一项前瞻性、多中心、随机、开放的 柏马度胺 联合化疗（PCD方案）治疗RRMM的/Ⅱ期研究显示，PCD组的ORR（≥PR）达65%，优于PD组的39%，两组3~4级的不良反应无统计学意义。 最新进展：MMY1001研究 PD联合DARA用于RRMM治疗，中位随访16.6个月，中 ...
系统性硬化症（SSc），俗称“硬皮病”，是一种毁容、致残、潜在致命的罕见自身免疫性疾病，它会导致包括肺、心脏、消化道、肾脏等在内的各种器官形成疤痕（纤维化），并可能引发危及生命的并发症。当肺部受到感染时，会引起间质性肺病（ILD），称为SSc-I ...
在美国的AML中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML,5年生存率大约20%~25%。美国2017年新确诊的AML患者大约有21380例，死亡病例大约10590例。 恩西地平 属于first in class的异柠檬酸脱氢酶2抑 ...
全球肝细胞肝癌（HCC）的疾病负担正逐年增加。根据临床和组织病理特征，HCC可分为增生型和非增生型两类。HCC的发生发展与遗传和表观遗传改变密切相关，然而其发病机制尚不明确。CT/MRI是临床上常用的HCC影像学诊断方法。巴塞罗那临床肝癌分期系统是目前 ...
ALEX试验的早期结果显示 阿来替尼 （Alecensa,Genentech）与crizotinib（Xalkori,Pfizer）相比，延长了PFS和延迟了CNS转移。目前的分析评估患者报告结果和健康相关的生活质量数据。 分析显示克唑唑替尼和艾乐替尼的应答率相似，但艾乐替尼的应答时间 ...
阿培利司 与氟维司群（fulvestrant）联合，用于治疗男性或绝经后女性在接受内分泌治疗期间或治疗后病情进展的、激素受体阳性(HR+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)、携带PIK3CA突变的晚期转移性乳腺癌。 转移性乳腺癌又称VI期乳腺癌，预后极差。约40%的 ...
阿培利司 是由生物医学研究诺华研究所（NIBR）开发的一种α特异性PI3K激酶抑制剂，在携带PIK3CA基因突变的乳腺癌细胞系中显示出抑制PI3K通路的潜力，并具有抑制细胞增殖作用。该药已于2019年5月获得美国FDA批准成为第一款在治疗这类乳腺癌患者方面具有临床益 ...
阿西替尼 目前批准上市的适应症是晚期肾癌的二线治疗，也就是说晚期肾癌在索坦治疗失败后，可以选择阿西替尼治疗。除了肾癌，这个药还被病友尝试用于肝癌、肉瘤、神经内分泌肿瘤等公认的对抗血管生成药物比较敏感的、肿瘤血供丰富的实体瘤中，也有一定的疗效 ...
阿昔替尼 （Axitinib）是美国辉瑞公司研制的一种小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），用于进展期肾细胞癌的成人患者。作为第一个针对既往治疗失败的进展期肾细胞癌患者的靶向药物，阿昔替尼2012年通过美国食品药品局（FDA）批准作为治疗晚期肾癌的药物上市，在20 ...
2019年8月15日，美国FDA加速批准 恩曲替尼 (Entrectinib)上市，用于治疗ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者以及神经营养原肌球蛋白受体激酶（NTRK）基因融合阳性、初始治疗后疾病进展或无标准治疗方案的局部晚期或转移性成人或儿童实体瘤患者。 ...
恩曲替尼 其作用原理是具有中枢神经活性的口服酪氨酸激酶抑制剂，主要针对NTRK1/2/3,ROS1或ALK基因融合突变的肿瘤。恩曲替尼是目前唯一临床证实具有活性、针对原发性和转移性中枢神经系统癌症的酪氨酸激酶抑制剂，并且没有不良脱靶效应。 肿瘤患者被分入 ...
卡博替尼 是一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，与以往的抗肿瘤药物(如单克隆抗体)不同，它独特的优势就是可以口服，可以让肿瘤患者真正的像普通患者一样通过吃药来治疗疾病。该药是由美国Exelixis生物制药公司研发，相比其他靶向药物如伊马替尼、吉非替尼，它针对 ...
卡博替尼 作为一款多靶点激酶抑制剂，III期CELESTIAL试验显示，卡博替尼与安慰剂相比，在先前使用索拉非尼治疗的患者中有显著的生存效益，相对死亡风险降低了24%。也因此，卡博替尼获批用于索拉非尼经治肝癌患者的二线治疗。 一项开放标签、单臂、多中心 ...
奈拉替尼 是一种口服、强效、不可逆酪氨酸激酶抑制剂（TKI），通过阻断泛HER家族（HER1、HER2、HER4）及下游信号通路转导，抑制肿瘤生长和转移。该药作用机制与罗氏赫赛汀（曲妥珠单抗）及乳腺癌新药Perjeta（帕妥珠单抗）不同，后2者为单克隆抗体药物，靶向 ...
奈拉替尼 是一种口服的、强效的、不可逆的酪氨酸激酶抑制剂，通过阻止泛HER家族（HER1、HER2和HER4）及下游信号通路转导，抑制肿瘤生长和转移。可用于已接受过手术、化疗、曲妥珠单抗辅助治疗的HER2+早期乳腺癌女性患者。2017年7月，Nerlynx（neratinib）获 ...
来曲唑 是一种非甾体芳香酶II型抑制剂，可抑制雌激素信号通路。其关键作用机制是可逆性竞争抑制芳香化酶，从而阻止了睾丸激素转化为17-β-雌二醇(E2)，而不会影响其他类固醇的水平。一些体外和体内模型以及临床研究已经证明雌激素阻断疗法在卵巢癌中的功效。 ...
2020年5月15日，FDA加速批准 卢卡帕尼 用于治疗既往接受过雄激素受体靶向疗法和紫杉烷类化疗的携带BRCA基因突变转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。这是首个获批治疗前列腺癌的PARP抑制剂。 此次批准是基于一项多中心、单臂的TRITON2试验（NCT0 ...
慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是异基因造血干细胞移植（Allo-SCT）后主要的并发症之一，严重影响患者移植后的生活质量。目前cGVHD的一线治疗方案是糖皮质激素，但大约50%的患者为糖皮质激素难治或依赖，这类患者仍缺乏高效且安全的治疗手段。针对这类患者未满 ...
骨髓纤维化（Myelofibrosis,简称MF）是一种攻击性、持续性、衰弱性的血液系统恶性肿瘤，中高危患者的中位生存期仅为2-4年。严重影响患者生活质量，如下图所示，脾脏相关的症状有早饱、腹部不适、腹部疼痛，预后体质相关的症状有夜汗、体重下降和发烧，其他症 ...
劳拉替尼 由辉瑞研发生产，作用多样且效果强大。其对克唑替尼及第二代ALK抑制剂耐药的肺癌有效，而且，由于其血脑屏障通透性高，对发生中枢神经系统转移的非小细胞肺癌可发挥较好的效力。适用于治疗ALK阳性和ROS1阳性晚期NSCLC,FDA先前已经授予其突破性疗法 ...
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