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  • 他法米地/维达全(Tafamidis/Vynmac)变性多发性神经病患者可以使用吗?

    他法米地/维达全(Tafamidis/Vynmac)变性多发性神经病患者可以使

       他法米地 用于I期转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)患者的关键研究是一项18个月、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。该研究在128名携带V30M突变且主要是Ⅰ期疾病的ATTR-PN患者(128名患者中有126名不需要辅助行走)中评估20 mg他法米 ...

  • 司美替尼(SELUMETINIB)对Ⅰ型神经纤维瘤病的治疗效果如何?

    司美替尼(SELUMETINIB)对Ⅰ型神经纤维瘤病的治疗效果如何?

      上海交通大学附属第九人民医院整复外科王智超,李青峰,袁晓军,张鑫等开展了一项针对 司美替尼 治疗中国儿童及成人Ⅰ型神经纤维瘤病和不可手术的丛状神经纤维瘤的初步分析,这是一项正在进行的1期临床研究,它首次评估了中国NF1和不可手术的PN成人和儿 ...

  • 司美替尼(KOSELUGO/SELUMETINIB)针对无法手术的丛状神经纤维瘤患者有怎样的疗效?

    司美替尼(KOSELUGO/SELUMETINIB)针对无法手术的丛状神经纤维瘤患

       司美替尼 的获批是基于开放标签、多中心的单臂研究SPRINT试验(NCT01362803),参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤(PN)。试验结果显示,Selumetinib的治疗使患者的总缓解率(ORR)达到66%,所有患者均达到部分缓解,且有82 ...

  • 艾美赛珠单抗/舒友立乐(Hemlibra/Emicizumab)为逾万名血友患者带来获益?

    艾美赛珠单抗/舒友立乐(Hemlibra/Emicizumab)为逾万名血友患者带

       舒友立乐 注射液由罗氏公司研发,是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体,可代替活化凝血因子Ⅷ的辅因子活性,促进FⅨa对FⅩ的活化,进而导致凝血酶的生成显著增加,使FⅧ功能障碍或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位达到止血。   艾米希组单抗( ...

  • 福巴替尼(LYTGOBI/FUTIBATINIB)治疗肝内胆管癌患者的结果怎样?

    福巴替尼(LYTGOBI/FUTIBATINIB)治疗肝内胆管癌患者的结果怎样?

       福巴替尼 是一款口服、高选择性、不可逆的酪氨酸激酶抑制剂,在尿路上皮癌、乳腺癌、胃癌和非小细胞肺癌等领域均展示出其疗效,它对FGFR1-4均有很好的抑制作用。通过与FGFR1-4的ATP结合口袋相结合,抑制FGFR介导的信号传导,从而减少肿瘤细胞增殖并加速 ...

  • 恩西地平(IDHIFA/ENASIDENIB)针对难治性白血病患者的功效怎么样?

    恩西地平(IDHIFA/ENASIDENIB)针对难治性白血病患者的功效怎么样

       恩西地平 (enasidenib,Idhifa)是一种异柠檬酸脱氢酶2(isocitratedehydrogenase2,IDH2)抑制剂,由Agios和Celgene联合开发,于2017年8月1日由美国食品药品管理局(FDA)批准上市,用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML。一项纳入了199例 ...

  • 吡托布鲁替尼/吡托布替尼(Jaypirca/pirtobrutinib)在治疗套细胞淋巴瘤有很好的疗效?

    吡托布鲁替尼/吡托布替尼(Jaypirca/pirtobrutinib)在治疗套细胞

       吡托布鲁替尼 Jaypirca疗效的评估是基于120位MCL患者的结果,他们接受一天一次200 mg Jaypirca治疗直到发生疾病进展或产生无法接受的毒性。这些患者曾接受中位3线(范围:1-9)的治疗,所有患者都曾接受过至少1线以上包含BTK共价抑制剂的疗法。疗效的评 ...

  • 伊沙佐米/恩莱瑞(IXAZOMIB)针对骨髓瘤的治疗效果怎么样?

    伊沙佐米/恩莱瑞(IXAZOMIB)针对骨髓瘤的治疗效果怎么样?

      目前应用较多的为 伊沙佐米 +来那度胺+地塞米松联合治疗方案,每4周(28天)为一个周期。伊沙佐米推荐的起始剂量为4mg,在治疗周期中的第1、8和15天口服,即在每个治疗周期前3周的第一天口服一次规格为4mg/粒的胶囊。2018年4月,伊沙佐米获得中国食品药品 ...

  • 恩曲替尼/罗圣全(ROZLYTREK)治疗NTRK融合阳性的肉瘤患者的缓解效果怎样?

    恩曲替尼/罗圣全(ROZLYTREK)治疗NTRK融合阳性的肉瘤患者的缓解效

      恩曲替尼适用于治疗成人转移性ROS1阳性非小细胞肺癌。 恩曲替尼 也是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂,在低纳摩尔浓度下,对所有三种Trk蛋白(由NTRK1、2和3基因)以及ROS1和ALK受体酪氨酸激酶。在ESMO大会上更新的数据来看,研究共纳入121例晚期/转移性NTRK融 ...

  • 维莫德吉(Vismodegib/Erivedge)治疗局部晚期基底细胞癌患者疗效如何?

    维莫德吉(Vismodegib/Erivedge)治疗局部晚期基底细胞癌患者疗效

       维莫德吉 (Erivedge,vismodegib)原研厂家为罗氏旗下的基因公司,于2012年1月30日在美国首先获得批准上市,2013年7月15日,欧盟(EMA)批准维莫德吉(Erivedge,vismodegib)胶囊在欧洲上市,并且随后在加拿大,瑞士,澳大利亚等各个国家获得上市许可。 ...

  • 莫妥珠单抗(Lunsumio/Mosunetuzumab-axgb)淋巴瘤的患者可以适用吗?

    莫妥珠单抗(Lunsumio/Mosunetuzumab-axgb)淋巴瘤的患者可以适用

       莫妥珠单抗 是一款CD20/CD3 T细胞衔接双特异性抗体,代表着一种无化疗、现货型(off-the-shelf)新免疫治疗选择。   此前,该药还曾获FDA授予突破性疗法认定和孤儿药资格。今年6月,莫妥珠单抗在欧盟获批,用于治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤成人患者, ...

  • 莫博替尼/安卫力(EXKIVITY/TAK-788)针对晚期非小细胞肺癌患者的治疗效果怎样?

    莫博替尼/安卫力(EXKIVITY/TAK-788)针对晚期非小细胞肺癌患者的

      NICE蕞终指南同时也发出警告标示, 莫博替尼 是一种创新的口服EGFR-TKI靶向药,虽然此前通过临床试验的间接比较,可增加患者的总体生存期(OS)和无进展生存期(PFS),但尚未获得足够的真实世界临床数据,因此真实能带给患者的收益可能还无法完全确定。 ...

  • 艾伏尼布/拓舒沃(TIBSOVO/IVOSIDENIB)联合阿扎胞苷对IDH1突变急性髓系白血病患者的效果怎样?

    艾伏尼布/拓舒沃(TIBSOVO/IVOSIDENIB)联合阿扎胞苷对IDH1突变急

      2022年4月22日,基石药业的合作伙伴施维雅宣布,《新英格兰医学杂志》发表了拓舒沃( 艾伏尼布 片)的AGILE III期临床研究结果。AGILE研究(NCT03173248)是一项全球III期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照的临床试验,旨在评估拓舒沃联合阿扎胞苷相较于 ...

  • 德喜曲妥珠单抗/德鲁替康(ENHERTU/DS-8201)治疗不可切除或者转移性乳腺癌患者的缓解率如何?

    德喜曲妥珠单抗/德鲁替康(ENHERTU/DS-8201)治疗不可切除或者转移

      DESTINY-PanTumor02由268名患者参与,试验共有7个队列,对Enhertu进行了胆道、膀胱、宫颈、子宫内膜、卵巢、胰腺和罕见癌症的评价。此项II期临床试验显示,在重度预处理的患者中,Enhertu在多个表达HER2的晚期实体瘤中显示出持久的反应,达到了预先设定 ...

  • 阿西米尼/阿西米尼布(SCEMBLIX/ASCIMINIB)治疗慢性髓系白血病患者的效果显著?

    阿西米尼/阿西米尼布(SCEMBLIX/ASCIMINIB)治疗慢性髓系白血病患

       阿西米尼 是ABL/BCR-ABL1酪氨酸激酶的抑制剂。该药物具有与ABL肉豆蔻酰口袋结合并抑制BCR-ABL1融合蛋白的ABL1激酶活性的新作用机制。阿西米尼作为一种新型的专门针对ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)抑制剂,具有克服TKIs的耐药或不耐受性的潜力。自靶向药物酪 ...

  • 卡马替尼/卡玛替尼(CAPMATINIB/TABRECTA)对METex14跳突的晚期非小细胞肺癌患者有何益处?

    卡马替尼/卡玛替尼(CAPMATINIB/TABRECTA)对METex14跳突的晚期非

      GeoMETry-C研究是 卡马替尼 治疗中国MET基因14号外显子(METex14)跳跃突变的前瞻性、开放标签的注册临床研究。结果表明,卡马替尼客观缓解率已经达到了50%到60%。更为重要的是,疾病的控制率可以达到将近90%,也就是大部分的患者用完之后的病情处于一个稳 ...

  • 朗妥昔单抗(Zynlonta/Loncastuximab)B细胞淋巴瘤患者使用后效果如何?

    朗妥昔单抗(Zynlonta/Loncastuximab)B细胞淋巴瘤患者使用后效果

      今年4月,瓴路爱迪思宣布,该项研究达到主要研究目的,并证明了其有效性与安全性数据与全球关键临床试验ADCT-402-201结果一致。   目前,在国内,瓴路爱迪思正在中国开展另一项针对R/R DLBCL患者的确证性III期临床试验ADCT-402-311研究。这也是 朗妥昔 ...

  • 舒替利单抗(Enjaymo/Sutimlimab)慢性ITP患者治疗后会有很好的疗效?

    舒替利单抗(Enjaymo/Sutimlimab)慢性ITP患者治疗后会有很好的疗

       舒替利单抗 (sutimlimab):是一种人源化的单克隆抗体,靶向补体系统中的C1亚基(C1s),通过抑制补体系统的激活减少血小板的破坏。治疗慢性ITP患者的I期临床试验初步结果显示,33%的患者获得完全应答,42%的患者获得持续应答(第5~21周50%以上访视PLT ...

  • 塞利尼索/赛利尼索(SELINEXOR)针对恶性淋巴瘤的疗效怎么样?

    塞利尼索/赛利尼索(SELINEXOR)针对恶性淋巴瘤的疗效怎么样?

      随着抗骨髓瘤治疗选择的增加,具有独特作用机制的希维奥和首创药物可作为大多数抗骨髓瘤药物联合治疗的良好伴侣。并且BOSTON研究显示,即使在肾衰竭患者、老年和虚弱患者中, 塞利尼索 也更安全。希维奥(Selinexor)是目前首款且是唯一一款被美国食品药品 ...

  • 达拉非尼/泰菲乐(TAFINLAR)治疗胶质瘤患者的功效怎样?

    达拉非尼/泰菲乐(TAFINLAR)治疗胶质瘤患者的功效怎样?

       达拉非尼 是由美国葛兰素史克(GSK)研发的一种靶向抗癌药物,属BRAFV600特异性抑制剂。BRAF基因属致癌基因,当发生致病性突变时,会导致正常细胞转变为肿瘤细胞,是不少恶性肿瘤的常见发病原因,其在肿瘤中很常见。达拉非尼已针对BRAF突变在很多肿瘤中 ...

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