阿伐曲泊帕 是一种新型小分子TPO-RA,口服方便,不受饮食限制,无显著肝毒性。它可作用于造血干细胞上的血小板生成素受体，通过激活Janus激酶(JAK)-转录激活因子(STAT)和类固醇受体辅助活化因子同源区2结构域蛋白(She)-大鼠肉瘤(Ras)-丝氨酸/苏氨酸蛋白激 ...
去纤苷 治疗大剂量化疗和 造血干细胞移植后发生的静脉闭塞性疾病 (VOD)的有效性和安全性现已在II-III期试验中得到充分证实。最近在儿科患者中进行的一项随机III期试验也证明了其在预防VOD中的作用。去纤苷最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年1 ...
奥匹卡朋 (Opicapone)是由Bial-Portela公司研发的口服用于治疗帕金森疾病的儿茶酚-氧位-甲基转移酶(COMT)抑制剂,商品名为Ongentys,于2016年6月24日获欧洲药品管理局(EMA)批准上市。Neurocrine Biosciences公司在2017年获得opicapone在美国和加拿大的独 ...
阿培利司 治是一种磷脂酰肌醇-3-激酶(PI3K)抑制剂，主要对PI3Kα具有抑制活性，阿培利司治可抑制PI3K/Akt信号通路并降低肿瘤生长。阿培利司(Alpelisib)是一种磷酸肌醇-3-激酶(PIK3)的口服选择性抑制剂，在多种形式的实体瘤中发生突变，并被批准用于特定 ...
埃万妥单抗 是由美国强生公司旗下的Janssen制药公司开发的冻干粉注射剂，靶向表皮生长因子受体(EGFR)和间质-上皮细胞转化因子(MET)受体。埃万妥单抗对铂类化疗出现进展后的EGFR Exon20ins突变的患者，有稳定和持久的反应，且安全性可耐受，可以延长患者 ...
急性痛风是一种常见的自身炎症性关节炎，由滑膜关节软组织内单钠尿酸盐(MSU)晶体沉积引起，尿酸盐通过半胱天冬酶(caspase)激活单核巨噬细胞分泌白细胞介素-1β(IL-1β)，从而介导痛风性炎症反应。由于痛风常见的一些合并症，目前首选治疗药物的使用受到 ...
欧盟批准 阿西米尼 /阿西米尼布是一个关键的里程碑，有助于将这种新型疗法带给更多慢性骨髓性白血病患者。我们期待这款新疗法尽早应用于临床治疗，造福更多患者。在对慢性期Ph+CML既往2次或更多次TKI没有反应或不能耐受的患者进行的一项临床研究中： ...
BLU-945 是研究性的、可逆的、选择性的、可口服的酪氨酸激酶抑制剂，优化用作单药或联合治疗，以抑制激活和靶向耐药EGFR突变体，同时保留野生型EGFR。体内研究显示了BLU-945对EGFRL858R、L858R/C797S、L858R/T790M和EGFRm/T790M/C797S突变体的抗肿瘤活 ...
波生坦 由瑞士罗氏制药公司研发，2001年12月5日被FDA批准在美国上市治疗肺动脉高压（PAH），是治疗PAH的首创口服药物。PAH是一种肺血管多发疾病，致残率与致死率都非常高。因肺动脉血管结构重塑，肺部血管阻力增加，肺动脉压力升高。当患者肺动脉压力升 ...
丙肝新药 吉三代 DAA新型抗病毒药物有：治愈率高、周期短、费用低、副作用小、复发率低等优势。这是丙肝患者不愿选择传统干扰素治疗，而选择DAA药物治疗的根本原因。在所有的DAA药物中，吉三代的治愈率最高，达到99%以上，并且覆盖所有基因型。丙肝患者 ...
普纳替尼 是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。2012年12月14日，普纳替尼被美国FDA特许经过快速审批上市销售，用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗，也可用于对以往酪氨酸激酶 ...
阿卡替尼 Acalabrutinib用于治疗套细胞淋巴瘤患者（开始于免疫系统细胞的快速生长的癌症）已经接受了至少一种其他化疗药物的治疗。它也可单独使用或与奥比努珠单抗(Gazyva)一起用于治疗慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤等始于白细胞的癌症。 A ...
特泊替尼 （Tepotinib）由德国默克公司（Merck KGaA）旗下公司研发，为全球上市的第一款MET抑制剂，最早于2020年3月由日本厚生劳动省批准上市。特泊替尼适用于治疗具有间充质-上皮转化(MET)外显子14跳跃改变的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者。 ...
发生≥3级AE的中位时间分别为15天（高空腹血糖)、13天(皮疹)和139天(腹泻），这些≥3级不良反应的中位缓解时间分别为6天（高血糖），11天（皮疹）和18天（腹泻）（图1）。有87.1%患者单独应用二甲双胍或与其他降糖药物联合使用控制高血糖；与没有预防性 ...
Vitrakvi 拉克替尼 是一种与组织学无关（histology-independent）的治疗方法，专门开发用于治疗携带NTRK基因融合的肿瘤，而不管肿瘤起源于身体的哪个部位。在TRK融合肿瘤儿童和成人患者中，Vitrakvi具有强劲疗效，包括针对原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤 ...
阿伐曲波帕 是一种新的促血小板生成素受体激动剂，可刺激骨髓中巨核细胞的增殖与分化，从而增加血小板的生成。此药可用于慢性免疫性血小板减少症（ITP）相关适应症范围。阿伐曲波帕片适应症范围主要包括以下几种情况：①慢性肝病相关血小板减少症成年患 ...
艾曲波帕 Revolade有4种规格，分别是12.5、25、50和75mg，比较常用的是25和50mg的规格。诺华对于Revolade的用法用量中对某些适应症有特别单独给出东亚人（包括中国日本韩国）的剂量，可能是在进入这些国家之前又单独重新做了临床试验。这跟其他地区人群 ...
KEYNOTE-426入选了透明细胞转移性RCC和Karnofsky行为状态评分≥70％的患者。1：1随机分配后，患者每3周接受200毫克IV的派姆单抗治疗，最多35个周期，外加每天两次5 mg的口服阿昔替尼或每天2次休止的4周内每天50 mg的舒尼替尼口服治疗，直至疾病发作进展 ...
普吉华 /普拉替尼/普雷西替尼/帕拉西替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，由Blueprint Medicines设计开发，旨在抑制导致多种癌症的RET改变（融合和突变，包括预测的耐药突变）。普吉华/普拉替尼/普雷西替尼/帕拉西替尼已显示出治疗多种类 ...
一项多中心2期临床研究，在复发性经典或变异毛细胞白血病患者中进行口服亿珂/ 依鲁替尼 /伊布替尼治疗。主要研究终点是32周时的总体反应率(ORR)，另外还评估了48周时的反应情况和治疗期间的最佳反应。次要研究终点是毒性特征、无进展生存期(PFS)和总生存 ...
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