，药物成分中就包含沙坦类降压药。研究发现，司帕生坦可以显著降低IgA肾病患者的尿蛋白，延缓肾损害，效果优于沙坦类降压药。 Sparsentan( ...
索托拉西布 （Sotorasib）是一种小分子靶向药物，属于RAS突变抑制剂，主要作用于RAS蛋白家族的突变，特别是KRAS G12C突变。KRAS是一组有助于调节细胞生长和分裂的基因突变类型。KRAS G12C突变在多种癌症中广泛存在，包括非小细胞肺癌（NSCLC）等。肺癌 ...
朗妥昔单抗 （拟定，Loncastuximab tesirine，简称Lonca）由一种人源化的抗CD19单克隆抗体通过可裂解连接子，与吡咯并苯并二氮杂卓（PBD）二聚体烷基化细胞毒素SG3199偶联而成，为复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）带来了新的治疗选择。 ...
福他替尼 是首个适用于免疫性血小板减少症患者的SYK抑制剂。它的作用方式与目前治疗这种疾病的药物不同。当TPO-RA刺激血小板产生并在疾病中被破坏时，Tavlesse通过保护血小板免受破坏而发挥作用。目前，对TPO-RA药物无应答或不能耐受TPO-RA药物的慢性免 ...
他替瑞林 是一种垂体激素释放兴奋药，由日本田边三菱制药株式会社研制成功，商品名Taltirelin，属于化药新药3.1类，目前临床用于改善脊髓小脑变性患者的运动失调最为有效的药物。 他替瑞林（Taltirelin）是世界上第一个批准的口服促甲状腺素释放激 ...
氯苯唑酸葡胺 ：转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的希望之光。在医学的海洋中，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）一直是一种难以攻克的疾病。这种罕见的、进行性的、致命性的心肌病，其特点是心肌被异常的淀粉样蛋白质沉积所覆盖，给患者带来了 ...
吡托布替尼 （JAYPIRCA）：突破难治性细胞淋巴瘤的有效药物。随着生物科技的进步，人类对疾病的认知和治疗方法也日新月异。尤其是对于淋巴瘤这类复杂的疾病，医学界正在探索新的治疗途径。近年来，一种名为吡托布替尼（JAYPIRCA）的新型药物在临床试验 ...
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