妥卡替尼 是一种有效的，选择性ATP竞争性口服给药的HER2小分子抑制剂。对于纯化的HER2酶，妥卡替尼具有纳摩尔活性，并且在基于细胞的测定中，HER2对表皮生长因子受体（EGFR）的选择性约为500倍。相对于EGFR，它选择性地抑制受体酪氨酸激酶HER2。在HER2 ...
图卡替尼 是一种对HER2受体高度选择性TKI，对其他HER家族受体(包括EGER)的抑制作用极小。国外进行了一项临床试验，招募了612名既往接受过曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和曲妥珠单抗治疗的HER2阳性转移性乳腺癌患者。将这612名患者随机分配接受图卡替尼或安慰 ...
莱特莫韦 (AIC-246)是一种靶向UL56病毒亚基的CMV终止酶抑制剂，可有效预防CMV感染，具有良好的耐受安全性，且未显示出血液毒性或肾毒性。与Ⅲ期马立巴韦试验相似，从莱特莫韦开始后5 d内有CMV再激活证据的高风险患者被排除在研究之外。莱特莫韦的新作用 ...
急性髓性白血病(AML)是最具侵袭性和最难治疗的血液癌症之一，治疗方案也非常有限，只有大约28%的患者能够存活5年或更长时间。近日，欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见，建议批准 维奈托克 联合低甲基化剂，用于治疗新诊断 ...
KRAS是常见的驱动基因，可以在多个肿瘤中以不同突变亚型出现，是肿瘤治疗重要的靶点之一。其中，在中国肺癌患者中KRAS G12C突变率约为2.8%-5%，其他肿瘤中也经常有G12C基因突变的发生。 索托拉西布 （Lumakras/sotorasib,代号为AMG510）是第一款获批的KR ...
Imfinzi（ 德瓦鲁单抗 durvalumab）是阿斯利康（AstraZeneca）的首款免疫疗法药物。作为一种人源化的抗PD-L1蛋白单克隆抗体，与PD1单抗不同的是，它与肿瘤细胞或肿瘤浸润免疫细胞上表达的PDL1结合。但最终效果与PD1类似，可以阻断PDL1与T细胞表面的PD1结 ...
众所周知，肺癌中的KRAS基因突变被称为“最难对付的突变”，一直没有很好的靶向药可用，如果做化疗效果也不尽人意。KRAS突变约占非小细胞肺癌突变的25%，其中G12C位点的突变在非小细胞肺癌里占比13%。多年来，研发针对KRAS基因突变的靶向药物迫在眉睫。 ...
艾曲波帕 是一种血小板生成素受体激动剂，通过诱导刺激巨核细胞(尤其是骨髓中的大细胞)的分化和增殖而发挥作用，适用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾脏切除术反应不佳的慢性免疫性血小板减少症患者。 在凝血过程中，血小板是重要组成部分。其直接作 ...
特泊替尼 (Tepotinib)由默克集团研发，是全球第一个获批的口服、每日一次、高选择性、强效MET抑制剂，每次服用两片（每片含实际活性成分225 mg，共450 mg）。 特泊替尼 、卡马替尼和赛沃替尼均属于高选择性Ib型MET小分子抑制剂，但在临床研究中的 ...
MET基因编码肝细胞生长因子受体（C-Met），属于酪氨酸激酶，与多种癌基因产物和调剂蛋白有关，参与细胞信息传导，细胞骨架重排的调控，是细胞增殖、分化和运动的重要因素。肝细胞生长因子（HGF）/C-met信号通路在原发性肿瘤的形成和继发转移中起着至关重 ...
艾曲泊帕/ 艾 曲波帕 （eltrombopag）是全球首款口服的TPO-R血小板生成素（生血药）。艾曲波帕可以用于升血小板，是通过诱导刺激巨核细胞(特别是骨髓中发现的大细胞)的分化和增值而发挥作用。 既往升血小板的方式以注射为主，需要专业的操作，尤其输血小 ...
他替瑞林 ，一种合成的促甲状腺素释放激素（TRH）类似物，由日本Tanabe Seiyaku公司研发，2000年9月首次在日本上市，适用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调，其商品名为Ceredist。 日本治疗小脑萎缩取得新进展， 他替瑞林 是世界上第一个批准的口服 ...
脊髓小脑性共济失调（SCA）是遗传性共济失调的主要类型，是一种罕见病，其发病机制尚未完全阐明。目前并未有有效的完全阻止病情进展的治疗方法，主要以对症治疗和支持治疗为主。脊髓小脑性共济失调，一组由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性变，以进行 ...
胃肠道间质瘤（GIST）是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，它可以发生在消化道的所有部位，但主要发生于胃和小肠，其中胃约占50%~60%，小肠约占20%~30%。 胃肠间质瘤是一种具有潜在恶性倾向的侵袭性肿瘤，有学者评价它“尽管它不是癌，却一样可以夺人 ...
莱特莫韦 是一种针对人CMV的高度特异性抗病毒剂，其通过抑制CMV终止酶复合物而具有独特的作用机制。 研究人员报道了在CMV血清反应阳性的AHCT受者中进行的随机，安慰剂对照的III期临床试验的结果，其中在HCT后第14周给予莱特莫韦。共有495名患者在随 ...
骨质疏松症是一种以骨量低下，骨微结构破坏，导致骨脆性增加，易发生骨折为特征的全身性骨病。可发生于不同性别和年龄，但多见于绝经后女性和老年男性。骨质疏松症的风险因素有高龄、绝经后女性、低体重、性激素低下、咖啡及碳酸饮料、少动和制动、膳食 ...
盐酸 丙卡巴肼 胶囊是由罗氏研发，已在海外获批上市，由Leadiant Biosciences生产。是一种烷化剂药物，也是一种周期非特异性抗肿瘤药，在临床上适用于治疗晚期霍奇金淋巴瘤及部分脑癌。 4月21日，NMPA官网显示，李氏大药厂子公司兆科药业申报的抗肿 ...
Romosozumab( 罗莫单抗 )是一种人源化单克隆抗体(IgG2)，可以抑制骨硬化蛋白(骨硬化蛋白可以阻止骨形成)的活性，而发挥作用。加速骨形成的同时减少骨吸收，增加骨密度。总之，增加骨形成和减少骨吸收的双重作用导致小梁和皮质骨量迅速增加，骨结构和强度 ...
骨质疏松症和慢性肾病(CKD)患者发生骨折和相关负面结果的风险增加，包括死亡率增加。本研究对两项随机、多中心、3期临床试验——绝经后骨质疏松症女性骨折研究(FRAME)和绝经后骨质疏松症高危女性的阳性平行对照骨折研究(ARCH)——进行事后分析，研究 罗单莫 ...
淋巴瘤是起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤，为近年来发病率增长最快的恶性肿瘤之一。慢性淋巴细胞白血病（chronic lymphocytic leukemia,CLL）是最常见的B细胞慢性淋巴增殖性疾病，约10%的患者疾病进展迅速，而有些CLL患者可达数10年以上的无进展生存期（Pr ...
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